[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 희귀질환 치료제 전문 글로벌 생명공학기업 아미커스 테라퓨틱스의 폼페병 치료제 병용요법을 허가했다.
아미커스는 유럽 집행위원회가 성인 후기 발병형 폼페병 환자를 위한 장기 효소대체요법제 시파글루코시다아제 알파(cipaglucosidase alfa)의 효소 안정제인 옵폴다(Opfolda, 성분명 미글루스타트) 65mg 캡슐을 승인했다고 27일(현지시각) 발표했다.
시파글루코시다아제 알파는 앞서 유럽에서 올해 3월에 먼저 승인된 바 있으며 상표명은 폼빌리티(Pombiliti)로 정해졌다.
아미커스는 독일에서부터 폼빌리티+옵폴다를 즉시 출시할 계획이며 유럽 보건당국들과 급여 절차에 착수했다.
폼페병은 산성 알파-글루코시다아제(GAA) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 유전성 리소좀 질환이다.
후기 발병형 폼페병은 시간이 지남에 따라 골격근과 호흡을 조절하는 근육 등의 점진적인 약화를 야기해 환자를 쇠약하게 만들 수 있다.
폼빌리티는 bis-M6P-풍부 재조합 인간 산성 알파-글루코시다아제(rhGAA) 효소이며 근육 세포로의 흡수를 높이도록 설계됐다.
옵폴다는 혈액에서 효소를 안정화하도록 설계된 효소 안정제다.
이번 승인은 효소대체요법 경험이 없거나 있는 참가자들로 구성된 실제 인구를 통제된 환경에서 연구한 유일한 후기 발병형 폼페병 임상시험인 PROPEL 중추적 임상 3상 시험의 자료를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험에서 폼빌리티+옵폴다는 근골격 및 호흡 측정에서 개선과 관련이 있는 것으로 나타났다.
아미커스 테라퓨틱스의 존 크로울리 이사회 의장은 “후기 발병형 폼페병은 환자와 그 가족에게 파괴적인 결과를 초래할 수 있는 희귀 신경근육장애”라고 설명했다.
이어 “유럽 집행위원회의 폼빌리티 및 옵폴다 승인은 폼페병 환자들의 삶을 개선한다는 사명을 위해 헌신해 온 수많은 사람과 팀의 노력이 결실을 맺은 것”이라며 “유럽연합 내 모든 성인 후기 발병형 폼페병 환자에게 절실히 필요한 이 새로운 치료제를 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.
아미커스 테라퓨틱스의 브래들리 캠벨 최고경영자는 “폼빌리티와 옵폴다에 대한 유럽 집행위원회의 승인을 매우 기쁘게 생각하며 이 치료제를 발전시키는데 도움을 준 전 세계 폼페병 커뮤니티에 감사드린다”고 밝혔다.
그러면서 “라벨 강점과 출시 준비상태를 고려할 때 폼빌리티와 옵폴다가 후기 발병형 폼페병 환자에게 개선 효과를 보임으로써 이 파괴적인 질환의 차세대 표준 치료제가 될 잠재력을 갖고 있다고 믿는다”고 강조했다.
현재 미국 식품의약국(FDA)과 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)도 폼빌리티+옵폴다에 대한 심사를 진행 중이며 올해 3분기 안에 승인 여부를 결정할 예정이다.
