오츠카제약 'IgA 신병증 치료제' FDA 우선심사

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 일본 오츠카제약의 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 후보물질을 우선심사 대상으로 지정하고 심사를 개시했다.

오츠카제약은 FDA가 면역글로불린 A 신병증 성인 환자에서 APRIL(증식 유도 리간드) 활성을 선택적으로 억제하는 단클론항체 시베프렌리맙(sibeprenlimab)의 생물의약품 허가신청(BLA)을 접수했다고 26일 발표했다.

면역글로불린 A 신병증은 진행성 자가면역 만성 신장질환이며 현재 최적화된 표준 치료를 받고 있는 환자의 대부분은 생애 중 말기 신장질환으로 진행될 가능성이 있다.

오츠카에 따르면 APRIL은 병원성 갈락토스 결핍 IgA(Gd-IgA1)가 생성돼 Gd-IgA1에 대한 자가항체가 합성되고 면역복합체가 형성되며 사구체간질에 침착이 일어나는 4-히트 과정으로 설명되는 IgAN 발병 기전에서 핵심적인 역할을 한다.

APRIL을 표적으로 삼는 방식은 4-히트 과정을 통한 IgAN 발병 기전을 방해하는 치료 전략으로, 신장 조직에 침착돼 말기 신장질환 및 신장이식으로 이어질 수 있는 면역복합체의 생성을 감소시킬 수 있다.

시베프렌리맙은 APRIL에 결합하고 억제함으로써 면역글로불린 A 및 갈락토스 결핍 IgA 수치를 낮추는데 도움을 줄 수 있다. 4주에 1회 피하 주사하는 단회투여 프리필드 시린지 형태로, 자가 투여가 가능해 가정에서 간편하게 투여할 수 있다.

이번 허가신청은 사전 정의된 중간 분석에서 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타난 VISIONARY 임상 3상 시험과 ENVISION 임상 2상 시험의 데이터를 기반으로 한다.

시베프렌리맙은 VISIONARY 임상 3상 시험에서 치료 9개월 후 24시간 uPCR(소변 단백질/크레아티닌 비율)을 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준으로 감소시킨 것으로 나타났다.

FDA는 우선심사 지정을 통해 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일을 올해 11월 28일로 정했다.

앞서 FDA는 ENVISION 임상 2상 시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 시베프렌리맙을 IgAN 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다.

오츠카제약 개발ㆍ상업화 부문 부사장 겸 최고의료책임자 존 크라우스 박사는 “지난 10년 동안 오츠카는 과학적 및 임상적 혁신을 바탕으로 치료하기 어려운 신장 질환에 지속적으로 접근해 왔으며 IgA 신병증 같은 복잡한 질환을 가진 소외된 환자들에게 중요한 진전을 제공하기 위해 노력해 왔다”고 말했다.

이어 “시베프렌리맙이 승인될 경우 IgA 신병증 환자는 4주에 1회 자가 주사할 수 있는 치료 옵션을 갖게 된다. 이 질환을 앓고 있는 사람들에게 중요한 임상적 혜택과 편의성을 제공할 수 있는 잠재적인 치료제를 공유할 수 있게 돼 감사하게 생각한다”고 밝혔다.