[의약뉴스] 독일 제약기업 바이엘이 파킨슨병에 대한 줄기세포 치료제의 임상 1상 시험에서 긍정적인 결과를 확보하면서 내년에 임상 2상 시험에 돌입하기로 했다.
바이엘과 바이엘의 자회사 블루록 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)는 파킨슨병에 대한 잠재적인 동종 최초의 세포치료제 벰다네프로셀(bemdaneprocel, BRT-DA01)의 임상 1상 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 28일(현지시각) 발표했다.
현재까지 이 임상시험에 참가한 환자 12명 모두에서 벰다네프로셀의 내약성은 양호했고 주요 안전성 사건은 없었다.
또한 연구 2차 평가지표 분석 결과 이식 유용성과 1년 동안 뇌 내 세포 생존 및 생착 증거가 입증됐다.
바이엘은 이러한 결과를 바탕으로 내년 상반기에 환자 등록이 시작될 것으로 예상되는 임상 2상 시험을 계획하고 있다.
파킨슨병은 뇌 내 신경세포가 손상돼 도파민 수치가 감소하는 진행성 신경퇴행성 질환이다.
파킨슨병 환자는 진단 시점에 도파민성 신경세포의 50~80%를 이미 잃은 것으로 추정된다. 이러한 신경세포의 손실은 운동 기능의 점진적인 상실과 떨림, 근육 경직, 운동 완서 등의 증상을 초래한다.
벰다네프로셀은 다능성 줄기세포에서 유래된 도파민 생성 신경세포로 구성된 치료제로 파킨슨병 환자의 뇌에 수술적으로 이식된다. 이러한 세포를 이식할 경우 파킨슨병에 의해 파괴된 신경망을 재구성해 환자의 운동 및 비운동 기능을 회복시킬 잠재력이 있다.
임상 1상 시험의 1차 및 2차 평가지표에 대한 자세한 데이터는 올해 8월 말에 덴마크 코펜하겐에서 열리는 국제 파킨슨병ㆍ이상운동질환학회 회의에서 발표될 예정이다.
블루록 테라퓨틱스 개발부문 총괄 아흐메드 엔아예탈라 수석부사장은 “당사는 파킨슨병 환자들이 이 질병으로 인해 잃어버린 기능을 회복해 삶의 통제권을 되찾을 수 있도록 돕는 것을 목표로 세포치료제의 힘을 활용하는 임무를 수행하고 있다”고 밝혔다.
이어 “벰다네프로셀의 안전성 프로파일과 세포 생존 및 생착에 대한 초기 증거는 고무적인 것으로, 이 질환을 앓는 환자들을 위한 잠재적인 새로운 치료제 개발에 매우 중요한 단계”라고 강조하며 “이러한 톱라인 데이터는 다음 단계 연구를 시작하기 위한 강력한 근거를 제공한다. 이 임상 프로그램을 발전시킬 수 있길 기대한다”고 말했다.
바이엘의 크리스찬 롬멜 제약사업부 집행위원회 이사 및 연구개발부 총괄은 “바이엘은 현재 완치할 수 없고 치료 옵션이 제한적이며 환자의 삶을 쇠약하게 만드는 신경퇴행성 질환인 파킨슨병을 앓는 환자들을 위해서 세포 및 유전자 치료제 혁신을 발전시키기 위해 노력하고 있다”고 전했다.
그러면서 “파킨슨병에 대한 자사의 첫 세포치료제 임상시험에서 나온 긍정적인 결과는 벰다네프로셀 개발 프로그램뿐만 아니라 자사의 전체 다능성 줄기세포 기반 플랫폼에 고무적이며 더 많은 환자 그룹을 대상으로 하는 연구를 뒷받침한다”고 덧붙였다.
