엘레리소, 고셔병 치료제로 FDA '승인'

엘레리소(Elelyso, taliglucerase alfa)가 희귀한 유전 질환인 제 1형 고셔병이 있는 사람들의 장기간 효소 대체 치료 요법으로 미FDA에 의해 최근 승인됐다.

이 질환이 있는 사람들은 글루코세레브로시다아제(glucocerebrosidase)라는 효소를 충분히 생산하지 못 한다. 이것은 지라, 간, 신장 및 다른 장기에 지방으로 된 지질의 축적을 야기한다.

FDA는 이 질환의 경고 징후로는 빈혈, 낮은 혈소판 수치, 뼈 문제 등이 있을 수 있다고 전했다. 미국 내에서는 약 6천 명의 사람들이 이 질환을 가지고 있는 것으로 추정되고 있다.

전문가에 의해 격주로 투여되는 주사제인 엘레리소는 제 1형 고셔병이 있는 사람들 56명에 대한 연구에서 임상적으로 평가됐다.

가장 흔한 부작용으로는 알레르기 반응, 두통, 흉통, 피로, 혈압 증가, 허리 혹은 관절 통증, 홍조 등이 있었다.

엘레리소는 프로탈릭스(Protalix BioTherapeutics)로부터의 라이센스 하에 화이자에 의해 생산되고, 유통된다.