[의약뉴스] 화이자가 미국에서 주 1회 투여하는 소아 성장호르몬 결핍증 치료제 엔젤라(Ngenla, 성분명 소마트로곤)의 승인을 획득했다.
화이자와 옵코 헬스(OPKO Health)는 FDA가 내인성 성장호르몬 분비가 불충분해 성장부전을 보이는 3세 이상 소아 환자의 치료를 위한 주 1회 인간 성장호르몬 유사체 엔젤라를 승인했다고 28일(현지시각) 발표했다.
엔젤라는 미국에서 올해 8월부터 처방에 사용될 것으로 예상되고 있다. 앞서 FDA는 작년 초에 엔젤라 승인을 거절한 적이 있다. 거절 사유는 공개되지 않았었다.
성장호르몬 결핍증은 뇌하수체에서 성장호르몬 소마트로핀이 충분하게 분비되지 않는 희귀질환으로 약 4000명~1만 명의 아동 중 한 명꼴로 발생한다.
적절한 치료를 받지 않은 아동은 성장이 지속적으로 약화되고 성인 때 신장이 매우 작아지며 사춘기가 늦어질 수 있다. 성장호르몬 결핍증 환자들은 신체적 건강 및 정신적 건강과 관련된 어려움을 겪을 수도 있다.
이번 FDA 승인은 주 1회 투여하는 엔젤라의 안전성과 효능을 1일 1회 투여하는 소마트로핀과 비교한 다기관, 무작위배정, 개방표지, 활성대조군 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
시험 결과 12개월 시점에 연간 키 성장 속도를 측정한 1차 평가지표에서 소마트로핀 대비 엔젤라의 비열등성이 입증됐다. 엔젤라는 일반적으로 내약성이 양호했고 소마트로핀과 유사한 안전성 프로파일을 보였다.
화이자의 앤절라 황 최고상업책임자 겸 글로벌바이오의약품사업부 총괄은 “화이자는 오랫동안 표준 치료에 사용된 의약품을 제공한 것을 시작으로 30년 이상 동안 성장호르몬 결핍증을 앓는 아동과 성인을 지원하기 위해 노력해왔다”면서 “미국에서 이 차세대 치료제를 제공하고 희귀 성장장애를 앓는 아동들이 최대한의 잠재력에 도달할 수 있도록 돕기 위한 노력을 계속할 수 있게 돼 기쁘다”고 말했다.
옵코 헬스의 필립 프로스트 이사회 의장 겸 최고경영자는 “당사는 화이자와의 협업을 통해 성장호르몬 질환을 앓는 아동과 그 가족을 돕는다는 공동 목표를 향해 끊임없이 노력해왔다”며 “FDA의 엔젤라 승인을 뒷받침한 임상 개발 프로그램을 자랑스럽게 생각하고 미국에서 이 치료제가 출시될 때 환자와 환자 가족에게 미칠 수 있는 잠재력을 기대하고 있다”고 밝혔다.
엔젤라는 국내를 포함해 유럽연합(EU) 회원국, 일본, 호주, 캐나다 등 전 세계 40개 이상의 시장에서 소아 성장호르몬 결핍증 치료제로 승인됐다.
