한국로슈 SMA 치료제 에브리스디, 정제 제형 추가 승인 外

◇한국로슈 SMA 치료제 에브리스디, 정제 제형 추가 승인

한국로슈(대표이사 이자트 아젬)는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 에브리스디(성분명: 리스디플람)의 정제 제형이 지난 13일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했다고 밝혔다.

에브리스디는 척수성근위축증 분야 최초의 경구형 치료제로, 가정에서 직접 간편하게 복용 가능한 유일한 비침습적 치료제다.

기존에 허가 받은 액상 제형에 이어 이번에 정제 제형까지 추가로 허가를 획득하며 척수성 근위축증 환자들의 복약 편의성을 개선하고 치료제 선택권을 확대했다는 설명이다.

이번에 승인된 에브리스디 정제는 2세 이상(20kg 이상)인 환자를 대상으로 사용할 수 있으며, 통째로 물과 함께 삼키거나, 물에 분산시켜 복용하는 형태로 1일 1회 가능하면 매일 같은 시간에 식사와 관계없이 복용하면 된다.

특히 실온 보관이 가능해 학교, 직장, 여행 등을 비롯해 환자들이 장소 제한 없이 일상생활에서 보다 용이하게 자가 복용할 수 있다, 20kg 미만 환자 혹은 액상 제형을 선호하는 환자들은 기존 액상 제형으로 복용할 수 있다.

이번 에브리스디 정제의 허가는 기존 액상 제형과의 생물학적 동등성을 확인한 임상 연구 결과를 기반으로 이루어졌다.

성인 47명을 대상으로 진행한 임상 연구에서, 정제 제형(삼키거나 물에 분산)과 경구용액 제형은 공복 및 식후 상태 모두에서 약물 노출(AUC) 및 최대 혈중농도(Cmax)에 있어 생물학적으로 동등한 약동학적 특성을 나타냈으며, 음식 섭취는 약물 흡수에 영향을 미치지 않았다.

에브리스디는 SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합하여 생존운동신경세포(SMN) 단백질 농도를 증가시키고 유지하는 기전으로, 혈관-뇌 장벽을 통과할 수 있으며 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포, 전신의 SMN 단백질을 증가시킨다.

4건의 주요 임상 연구(RAINBOWFISH, FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH)를 통해 증상 발현 전 영아부터 성인에 이르기까지 다양한 연령대 및 기존에 타 치료제로 치료받은 이력이 있는 환자를 포함해 폭넓은 환자군에서 치료 효과와 안전성을 확인한 바 있다.

한국로슈 이자트 아젬 대표이사는 “에브리스디는 다수 임상을 통해 확인한 효과 및 안전성을 기반으로 전 세계 1만 8000여 명의 SMA 환자에게 치료 혜택을 제공해온 치료제"라며 "이번에 정제 제형을 국내에 추가로 제공할 수 있어 매우 뜻깊게 생각하며, 매일 장기적인 관리가 필요한 환자 및 보호자들의 일상에 실질적인 도움이 되는 새로운 선택지가 되기를 기대한다"고 전했다.

◇혈우병 A 환자에서 혈액응고 8인자 예방 요법 장기 효과 확인

한국다케다제약(대표이사 박광규)은 강동경희대학교병원 소아청소년과 박영실 교수 등 공동 연구팀이 건강보험심사평가원의 청구 데이터를 활용해 진행한 ‘대한민국 혈우병 A의 질병 부담 분석: 2008년부터 2021년까지의 횡단 연구 (Burden of Haemophilia A in South Korea: A Serial Cross‐Sectional Study From 2008 to 2021, ‘KHORT 연구’)’가 국제학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’ 최신호에 게재됐다고 밝혔다.

이번 KHORT 연구는 국내 표준 치료로 자리잡은 혈액응고 8인자(Factor VIII) 예방요법의 장기적 효과와 추세를 살펴보고자 진행했다.

2008년부터 2021년까지 14년간 8인자 제제로 치료받은 혈우병 A 환자 대상으로 관절 수술의 빈도, 대상 환자군의 특성과 동반질환, 관절병증과 중증 출혈의 빈도를 중심으로 분석했다.

연구 결과, 1차 평가 지표인 환자 1000명 당 연간 관절 수술 발생 수는 2008년 61.2건(95% CI: 48.0–76.9)에서 2021년 17.1건(95% CI: 11.2–25.1)으로 72% 감소한 것으로 나타났다.

특히 중증 혈우병 A 환자에서의 관절 수술 발생 비율이 가장 높았다.1 전체 환자 중 매년 2% 미만이 생명을 위협하는 출혈을 경험했으며, 이 중 약 90%는 중추신경계 출혈 또는 위장관 출혈로 집게됐다.

국내 혈우병 A 환자 수는 2008년 1193명에서 2021년 1517명으로 27.2% 증가했으며, 60세 이상 고령 환자 비율도 점차 높아진 것으로 나타났다

고혈압(I10)과 당뇨병(E11)의 유병률은 같은 기간 각각 150%, 50% 증가해 혈우병 A 고령 환자 증가에 따른 만성질환 관리 중요성도 높아지는 것으로 확인됐다.

연구를 이끈 박영실 교수는 “그동안 국내에서는 혈우병 등록이 원활하지 않아 정확한 환자 수를 파악하기 어려웠지만, 점차 등록 체계가 정비되면서 국내 혈우병 A 환자 수가 증가한 것으로 보인다”며 “고령 환자 비율이 높아지면서 고혈압과 당뇨병 같은 만성질환의 유병률도 함께 증가하는 추세를 보인만큼 환자들의 만성질환 관리 중요성이 높아지고 있는 것을 확인할 수 있다”고 의미를 부여했다.

이번 연구는 전 국민 건강보험 청구 데이터를 기반으로 한 심평원 표본자료를 활용해 국내 실제 진료 환경을 반영한 장기 분석 연구라는 점에서 의의가 있다는 평가다.

국내에서 혈액응고 8인자 예방요법이 중증 혈우병 환자의 표준 치료법으로 자리잡은 지 약 20년이 된 시점에서, 청구데이터를 활용한 장기간 연구를 통해 혈액응고 8인자 예방요법의 임상적 유효성을 확인한 결과라는 것.

혈우병 A는 X 염색체에 위치한 혈액응고인자 8번의 결핍으로 발생하는 출혈성 질환으로 꾸준한 관리가 중요한 질환 중 하나다.

혈우병 치료는 결핍된 8인자를 보충하는 응고인자 제제와 8인자와 유사하게 지혈 역할을 수행하는 비응고인자 제제로 나뉜다.

그 중 응고인자 제제는 효과적이며, 출혈 예방뿐만 아니라 관절 건강 유지에도 도움을 주어 환자의 삶의 질 향상에 기여한다.

또한, 관절 상태, 목표 신체 활동 수준, 약물동태학(PK) 등 환자 개개인의 특성에 맞춘 맞춤형 예방요법 치료가 가능하다.

박영실 교수는 “국내 대규모 연구가 희소했던 혈우병A에서 국내 임상 데이터가 SCIE급 학술지인 Haemophilia지에 게재돼 기쁘다”며 “이번 KHORT 연구는 우리나라 전체 혈우병 환자의 특성과 치료 결과가 어떻게 변하고 있는지를 보여주는 중요한 기초자료가 될 것”이라고 밝혔다.

또한 “혈우병 A 환자는 반복적인 관절 출혈로 관절병증 등 다양한 합병증을 겪는 만큼 예방요법을 통한 적극적인 관리가 중요하다”면서 “새로운 치료옵션이 나오고 있지만 표준 치료법으로서 8인자 예방요법이 국내 혈우병 A 환자의 삶의 질 개선에 기여했고, 앞으로도 혈우병 A 치료 전략에서 중요한 역할을 할 것으로 기대된다”고 전했다.

한국다케다제약 희귀질환사업부 김나경 총괄은 “국내 혈우병 A 환자에게 8인자 예방요법을 국내 표준 치료로 정착시키기 위해 한국다케다제약이 20년 넘게 기울여온 노력이, 이번 청구 자료 기반 장기 연구를 통해 확인되었다는 점에서 큰 의미가 있다”면서 “앞으로도 한국다케다제약은 장기 데이터를 갖춘 안전한 치료 옵션이 국내 임상 환경에서 혁신적으로 적용될 수 있도록 연구에 투자할 예정이며, 국내 혈우병 A 환자들의 출혈 위험을 최소화하고 일상으로의 회복을 돕기 위해 지속적인 노력을 이어가겠다”고 밝혔다.

◇한국머크 헬스케어, 직원 역량 강화 위한 ‘나의 머크 여정’ 입문 교육 성료

한국머크 헬스케어(대표 크리스토프 하만)는 직원 역량 강화 프로그램인 ‘나의 머크 여정(My Journey Merck)’의 입문 교육 과정을 마무리한다고 18일 밝혔다.

‘나의 머크 여정’은 사내 구성원의 전문성 개발과 조직 문화 개선을 목표로 운영하는 사내 경력 개발 프로그램이다.

입문과 심화 두 단계가 각 1년씩 진행되며, 출석률 등 일정 기준을 충족해야 다음 단계에 참여할 수 있다. 두 단계를 모두 이수하면 심사를 거쳐 최종 인증서를 발급받는다.

‘나의 머크 여정’은 기획 단계부터 직원들의 의견을 수렴해 경력 개발과 업무 효율을 높이기 위한 다양한 프로그램으로 구성, 실행했다.

매 강의마다 퀴즈를 통해 강의 내용 숙지를 확인하며 강의 후 진행되는 설문조사의 응답자 약 90% 이상이 만족감을 나타내고 있다는 전언이다.

총 10강으로 구성한 입문 과정은 지난해 7월부터 월 1회 실시했다. ▲머크에 대한 이해 ▲임상 데이터 분석 ▲제약 산업 종사자가 익혀야 할 법적 규제와 윤리 ▲데이터 분석 및 시사점 도출 방법 등 사전 설문 조사를 토대로 한 커리큘럼을 사내 전문가 및 외부 연자가 강의하는 방식으로 진행했다.

입문 과정 이수자 중 일정 기준을 충족한 직원들은 오는 9월부터 1년간 심화 단계의 교육을 받게 된다. 새로운 기수의 입문 커리큘럼도 오는 9월에 시작할 예정이다.

한국머크 헬스케어 채혜린 교육 담당 매니저(Sr. Training Manager)는 “’나의 머크 여정’은 자기 개발에 대한 긍정적인 동기를 부여하고, 건강하고 건설적인 조직문화를 만드는 출발점”이라며 “한국머크 헬스케어의 직원으로서 자부심과 소속감을 높이고 사내 전문가로서 내부에서 새로운 기회를 찾을 수 있도록 돕기 때문에 직원들의 만족도가 높다”고 소개했다.

한국머크 헬스케어 크리스토프 하만 대표는 “한국머크 헬스케어는 조직 구성원의 성장이 곧 기업의 경쟁력이라는 믿음 아래, 직원의 역량 강화를 위해 아낌없이 투자하고 있다”며 “조직원과 기업의 동반 성장은 국내 헬스케어 산업과 지역사회의 발전으로 이어지는 만큼, 한국머크 헬스케어는 앞으로도 지속 가능한 가치의 선순환 구조를 만들기 위해 노력할 것”이라고 전했다.