FDA, J&J ‘리브리반트’ 두경부암 적응증 가속 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 이중특이항체 리브리반트(성분명 아미반타맙) 피하주사 제형에 대한 두경부암 적응증 추가를 승인했다.

존슨앤드존슨은 FDA가 백금 기반 화학요법 및 항-PD-(L)1 항체 치료 중 또는 치료 이후에 질병이 진행된 재발성 또는 전이성 두경부 편평세포암(HNSCC) 성인 환자의 단독요법으로 리브리반트 파스프로를 가속 승인했다고 5일 발표했다.

해당 적응증에는 인유두종바이러스(HPV) 관련 구인두 편평세포암(OPSCC) 환자는 포함되지 않는다.

이번 승인은 표피성장인자수용체(EGFR)와 중간엽상피전이(MET)를 동시에 표적하는 치료제가 해당 치료 영역에서 승인된 첫 사례다.

EGFR과 MET는 질병 진행을 촉진하는 주요 인자로, 재발성 및 전이성 두경부 편평세포암 환자의 80~90%에서 과발현되며 좋지 않은 예후와 연관되는 경우가 많다.

리브리반트 파스프로는 EGFR과 MET 경로를 동시에 표적하고 면역세포 유도 활성을 촉진하는 방식으로 이에 대응하며, 약 5분에 걸쳐 피하주사로 투여된다.

리브리반트가 비소세포폐암(NSCLC) 이외의 암종에서 적응증을 획득한 것은 이번이 처음으로, 이번 승인은 EGFR과 MET를 동시에 표적하는 작용 기전이 치료가 어려운 다양한 암종에 활용될 수 있다는 가능성을 뒷받침한다.

앞서 FDA는 올해 2월 두경부 편평세포암 치료를 위한 리브리반트 파스프로를 혁신치료제로 지정하고, 7월에는 우선심사 대상으로 지정한 바 있다.

이번 가속 승인은 임상 1b/2상 OrigAMI-4 시험에서 확인된 임상적으로 유의미하고 지속적인 종양 반응을 근거로 이뤄졌다.

시험 결과, 눈가림된 독립적 중앙 검토(BICR)에 따라 확인된 객관적 반응률(ORR)은 42%였다.

완전 반응은 전체 환자의 15%에서 나타나 전체 반응 환자의 약 3분의 1을 차지했으며, 부분 반응은 전체 환자의 28%에서 확인됐다.

반응을 보인 환자의 56%는 치료 반응이 6개월 이상 지속됐다.

한편 FDA에 따르면 기존 승인된 치료제들의 전체 반응률은 약 20% 이하이며, 치료 성과가 좋지 않은 것으로 알려져 있다.

FDA는 리브리반트 파스프로가 기존 승인된 치료제와 비교해 2배가 넘는 비율의 환자에서 치료 반응을 보였다고 설명했다.

OrigAMI-4 시험에서 리브리반트 파스프로의 안전성 프로파일은 기존 아미반타맙 임상 경험을 통해 확립된 안전성 프로파일과 일치했다.

새로운 안전성 신호는 확인되지 않았으며, 이는 해당 진행성 암 환자군에서 긍정적인 유익성-위험성 프로파일을 뒷받침한다.

주요 임상시험 결과는 2026년 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐으며 임상종양학회지(Journal of Clinical Oncology)에 게재됐다.

이번 가속 승인에 따른 허가 유지 여부는 현재 진행 중인 두경부 편평세포암(HNSCC) 1차 치료 대상 확증 임상 3상 OrigAMI-5 시험에서 임상적 유익성이 검증되고 구체적으로 확인되는지에 따라 결정될 수 있다.

존슨앤드존슨 이노베이티브메디슨의 종양학 부문 글로벌 치료 분야 총괄 유스리 엘사예드 박사는 “지난 수년간 재발성 또는 전이성 두경부암의 치료는 질환의 근본적인 생물학적 기전을 충분히 다루지 못하는 기존 접근법으로 인해 발전에 한계가 있었다”고 전했다.

이어 “리브리반트 파스프로는 EGFR과 MET를 동시에 표적해 질병 진행을 촉진하는 생물학적 기전에 대응하는 차별화된 접근법을 제공한다”며 “EGFR 양성 비소세포폐암에서 치료 성과를 새롭게 정의한 데 이어, 이제 이 치료제의 새로운 가능성을 열고 특정 두경부암 환자들에게 의미 있는 치료 혁신을 제공할 수 있게 됐다”고 의미를 부여했다.

현재 존슨앤드존슨은 리브리반트 기반 치료법을 대장암을 포함한 다른 고형암에 대해서도 연구하고 있다.