FDA, 재발성 호흡기 유두종증 면역치료제 ‘보세릭’ 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 인유두종바이러스(HPV)로 인해 발생하는 희귀질환인 재발성 호흡기 유두종증(RRP)에 대한 새로운 플라스미드 DNA 기반 면역치료제를 승인했다.

미국 생명공학기업 이노비오(INOVIO)는 지난 30일 FDA가 재발성 호흡기 유두종증 성인 환자의 수술 빈도를 줄이기 위한 면역치료제인 보세릭(Voceryq, doruxapapogene ralaplasmid 및 lalikinogene sifuplasmid-gxfd, 개발명 INO-3107)을 가속 승인했다고 발표했다.

이번 가속 승인은 유효성 평가군에서 치료 후 12개월 동안 수술적 개입이 필요하지 않은 상태로 정의되는 완전반응이 확인된 결과를 근거로 이뤄졌다.

이 적응증에 대한 승인 유지 여부는 향후 확증 임상시험에서 임상적 유익성이 검증되고 구체적으로 확인되는지에 따라 결정될 수 있다.

재발성 호흡기 유두종증은 주로 인유두종바이러스 6형(HPV-6) 및/또는 11형(HPV-11)에 의해 발생하는 희귀질환으로, 호흡기에 사마귀와 유사한 작은 증식물인 유두종이 발생하는 것이 특징이다.

현재 표준 치료는 유두종을 수술로 제거하는 것이지만, 수술 후에도 재발하는 경우가 많다.

보세릭은 미국에서 최초로 승인된 플라스미드 DNA 기반 면역치료제로, HPV-6 및 HPV-11 항원을 암호화하는 DNA 플라스미드를 이용해 면역반응을 유도함으로써 재발성 호흡기 유두종증의 근본 원인을 표적으로 삼는다.

앞서 FDA는 보세릭을 희귀의약품과 혁신치료제로 지정한 바 있다.

이번 승인은 치료 전 1년 동안 두 차례 이상 수술을 받은 재발성 호흡기 유두종증 성인 환자 32명을 대상으로 보세릭을 평가한 이노비오의 RRP-001 임상시험 데이터를 근거로 이뤄졌다.

임상시험 계획서에서는 보세릭 투여 기간 중 추가적인 유두종 절제술을 의무적으로 시행하도록 규정하지 않았다.

전체 환자 32명 중 26명은 치료 전 12개월 동안 유두종 절제술을 3회 이상 받은 환자로, 유효성 평가군에 포함됐다.

연구 결과, 26명 중 7명(27%)이 치료 후 12개월 동안 유두종 절제술이 필요하지 않은 상태로 정의되는 완전반응을 보였다.

이는 치료받지 않은 환자에서 질환의 자연경과상 기대하기 어려운 결과다.

보세릭은 양호한 내약성을 보였으며, 가장 흔하게 보고된 이상반응은 주사 부위 반응, 두통, 피로, 고혈압, 오심, 어지럼증 등이었다.

치료 관련 이상반응은 대부분 1~2등급에 해당했고 일시적으로 나타났다. 환자 32명 모두 임상시험을 완료했다.

보세릭의 전체 임상시험 데이터는 국제학술지 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)와 이비인후과 분야 학술지 더 라링고스코프(The Laryngoscope)에 게재됐다.

이노비오는 보세릭의 임상적 유익성을 검증하기 위한 확증 임상시험을 실시할 계획이다. FDA는 이노비오에 2026년 말까지 해당 임상시험의 계획서 초안을 제출할 것을 요구했다.

이노비오는 2027년 중반까지 최종 임상시험 계획서에 대한 합의가 이뤄질 것으로 예상하고 있다.

보세릭은 이노비오의 독자적인 DNA 의약품 전달 장치인 셀렉트라 5PSP(CELLECTRA 5PSP)와 함께 사용하도록 승인됐다.

이노비오는 약 60일 이내에 보세릭의 주문 접수와 출하를 시작하고, 2027년 1분기에는 현장 인력을 본격적으로 배치할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

이노비오의 재클린 셰이 사장 겸 최고경영자는 “보세릭의 승인으로 우리의 DNA 의약품 플랫폼이 환자 중심의 치료 옵션을 제공함으로써 재발성 호흡기 유두종증의 치료 패러다임을 변화시킬 잠재력이 있다고 믿는다”고 밝혔다.

이어 “보세릭은 환자들이 가장 중요하게 생각하는 RRP로 인한 수술 부담 감소에 초점을 맞춰 개발했다”면서 “재발성 호흡기 유두종증 환자들에게 보세릭을 제공할 수 있기를 기대하며, 보세릭이 이 심각한 질환의 새로운 표준 치료법으로 자리 잡을 잠재력이 있다고 믿는다”고 전했다.