[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 벨기에 제약회사 UCB의 중증 근무력증 치료제 리스티고(Rystiggo, rozanolixizumab-noli)를 승인했다.
UCB는 미국 FDA로부터 항-아세틸콜린수용체(AchR) 또는 항-근육특이티로신키나제(MuSK) 항체 양성인 성인 전신 중증 근무력증(gMG) 치료제 리스티고를 승인받았다고 27일(현지시각) 발표했다.
전신 중증 근무력증은 신경근접합부의 기능장애와 손상이 나타나는 희귀, 만성, 이질적(표현형 및 병원성), 예측 불가능한 자가면역질환이다.
이 질환의 병리 원인은 보체연쇄반응, 면역세포, 병원성 면역글로불린G(IgG) 자가항체 등이 있는 것으로 알려졌다.
리스티고는 피하주입으로 투여하는 인간화 IgG4 단클론항체로 신생아 Fc 수용체(FcRN)에 결합해 순환 IgG를 감소시킨다.
전신 중증 근무력증의 가장 흔한 두 가지 유형인 항-AChR 및 항-MuSK 항체 양성 gMG에 동시에 승인된 치료제는 리스티고가 최초다.
이번 승인은 올해 5월에 란셋 뉴롤로지(The Lancet Neurology)에 게재된 중추적인 임상 3상 MycarinG 연구의 안전성 및 효능 데이터에 의해 뒷받침된다.
연구 1차 평가지표는 43일 차에 MG-ADL 총점의 베이스라인 대비 변화량 비교였다. MG-ADL는 전신 중증 근무력증에서 일반적으로 영향을 받는 8가지 징후 또는 증상의 일상 기능에 gMG가 미치는 영향을 평가하는 측정도구다. 여기에는 숨쉬기, 말하기, 삼키기, 의자에서 일어나기 등이 포함된다.
리스티고 치료군은 베이스라인 대비 MG-ADL 총점 변화에서 위약군에 비해 통계적으로 유의한 차이를 보인 것으로 관찰됐다. 리스티고 치료군은 MG-ADL 총점이 베이스라인 대비 3.4점 감소했고 이에 비해 위약군은 0.8점 감소했다.
또한 리스티고는 2차 평가지표인 근육약화 평가도구인 QMG 총점 변화에서도 위약군에 비해 통계적으로 유의한 차이를 나타냈다. 리스티고 7mg/kg 및 10mg/kg 치료군은 QMG 총점이 베이스라인 대비 각각 5.4점, 6.7점 감소했고 이에 비해 위약군은 1.9점 감소했다.
가장 흔한 이상반응은 두통, 감염, 설사, 발열, 과민반응, 구역 등이다.
MycarinG 연구를 진행한 캐나다 토론토대학의 베라 브릴 교수는 “gMG 환자들은 광범위하게 작용하고 증상 완화만 제공하는 치료 옵션에 직면하는 경우가 많다”며 “gMG의 일상적인 부담을 줄이기 위한 새롭고 혁신적인 치료 옵션이 상당히 필요한 상황이다”고 설명했다.
그러면서 “로자놀릭시주맙은 질병 메커니즘 중 하나를 표적으로 하는 새로운 치료 옵션으로 43일 차에 환자와 의사가 보고한 결과에서 증상 개선 효과를 보였다”고 말했다.
UCB의 이리스 뢰브-프리드리히 부사장 겸 최고의료책임자는 “gMG를 앓는 모든 사람이 같은 방식으로 질병을 경험하는 것은 아니기 때문에 질병 관리에 모두에게 적용 가능한 접근 방식을 취할 수 없다”고 밝혔다.
이어 “질병 관리는 개별 환자의 임상적 필요성과 선호에 기반을 두어야 하며 치료 목표는 환자가 일상생활 수행능력을 회복할 수 있도록 도움을 주는 것”이라며 “로자놀릭시주맙의 승인은 의사들이 아직 수요에 맞는 치료제를 찾지 못했던 gMG 환자를 위한 치료 옵션을 추가로 갖게 됐음을 의미한다”고 부연했다.
UCB는 미국에서 리스티고를 올해 3분기 안에 출시할 계획이다.
현재 유럽의약품청(EMA)과 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)도 로자놀릭시주맙을 성인 전신 중증 근무력증 치료제로 심사하고 있다. 승인 여부는 내년 상반기 안에 결정될 것으로 예상되고 있다.
