[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 에자이와 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 레켐비(Leqembi, 성분명 레카네맙)를 완전 승인했다.

에자이와 바이오젠은 FDA가 레켐비 100 mg/mL 정맥주사의 완전 승인을 뒷받침하는 추가 생물학적제제 허가신청을 승인했다고 6일(현지시각) 발표했다.

레켐비는 가용성 및 불용성 아밀로이드 베타(Aβ) 응집체를 표적으로 하는 인간화 면역글로불린 감마 1(IgG1) 단클론항체다. 가장 신경독성이 강한 아밀로이드 베타를 표적으로 하고 없애는 동시에 기존 플라크를 제거하면서 이 진행성 및 만성 질환을 치료한다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경과학실 책임자 대행 테레사 부라키오는 “오늘 결정은 알츠하이머병의 근본적인 질병 과정을 표적으로 하는 약물이 이 파괴적인 질병에 임상적 효과를 보였다는 점을 처음으로 확인하는 것”이라며 “이 약물은 확증 연구에서 알츠하이머병 환자에게 안전하고 효과적인 치료제라는 점이 입증됐다”고 말했다.

레켐비는 성인 알츠하이머병 환자의 질병 진행 속도를 늦추고 인지 및 기능 저하를 지연시키는 것으로 나타난 최초이자 유일한 승인된 치료제다. 미국 메디케어 수혜자에 일반화 가능한 환자 그룹에서 임상적으로 의미 있는 인지 및 기능 저하 지연 효과가 입증됐다.

레켐비 치료는 경도인지장애(MCI) 또는 경증 치매 단계 환자에서만 시작할 수 있다. 이는 임상시험에서 치료가 시작된 집단이다.

이번 완전 승인은 에자이가 실시한 대규모 글로벌 Clarity AD 임상시험의 임상 3상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 레켐비는 통계적으로 유의한 결과를 보이며 1차 평가변수와 모든 주요 2차 평가변수를 충족시켰고 임상적 이점이 확인됐다.

연구 1차 평가변수는 전반적 인지 및 기능 척도인 임상치매척도 총점(CDR-SB)이었다. 레켐비 치료는 18개월 시점에 CDR-SB의 임상적 저하를 27%가량 감소시켰다.

또한 2차 평가변수인 알츠하이머병 환자의 보호자에 의해 측정된 알츠하이머병 협동연구-경도인지장애 일상생활활동 척도(ADCS MCI-ADL)에서 37%의 통계적으로 유의한 혜택이 나타났다. 이 척도는 옷 입기, 스스로 식사하기, 지역사회 활동 참여 등 독립적으로 기능할 수 있는 능력을 측정한다.

Clarity AD 연구의 전체 결과는 2022년 알츠하이머병임상시험학회(CTAD)에서 발표됐고 동료검토 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재됐다.

앞서 FDA는 올해 1월에 레켐비를 가속 승인 경로를 통해 승인한 바 있다. FDA의 말초중추신경계약물 자문위원회(PCNS)는 지난 6월에 만장일치로 Clarity AD 임상시험에서 알츠하이머병 치료를 위한 레켐비의 임상적 이점이 확인됐다고 결론 내렸다.

레켐비는 아밀로이드를 표적으로 하는 항체 약물에서 발생하는 것으로 알려진 부작용인 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)을 유발할 수 있다.

FDA는 보통 ARIA가 다른 증상과 관련이 없는 경우가 많지만 두통, 혼란, 어지럼증, 시력 변화, 구역 등의 증상이 발생할 수 있다고 설명했다. 드물게는 발작 및 기타 중증 신경학적 증상과 관련 있을 수 있는 심각하고 치명적인 뇌부종이 나타날 수 있다.

레켐비 처방 정보에는 ARIA와 관련된 잠재적인 위험에 대해 알리는 박스 경고문이 삽입됐다. 아포지질단백질E(ApoE) ε4 동형접합체 환자의 경우 ARIA 발생 위험이 더 높은 것으로 알려졌다. 처방 정보에는 치료 시작 전에 ApoE ε4 상태에 대한 검사를 수행해야 한다는 점이 명시됐다.

이외에도 항응고제를 복용 중이거나 다른 뇌내 출혈 위험인자를 보유한 환자의 경우 레켐비 사용에 주의가 필요하다는 내용이 포함됐다.

에자이의 나이토 하루오 최고경영자는 “당사는 환자들이 광범위하고 간편하게 레켐비를 사용할 수 있도록 하고 질병 초기 단계에서 진단 및 치료를 지원하기 위해 노력하고 있다”며 “의사들을 대상으로 레켐비의 안전하고 적절한 사용을 위한 교육을 실시하고 초기 알츠하이머병 환자와 그 가족에게 제공되는 혜택을 극대화하기 위해 열심히 노력할 것”이라고 밝혔다.

에자이는 레켐비 완전 승인에 따라 미국 메디케어ㆍ메디케이드서비스센터(CMS)가 레켐비를 보다 광범위한 보장 하에 사용 가능하다는 점을 확인했고 실제임상자료 수집을 위한 환자 레지스트리에 관한 자세한 내용을 공개했다고 전했다. 이에 따라 미국 내 의료 환경에서 레켐비에 대한 급여 및 접근이 용이해질 수 있다.

미국에서 레켐비 도매가격은 연간 2만6500달러(약 3500만 원)로 알려졌다.

현재 에자이는 국내와 일본, 유럽연합, 중국, 캐나다, 영국 등에서 레카네맙의 승인을 신청한 상태다.