[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 프랑스 제약회사 입센의 희귀 골질환 치료제 승인을 권고하기로 했다.
입센은 FDA의 내분비대사약물자문위원회(EMDAC)가 초희귀 골질환인 진행성 골화섬유형성이상(fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP)을 앓는 환자 치료를 위한 팔로바로텐(palovarotene)이 긍정적인 위해성 대비 유익성 프로파일을 가진 효과적인 치료제라고 의견을 모았다고 29일(현지시각) 발표했다.
FDA는 현재 팔로바로텐의 신약 허가신청을 심사하고 있으며 오는 8월 16일까지 승인 여부를 결정할 것으로 예상되고 있다.
팔로바로텐이 승인될 경우 미국에서 진행성 골화섬유형성이상에 대한 최초의 치료제가 될 수 있다.
이번에 자문위원회는 임상 3상 MOVE 연구에서 팔로바로텐이 진행성 골화섬유형성이상에 효과적인 치료제라는 증거가 관찰됐는지에 찬성 10표와 반대 4표로 동의했다.
팔로바로텐이 진행성 골화섬유형성이상 환자 치료에 미치는 유익성이 위해성보다 큰 지에 대한 투표 결과는 찬성이 11표, 반대가 3표였다.
진행성 골화섬유형성이상은 근육, 힘줄, 인대 같은 연조직 및 결합조직에서 영구적이고 지속적인 뼈 성장이 발생하는 이소성 골화가 특징인 초희귀 질환이다. 미국에서는 약 400명의 환자, 전 세계에서는 약 900명의 환자가 존재하는 것으로 추정된다.
팔로바로텐은 레티노이드 신호전달 경로에서 골격 발달과 이소성 골의 중요한 조절인자인 레티노산 수용체 감마(RARγ)를 선택적으로 표적으로 삼는 경구용 의약품이다. 레티노이드 신호전달 경로 내에서 수용체, 성장인자, 단백질 간의 상호작용을 중재해 새로운 비정상적인 골 형성을 줄이도록 설계됐다.
FDA 자문위원회의 권고는 성인 및 소아 진행성 골화섬유형성이상 환자들을 대상으로 실시된 최초이자 최대 규모의 다기관, 개방표지 연구인 임상 3상 MOVE 시험에서 나온 결과를 포함해 팔로바로텐의 효능 및 안전성 자료에 대한 검토를 바탕으로 결정됐다.
임상시험에서 팔로바로텐은 새로운 비정상적인 골 형성을 임상적으로 의미 있는 수준으로 감소시킨 것으로 나타났고 안전성 프로파일이 잘 정의된 것으로 확인됐다.
앞서 FDA는 팔로바로텐을 희귀의약품과 혁신치료제로 지정한 바 있고 우선 심사 절차 하에 승인 여부를 심사 중이다. 현재 팔로바로텐은 캐나다와 아랍에미리트에서 사용이 허가됐고 상표명은 소호노스(Sohonos)로 정해졌다.
입센 연구개발부 총괄 하워드 메이어 부사장은 “오늘 결과에 만족하고 있으며 FDA 자문위원회 투표가 FOP의 심각한 영향을 관리하는데 도움이 될 수 있는 팔로바로텐의 잠재력을 시사한다고 믿는다”고 밝히면서 “이 초희귀 골질환을 앓는 사람들은 이동성이 심각하게 제한되고 삶을 완전히 바꾸며 기대 수명을 단축시킬 수 있는 상당한 기능 상실을 경험한다”고 설명했다.
이어 “임상시험에 참가해 주신 환자, 의료전문가와 자문위원회에서 매우 개인적인 경험을 사심없이 공유해 주신 사람들에게 매우 감사드린다”며 “다음 단계를 위해 FDA와 긴밀하게 협력할 계획이다”고 말했다.
