[의약뉴스] 일본 아스텔라스제약이 희귀 안질환을 치료하기 위한 유전자 치료제에 사용되는 바이러스 벡터에 대한 라이선스를 취득했다.
아스텔라스는 미국 바이오기업 4D몰레큘러 테라퓨틱스(4D Molecular Therapeutics, 4DMT)와 라이선스 계약을 체결했다고 10일(미국시각) 발표했다.
이번 계약을 통해 아스텔라스는 4DMT가 발명한 유리체내 망막성 R100 벡터를 희귀 단일유전자성 안질환과 관련된 유전자 표적 1개에 활용할 수 있는 권리를 얻게 되며 차후 희귀 단일유전자성 안질환 관련 표적 2개를 추가할 수 있는 옵션을 확보했다.
4DMT의 R100은 유리체내 전달을 위해 개발된 아데노관련바이러스(AAV) 벡터다.
내부 경계막 장벽을 통과하고 망막 전체에 효율적으로 형질 도입하면서 망막세포 내에서 강력한 도입유전자 발현이 가능하도록 한다.
현재 4DMT가 개발 중인 습성 연령관련 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 치료제 4D-150을 포함한 임상단계의 안과 제품 후보물질 3개 모두 R100 벡터를 활용한다.
4DMT는 아스텔라스가 희귀 단일유전자성 질환 치료를 위한 유전자 페이로드 전달에 독점적인 R100 벡터 기술을 사용할 수 있도록 하기로 했다. 아스텔라스는 모든 연구, 개발, 제조, 상용화 활동을 수행할 계획이다.
아스텔라스는 4DMT에게 선불로 2000만 달러를 지급할 것이며 향후 초기 목표에 대한 잠재적인 단기 마일스톤 1500만 달러를 포함해 잠재적인 옵션비 및 마일스톤으로 최대 9억 4250만 달러를 제공하기로 약속했다. 또한 4DMT는 모든 라이선스 제품의 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖게 된다.
4DMT의 데이비드 컨 공동 설립자 겸 최고경영자는 “AAV 유전자 치료 분야의 선도기업인 아스텔라스와의 협력을 통해 망막질환 치료를 위한 유전자 페이로드의 일상적인 유리체내 저용량 전달을 위한 R100을 계속해서 검증할 것”이라고 밝혔다.
이어 “현재까지 습성 연령관련 황반변성 및 희귀 안질환 환자 70명 이상에게 R100 기반 제품 후보물질을 투여한 상황에서 이뤄진 이번 협업은 새로운 유리체내 제품의 효율적인 설계와 개발로 이어질 수 있는 Therapeutic Vector Evolution 플랫폼의 모듈성을 입증하기도 한다”고 부연했다.
아스텔라스의 애덤 피어슨 최고전략책임자는 “아스텔라스는 새로운 안질환 치료제를 개발하기 위해 최선을 다하고 있고 시각상실 및 재생을 R&D 전략의 주요 초점 중 하나로 삼고 있다”면서 “유전자 치료 기술의 최전선에 서있는 것이 자사 전략의 핵심적인 부분”이고 밝혔다.
이에 “이번 협력은 양사의 첨단 연구 간에 시너지를 가져올 것이며 궁극적으로는 실명 위험이 높은 안질환 환자를 위한 새로운 치료제의 개발로 이어질 수 있을 것으로 보고 있다”고 말했다.
