솔리리스, 희귀 혈액 질환 aHUS '승인'

제한된 분배 프로그램 통해서만...이용 가능

2011-09-27 의약뉴스 이현정 기자

솔리리스(Soliris, eculizumab)가 신부전, 뇌졸중 혹은 사망을 야기할 수 있는 희귀한 혈액 질환인 비전형적 용혈 요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndrome, aHUS)을 치료하는 최초의 약물로 미FDA에 의해 최근 승인됐다.

FDA에 따르면, aHUS가 있는 대부분의 사람들은 어린이들이다. 이러한 비전형적 형태는 모든 용혈 요독 증후군 경우의 10% 정도에 영향을 미친다.

솔리리스는 발작성 야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)이라는 다른 희귀한 혈액 질환을 치료하는데 대해 2007년 처음 승인받은 바 있다. aHUS가 있는 사람들에게 있어서, 이 약은 이 질환에 주요한 역할을 하는 단백질의 활성화를 제한한다.

FDA는 솔리리스가 약물이 희귀 질환 혹은 상태를 치료하는데 있어서 가능성이 입증됐다는 것을 의미하는 희귀 의약품으로 분류됐다고 전했다.

aHUS가 있는 사람들을 대상으로 한 임상 시험에서 나타난 솔리리스의 가장 흔한 부작용으로는 고혈압, 설사, 두통, 빈혈, 메스꺼움, 구토, 상기도 감염, 요로 감염, 백혈구 감소가 있었다.

이 약은 생명을 위협하는 수막구균 감염 위험도 증가시킬 수 있다. FDA는 이 약은 처방자가 FDA에 등록을 해야 하는 제한된 분배 프로그램을 통해서만 이용 가능하도록 할 것이라고 말했다.

솔리리스는 알렉시온사(Alexion Pharmaceuticals)에 의해 판매된다.