FDA, 알데이라 안구건조증 치료제 승인 거부

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 알데이라 테라퓨틱스(Aldeyra Therapeutics)의 건성안(안구건조증) 치료제 승인을 거부했다.

알데이라는 건성안 질환 치료를 위한 신약 후보물질 레프록살랍(reproxalap)의 신약허가신청서(NDA) 재제출에 대한 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 3일(미국시간) 밝혔다. 이 발표 이후 알데이라의 주가는 70% 이상 급락했다.

FDA는 서한에서 레프록살랍의 제조 또는 안전성 문제는 확인되지 않았지만 건성안과 관련된 안구 증상 치료에 대한 적절하고 잘 통제된 연구에서 효능을 입증하지 못했다고 명시했다.

그러면서 건성안의 안구 증상 치료에 대한 긍정적인 효과를 입증할 수 있는 적절하고 잘 통제된 연구를 최소 1건 이상 추가로 수행해야 한다고 요구했다.

허가신청서에 제출된 임상시험 데이터에서 결과 해석에 영향을 미칠 수 있는 우려사항이 지적됐고 FDA는 이 우려가 치료군 간의 베이스라인 점수 차이 등 방법론적 문제와 관련이 있을 수 있다고 언급했다.

FDA의 건성안 질환에 대한 가이드라인 초안에 따르면 미국에서 규제 승인을 받기 위해서는 건성안 증상을 평가하는 임상시험 2건과 징후를 평가하는 임상시험 2건을 통해 효능이 입증돼야 한다.

알데이라는 건성안 질환 징후인 안구 충혈에 대한 건성안 챔버 임상시험 2건과 건성안 질환 증상을 평가하는 필드(환경 노출) 임상시험 2건을 진행했다.

앞서 FDA는 2023년 11월에도 최소 한 가지 이상의 추가적인 증상 임상시험이 필요하다는 이유로 레플록살랍의 승인을 거부한 바 있다.

이후 알데이라는 FDA와의 논의를 거쳐 질환 이질성과 임상시험 기관 및 환경 간의 잠재적 차이를 고려한 종합적인 전략의 일환으로 건성안 질환 증상을 평가하는 임상시험 3건을 시작했다.

알데이라는 지난해 8월에 리프록살랍의 첫 건성안 챔버 임상시험에서 1차 평가변수를 달성했다고 발표했고 지난 10월에 신약허가신청서를 재제출했다.

이번 보완요구서한과 관련해 알데이라는 약 30일 이내에 FDA와의 Type A 미팅에서 보완요구서한과 레프록살랍 임상시험에 대해 논의할 예정이다.

올해 2분기에는 현재 진행 중인 레프록살랍의 건성안 질환 필드 임상시험과 챔버 임상시험의 톱라인 결과가 발표될 것으로 예상되고 있다.

알데이라는 FDA와의 논의와 임상시험 결과가 긍정적일 경우 올해 중반기에 신약허가신청서를 재제출할 계획이다. 허가신청서 재제출 심사에는 6개월에 소요될 수 있다.

알데이라 테라퓨틱스의 토드 브래디 최고경영자는 “현재 진행 중인 임상시험과 FDA와의 논의에서 긍정적인 결과가 나오면 2025년 중반에 NDA를 다시 제출할 수 있을 것으로 기대한다. 레프록살랍은 만성 투여에 적합하고 안구 충혈의 급격한 감소와 안구 불편감 감소를 입증한 유일한 후기단계 국소 안구 치료제로 건성안 질환의 징후와 증상 모두에 빠르고 광범위한 작용을 나타냈다”고 강조했다.

알데이라는 2024년 12월 31일 기준 현금 및 현금성자산, 유가증권으로 1억100달러를 보유하고 있다고 보고했다. 현재 진행 중인 건성안 임상시험에 대한 대부분의 비용은 2024년에 발생했기 때문에 2025년 전체 임상시험 비용은 약 600만 달러에 그칠 것으로 예상했다.