[의약뉴스] 독일 제약사 바이오엔테크의 mRNA(메신저 리보핵산) 기반 면역항암제가 흑색종 임상 2상 시험에서 1차 평가변수를 충족했다.
바이오엔테크는 항 PD-(L)1 치료 후 질병이 진행된 절제 불가능한 3기 또는 4기 흑색종 환자를 대상으로 진행 중인 임상 2상 시험에서 긍정적인 톱라인 데이터가 나왔다고 30일(현지시간) 발표했다.
이 무작위 임상시험은 mRNA 항암 면역치료제 BNT111과 리제네론의 항 PD-1 단클론항체 리브타요(세미플리맙) 병용요법의 임상적 활성 및 안전성을 평가하고 두 약물의 단독요법도 평가하고 있다.
분석 결과 BNT111과 세미플리맙 병용 투여군이 해당 적응증 및 치료 환경에서의 과거 대조군 대비 통계적으로 유의한 전체 반응률(ORR) 개선을 경험한 것으로 나타나면서 1차 유효성 평가변수가 충족됐다.
두 무작위 단독요법군 모두 임상적 활성이 확인됐다. 세미플리맙 단독요법군의 전체 반응률은 이 환자군에서 항 PD-(L)1 또는 항 CTLA-4 치료의 과거 대조군과 일치했다.
BNT111과 세미플리맙 병용요법의 내약성은 양호했고 안전성 프로파일이 이전에 BNT111과 항 PD-(L)1 치료제 병용요법을 평가한 임상시험과 일관된 것으로 보고됐다.
이 임상 2상 시험은 1차 분석 시점에 성숙하지 않은 2차 평가변수를 추가로 평가하기 위해 계획대로 계속 진행할 예정이다.
추가적인 평가변수에는 반응 지속기간(DOR), 질병조절률(DCR), 전체 생존기간(OS)이 포함된다.
바이오엔테크와 리제네론은 임상시험 데이터를 향후 의학 컨퍼런스에서 발표할 계획이다.
또한 동료심사 과학저널에 게재하기 위해 제출하기로 했다.
바이오엔테크의 공동 설립자 겸 최고의학책임자 외즐렘 튀레지 교수는 “이번 임상 2상 결과는 맞춤형 암 의학에 대한 비전을 향한 중요한 진전"이라면서 "우리는 향후 암 치료 패러다임에서 mRNA가 중심적인 역할을 할 것이며 항 PD-(L)1 불응성 또는 내성 흑색종 환자 같은 미충족 의료 수요를 해결하는데 도움이 될 것이라고 예상하고 있다”고 말했다.
이어 “이 데이터는 세 가지 측면에서 개념 증명을 보여준다"고 강조했다.
"첫 번째로 최적의 번역 성능을 위해 설계된 비-코딩 백본인 우리딘 mRNA 화학을 이용, 10년 동안 개선된 우리의 mRNA 암 백신 기술과 독자적인 리포플렉스 제형에 대한 증명이고, 두 번째는 암 적응증별 FixVac 플랫폼 후보에 적합한 종양 항원을 선택하기 위한 전산적 접근법에 대한 증명"이라고 의미를 부여했다.
여기에 더해 "세 번째로는 시너지 효과를 낼 수 있는 양식을 결합하는 우리 전략에 대한 증명이며 이 경우에는 BNT111과 확립된 면역체크포인트 치료제를 결합했다”고 설명했다.
BNT111은 하나 이상의 종양 항원을 발현하는 암 세포에 대한 선천 및 종양 항원 특이 면역 반응을 촉발하도록 설계된 mRNA 인코딩 종양 관련 항원 4개의 고정 조합을 활용하는 바이오엔테크의 FixVac 플랫폼을 기반으로 한다.
미국 식품의약국(FDA)은 2021년에 BNT111과 세미플리맙 병용요법을 항 PD-1 불응성/재발성 절제 불가능 3기 또는 4기 흑색종 치료로서 패스트트랙 대상 및 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
