GSK, 지방성 간질환 치료제 후보물질 인수

[의약뉴스] 영국 제약사 GSK가 미국 제약사 보스턴 파마슈티컬스(Boston Pharmaceuticals)로부터 간질환 치료제 후보물질을 최대 20억 달러에 인수한다.

양사는 GSK가 보스턴 파마슈티컬스의 주요 자산인 에피모스페르민 알파(efimosfermin alfa)를 인수하는 계약을 체결했다고 14일(미국시간) 발표했다.

에피모스페르민은 지방성 간질환(SLD)을 치료하고 진행을 예방하기 위한 잠재적인 동종 계열 내 최고의 특수 의약품으로 현재 임상 3상 시험 준비 단계에 있다.

계약에 따라 GSK는 보스턴 파마슈티컬스의 계열사 BP Asset IX를 인수하기 위해서 보스턴 파마슈티컬스에게 선불로 12억 달러를 지급하며, 향후 성공 기반 마일스톤으로 총 8억 달러를 추가 지급하기로 했다.

에피모스페르민은 월 1회 투여하는 섬유아세포 성장인자 21(FGF21) 유사체 치료제다.

간경변을 포함한 대사이상관련 지방간염(MASH) 치료제로 임상 개발이 진행 중이며 향후 알코올 관련 간질환(ALD)에 대한 치료제로도 개발될 예정이다.

GSK는 에피모스페르민의 직접적인 항섬유화 작용 기전과 인간 유전학 및 질병 표현형 분석에서 얻은 데이터 기반 통찰력을 고려할 때 에피모스페르민이 보다 진행된 단계의 지방성 간질환을 치료할 수 있으며 다른 지방성 간질환 환자 하위집단을 위해 개발 중인 자사의 siRNA 치료제 GSK’990과 병용할 수 있는 잠재력을 지니고 있다고 설명했다.

에피모스페르민 인수가 면역체계와 관련된 과학에 중점을 둔 자사의 연구개발 전략에 부합하며 섬유증과 자가염증에 대한 깊은 이해를 바탕으로 질병 진행을 멈추고 되돌릴 수 있는 정밀 치료법을 개발하려는 의지를 보여주는 증거라는 설명이다.

지방성 간질환은 전 세계 인구의 약 5%에게 영향을 미치고 있지만 치료 옵션이 제한적이기 때문에 미충족 의료 수요가 상당한 것으로 알려져 있다.

대사이상관련 지방간염과 알코올 관련 간질환을 포함하는 지방성 간질환은 간에 지방에 축적되는 지방증과 함께 염증, 섬유화가 동반되는 것이 특징이다.

알코올 관련 간질환은 전 세계적으로 약 2600만 명에게 영향을 미치고 있고 미국 내에서 대사이상관련 지방간염과 함께 간 이식의 주요 원인으로 의료 이용에 상당한 부담 및 비용을 초래한다. 특히 말기 간질환은 상당하고 불균형적인 비용과 관련이 있다.

중등도 및 진행성 섬유증을 감소시켜 간경변, 간암, 입원 및 이식으로의 진행을 예방할 수 있는 치료는 향후 20년 동안 미국 보건의료 시스템에 약 400억~1000억 달러의 비용 절감 효과를 발생시킬 수 있을 것으로 추정된다.

생검으로 확인된 중등도에서 진행성(F2 또는 F3) 대사이상관련 지방간염 환자를 대상으로 에피모스페르민 월 1회 피하 투여의 효능과 안전성을 평가하는 임상 2상 시험의 최근 데이터에 따르면 에피모스페르민은 관리 가능한 내약성 프로파일을 보이면서 간 섬유화를 신속하고 유의하게 역전시키고 진행을 중단시킬 수 있는 것으로 나타났다.

이러한 데이터는 다른 치료법보다 잠재적으로 더 큰 섬유증 개선 효과와 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 기반 치료와 무관하게 기대할 수 있는 이점을 시사한다.

또한 에피모스페르민은 중성지방 감소, 혈당 조절 개선 효과를 제공할 수 있으며 이는 심장대사 질환이 흔히 동반되는 대사이상관련 지방간염 환자에게 중요한 고려사항이 될 수 있다.

에피모스페르민은 낮은 면역원성과 긴 반감기라는 고유한 특성을 지니고 있어 월 1회 투여 요법이 가능하며 환자 편의성을 개선할 수 있다. 임상 2상 시험의 전체 데이터는 작년 11월에 미국간학회(AASLD) 학술대회에서 발표됐다.

GSK의 토니 우드 최고과학책임자는 “FGF21 계열 약물은 MASH 분야에서 최초의 간경변 역전 증거를 포함해 가장 흥미로운 데이터를 보여줬다"면서 "에피모스페르민은 월 1회 투여와 내약성 프로파일을 통해 새로운 표준 치료법을 정립할 잠재력을 갖고 있다”고 말했다.

이어 “에피모스페르민은 당사의 간질환 파이프라인을 크게 확장하고 2029년에 첫 출시가 이뤄질 것으로 예상되는 잠재적인 계열 내 최고의 신약을 개발할 수 있는 기회를 제시할 것"이라며 "현재 ALD 및 MASH 치료제로 개발 중인 GSK‘990과도 상호 보완적이기 때문에 환자 치료 결과를 개선하기 위한 단독요법 및 병용요법으로 동시에 개발할 수 있는 옵션을 제공한다”고 부연했다.