로슈, SMA 치료제 '에브리스디' 정제 제형 EU 승인

[의약뉴스] 스위스 제약사 로슈의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람) 정제 제형이 유럽에서 판매 승인을 획득했다.

로슈는 유럽 집행위원회가 새로운 실온 보관이 가능한 정제 제형을 포함하도록 에브리스디의 라벨 확대를 승인했다고 4일(현지시간) 발표했다.

에브리스디 5mg 정제(약 6.5mm)는 통째로 삼키거나 물에 녹여 복용할 수 있다. 식후 투여해야 하는 기존 제형과 달리 식사 여부에 관계없이 투여가 가능하고 실온 보관 시 냉장 보관이 필요하지 않다.

가정에서 복용할 수 있는 에브리스디는 척수성 근위축증 환자를 위한 유일한 비침습적 질병 조절 치료제다. 새로운 정제 제형은 앞서 올해 2월에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 먼저 승인을 받은 바 있다.

에브리스디는 전체 중추신경계(CNS)와 말초 조직에서 생존 운동 신경세포(SMN) 단백질 생성을 증가 및 유지시킴으로써 척수성 근위축증을 치료하도록 설계됐다. 정제 제형은 척수성 근위축증을 앓는 환자와 환자 가족에게 휴대성과 편의성을 추가로 제공한다.

이번 승인은 통째로 삼키거나 물에 녹여 복용하는 에브리스디 5mg 정제 제형을 평가한 생물학적 동등성 연구의 데이터를 기반으로 이뤄졌다.

작년에 SMA유럽 국제학술회의에서 발표된 결과에 따르면 정제 제형은 기존 경구 용액과 생물학적 동등성을 입증했고, 이는 정제 제형을 복용하는 환자에서 기존 경구 용액과 동일한 효능 및 안전성을 기대할 수 있음을 의미한다.

새로운 5mg 정제 제형은 체중이 20kg 이상이고 영양 튜브 없이 삼킬 수 있는 2세 이상의 환자에게 적합하다. 로슈는 다른 용량의 에브리스디를 복용 중이거나 경구 용액을 선호하는 환자를 위해 기존 제형을 계속 제공할 방침이다.

로슈 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발 총괄 레비 개러웨이 박사는 “유연한 투여가 가능한 새로운 에브리스디 정제는 보다 다양한 방식의 SMA 질환 관리를 위한 진전을 나타낸다. 현재까지 1만8000명이 에브리스디로 치료를 받았으며 에브리스디의 입증된 효능, 안전성, 편의성은 SMA 환자의 질병 경과를 크게 개선하고 있다”고 강조했다.

SMA유럽의 니콜 거셋 최고경영자는 “우리는 SMA 환자들의 질환 관리 및 치료를 더욱 간소화할 수 있는 새로운 치료 제형의 개발을 환영한다. 이 질환은 매일 관리해야 하며 SMA 환자와 그들을 돌보는 사람들에게 치료제 투여를 최적화할 수 있는 옵션을 제공하는 것은 매우 중요하다”고 말했다.