[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 유전자 편집 치료제 허가 심사를 시작했다.
버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스는 미국 FDA가 중증 겸상적혈구병(SCD) 및 수혈의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 치료를 위한 엑사감글로진 오토템셀(exagamglogene autotemcel, 엑사-셀)의 생물학적제제 허가신청서를 접수했다고 8일(현지시각) 발표했다.
FDA는 겸상적헐구병 허가 신청을 우선 심사 대상으로 지정했고 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 허가 신청은 표준 심사 절차로 진행하기로 했다.
처방의약품 신청자 수수료법에 따라 FDA는 겸상적혈구병과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈에 대한 엑사셀 승인 여부를 각각 올해 12월 8일, 내년 3월 30일까지 결정할 예정이다.
허가 신청을 뒷받침하는 중추적인 임상시험의 업데이트된 데이터는 유럽혈액학회(European Hematology Association) 연례 학술대회에서 발표된다.
엑사셀은 환자의 조혈모세포를 편집해 적혈구에서 높은 수준의 태아 헤모글로빈(HbF, hemoglobin F)이 생성되도록 하는 자가유래 체외 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제다.
엑사셀에 의한 태아 헤모글로빈 상승은 겸상적혈구병 환자에서 고통스럽고 쇠약하게 만드는 혈관막힘위기(VOC)를 줄이거나 없앨 수 있고 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자에서는 수혈 필요성을 완화할 잠재력이 있다.
미국에서 엑사셀은 겸상적혈구병과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈에 대해 첨단재생의료치료제(RMAT), 패스트트랙, 희귀의약품, 희귀소아질환 지정을 받았다.
유럽에서는 작년 12월에 엑사셀 판매허가신청서가 제출됐다. 유럽의약품청(EMA)과 영국 의약품규제당국(MHRA)은 올해 1월에 신청서를 접수했고 심사를 진행 중이다. 엑사셀은 유럽에서 희귀의약품과 프라임(Priority Medicines)으로 지정됐다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고경영자는 “FDA의 SCD에 대한 허가 신청 접수 및 우선 심사 지정과 EU 및 영국에서 엑사셀 허가신청 진행 상황에 매우 만족하고 있다”면서 “엑사셀은 최초로 승인된 CRISPR 유전자 편집 치료제가 될 가능성이 있으며 우리는 이 혁신적인 잠재력을 지닌 치료제를 기다리고 있는 환자에게 제공하기 위해 긴급하게 노력하고 있다”고 밝혔다.
크리스퍼 테라퓨틱스의 사마스 쿨카니 최고경영자는 “FDA가 우선 심사를 통해 SCD에서 미충족 수요와 혁신적인 치료제의 시급성을 인정해 기쁘게 생각한다”며 “이는 CRISPR 플랫폼에 매우 중요한 이정표로 버텍스와 계속 긴밀하게 협력하면서 도움이 필요한 환자에게 이 의약품을 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.
