中, 최초의 FGFR 억제제 내성 담관암 치료제 승인

[의약뉴스] 중국 규제당국이 FGFR 억제제 내성 담관암 치료를 위한 세계 최초의 신약을 승인했다.

중국 바이오제약사 트랜스테라 사이언스(TransThera Sciences)는 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 담관암 환자에서 FGFR 억제제 치료 후 나타나는 획득 내성을 해결하기 위해 중국에서 독자적으로 개발한 최초의 치료제인 요찬라(Yochanra, tinengotinib)를 승인했다고 7일 발표했다.

구체적으로 요찬라는 이전에 전신요법과 FGFR 억제제 치료를 받았으며, FGFR2 융합 또는 재배열을 보유한 진행성, 전이성 또는 절제 불가능한 담관암 성인 환자의 치료제로 허가됐다.

요찬라는 앞서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 및 희귀의약품 지정을 받았으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터 담도암 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다. 또한 중국 NMPA의 우선 심사 및 혁신치료제 대상 목록에 포함됐다.

회사 측은 이 제품이 세계 주요 학술회의에서 소개된 바 있으며, FGFR 억제제 치료에 내성이 발생한 이후 표준 치료법이 부재했던 임상적 공백을 메울 수 있다고 설명했다. 아울러 이번에 승인된 적응증은 요찬라의 다중 적응증 개발 전략에 따라 승인받은 첫 번째 적응증이라고 밝혔다.

요찬라는 FGFR/VEGFR, JAK, 오로라(Aurora) 키나아제를 표적으로 하는 다중 표적 저분자 키나아제 억제제로, 고유한 FGFR 결합 방식을 통해 높은 결합 활성을 유지하면서 여러 부위의 내성 변이를 극복할 수 있다. 정밀 표적화, 세포 계통 재형성, 면역 활성화의 세 가지 기전을 통해 항종양 효과를 나타낸다.

이번 승인은 중국에서 실시된 다기관, 공개형, 단일군 핵심 임상 2상 시험 결과를 근거로 이뤄졌다. 해당 연구 결과는 2026년 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

2025년 12월 27일 기준 추적관찰기간 중앙값은 12개월이었으며, 연구에 등록된 진행성 담관암 환자 50명 모두 이전에 최소 1차 이상의 화학요법과 1종의 FGFR 억제제 치료를 받은 경험이 있었다.

눈가림된 독립중앙평가(BICR)에 근거한 객관적 반응률(ORR)은 28.0%였으며, 환자 14명은 확정된 부분 반응을 보였다. 반응지속기간(DoR) 중앙값은 8.5개월이었으며, 질병조절률(DCR)은 82.0%로 나타났다.

무진행 생존기간(PFS)의 중앙값은 6.0개월이었고, 전체 생존기간(OS) 중앙값은 20.7개월이었다. 요찬라는 지속적인 항종양 활성을 나타냈으며, 안전성 및 내약성 프로파일도 관리 가능한 수준인 것으로 확인됐다.

회사 측에 따르면 글로벌 담관암 치료제 시장 규모는 2024년 20억 달러에 달했으며, 2027년에는 32억 달러 규모로 성장할 것으로 전망된다. 담관암 환자의 약 25.2%가 FGFR 변이를 보유한 것으로 알려져 있다.

내성이 발생한 환자들은 일반적으로 최소 하나 이상의 돌연변이를 보유하고 있으며, 다수의 돌연변이를 보유하는 경우도 있어 이 분야의 신약 개발 난이도는 매우 높다. 현재 치료 가이드라인은 내성이 발생한 담관암 환자의 치료에 대해 높은 수준의 권고를 제시하지 않고 있어 이들 환자를 위한 확립된 표준 치료 옵션이 없는 실정이다.

현재 요찬라는 담관암, 전립선암, 유방암, 간암을 포함한 고형암을 대상으로 전 세계에서 진행 중인 다수의 임상시험에서 평가되고 있다. 담관암 대상 글로벌 다기관 허가 목적의 임상 3상 시험은 환자 등록을 완료한 상태이며, 중국에서는 확증 임상 3상 시험이 진행 중이다.