FDA, NTRK 유전자 융합 암 치료제 비트락비 완전 승인

[의약뉴스] 글로벌 제약사 바이엘의 NTRK(neurotrophic receptor tyrosine kinase) 유전자 융합 암 치료제 비트락비(성분명 라로트렉티닙)가 미국에서 완전 승인을 획득했다.

바이엘은 미국 식품의약국(FDA)이 비트락비를 획득 내성 돌연변이가 없고 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환 가능성이 있으며 만족할 만한 대체 치료제가 없거나 치료 후 진행된 NTRK 유전자 융합 고형암 성인 및 소아 환자의 치료를 위한 최초의 TRK 억제제로 최종 승인했다고 10일(미국시간) 발표했다.

비트락비는 다양한 NTRK 융합 양성 고형암에서 임상적으로 의미 있고 지속적인 반응을 입증했다.

비트락비는 2018년 11월 미국에서 가속 승인을 받은 바 있다.

비트락비의 완전 승인은 다기관, 공개, 단일군 임상시험 3건(LOXO-TRK-14001, SCOUT, NAVIGATE)의 데이터를 기반으로 한다.

NTRK 유전자 융합을 보유한 절제 불가능한 또는 전이성 고형암 성인 및 소아 환자 339명이 분석에 포함됐다.

모든 환자는 해당 질환에 대한 전신 치료 후 질병이 진행됐거나 국소 진행성 질환에 대해 중증 이환 가능성이 있는 수술이 필요한 상태여야 했다.

주요 유효성 평가변수는 반응평가기준(RECIST v1.1)에 따라 맹검독립평가위원회(BIRC)에 의해 평가된 전체 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR)이었다. 안전성은 임상시험 3건에서 444명의 환자를 대상으로 평가됐다.

통합 효능 분석 결과 전체 반응률은 60%로 나타났고 완전 관해(CR) 비율은 24%, 부분 관해(PR) 비율은 36%로 집계됐다. 반응 지속기간 중앙값은 43.3개월이었다.

완전 관해에 도달한 환자 중 5%는 병리학적 완전 관해를 달성했다. 수술 후 병리학적 평가에서 생존 종양 세포가 없고 절제면이 음성인 환자는 다른 부위에 질병이 없는 경우 병리학적 완전 관해를 달성한 것으로 간주됐다.

비트락비 투여 후 가장 흔한 이상반응은 AST 상승, ALT 상승, 빈혈, 저알부민혈증, 근골격계 통증, 알칼리 인산분해효소 증가, 백혈구 감소, 림프구 감소, 호중구 감소, 저칼륨혈증, 피로, 구토, 기침, 변비, 발열, 설사, 오심, 복통, 어지러움, 발진이었다. 중대한 이상반응으로는 중추신경계(CNS) 질환, 골절, 간 질환이 보고됐다.

바이엘은 이러한 확증 임상시험의 결과가 NTRK 유전자 융합 양성 암 성인 및 소아 환자를 위한 표준 치료 옵션으로서 비트락비의 잠재력을 뒷받침한다고 강조했다.

바이엘 미국 비트락비 브랜드 책임자 찬드라 고다는 “FDA가 NTRK 억제제를 최초로 완전 승인한 것은 바이엘 팀이 수행한 연구와 헌신이 결실을 맺은 것"이라며 "이 중요한 진전을 통해 환자들을 위한 약속을 이행하고 NTRK 유전자 융합 양성 암을 앓고 있는 소아 및 성인 환자에게 치료 옵션을 제공하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.