[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 에자이와 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 레켐비(Leqembi, 성분명 레카네맙)를 완전 승인할 것을 권고했다.
에자이와 바이오젠은 FDA 말초ㆍ중추신경계약물자문위원회(PCNS)가 만장일치로 알츠하이머병 치료를 위한 정맥주사제 레켐비 100mg/mL의 임상적 혜택이 임상 3상 시험 Clarity AD의 데이터를 통해 확인됐다고 결론 내렸다고 9일(미국시각) 발표했다.
또한 자문위원회는 레켐비의 전반적인 유익성-위해성 프로파일과 데이터의 임상적 의미를 확인했고 아포지질단백질E(ApoE) ε4 동형접합체 환자, 항응고제 병행 치료가 필요한 환자, 아밀로이드 뇌혈관병증(CAA) 환자 등 특정 하위그룹에서의 사용에 대해 논의했다.
독립적인 자문위원회의 이번 만장일치 결정은 에자이의 대규모 글로벌 확증 임상 3상 시험 Clarity AD를 포함한 추가 생물학적제제 허가신청을 기반으로 한다.
Clarity AD에서 레켐비는 인지 및 기능 저하를 위약 대비 27%가량 통계적으로 매우 유의하게 지연시킨 것으로 나타나면서 사전 설정된 1차 평가변수를 충족시켰다.
다른 검증된 척도를 사용해 인지 및 기능 변화를 조사한 모든 다중대조 2차 평가변수들에서도 통계적으로 매우 유의한 치료 효과가 관찰됐다.
레켐비 투여군에서 가장 흔한 이상반응은 주입 반응, ARIA-H(뇌 미세출혈, 뇌 거대출혈, 표재 철침착증), ARIA-E(부종/삼출), 두통, 낙상 등이다. 주입 반응은 대부분 경증에서 중등도였고 첫 투여 시 발생했다.
Clarity AD 연구 결과는 알츠하이머병임상시험학회(CTAD)에서 발표됐고 뉴잉글랜드저널오브메디신(The New England Journal of Medicine)에 게재됐다.
레켐비는 가용성 및 불용성 형태의 아밀로이드 베타(Aβ) 응집체를 표적으로 하는 인간화 면역글로불린 감마 1(IgG1) 단클론항체다. 미국에서 올해 1월 6일에 가속 승인을 획득했고 1월 18일에 출시됐다.
가속 승인은 레켐비가 알츠하이버병의 특징인 뇌 내 아밀로이드 베타 플라크 축적을 감소시킨 것으로 입증된 임상 2상 데이터를 토대로 이뤄졌다. 지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 확인 여부에 달려있다.
자문위원회는 Clarity AD(Study 301)가 임상적 혜택을 확인했다는데 만장일치로 동의했다. FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 7월 6일까지 레켐비 완전 승인 여부를 결정할 예정이다.
에자이는 레카네맙 개발과 전 세계 승인 신청을 주도하고 있으며 바이오젠과 함께 공동 상용화와 공동 프로모션을 진행하고 있다.
애널리스트들은 레켐비 매출이 2026년에 10억 달러를 돌파하고 2030년에는 57억 달러에 이를 것으로 전망하고 있다.
