한국머크 바이오파마 텝메코, 건강보험 급여 적용 外

◇한국머크 바이오파마 텝메코, 건강보험 급여 적용

한국머크 바이오파마(대표 크리스토프 하만)는 자사의 MET 엑손 14 결손(skipping) 변이(MET 변이) 비소세포폐암 치료제 텝메코(성분명 테포티닙)가 4월 1일부터 건강보험 급여를 적용받는다고 31일 밝혔다.

이번 고시에 따라 텝메코는 MET 엑손 14 결손이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 치료 차수와 관계없이(1차 이상) 급여를 적용받는다.

이에 따라 국내 비소세포폐암 환자 중 MET 엑손 14 결손이 확인된 환자라면 텝메코를 1차 치료제로 사용하고 급여 혜택을 받을 수 있게 됐다.

국내 비소세포폐암 환자 중 1.8~3.1%에서 나타나는 MET 변이는 매우 희귀한 암종으로, 다른 항암 치료에 내성을 일으키며 뼈·뇌 등으로 전이되는 비율이 높아 예후가 좋지 않다.

또한 환자 대부분이 고령으로 면역항암제의 반응률은 낮고, 대부분의 환자가 5개월 이내에 재발한다. 면역항암요법 진행 시 생존기간 중앙값이 13.4개월에 불과해, MET 변이를 표적하는 최적의 치료옵션에 대한 임상적 미충족 수요가 컸다.

텝메코의 급여 적용은 MET 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 대규모 2상 임상 VISION 연구를 근거로 이뤄졌다.

액체 생검 또는 조직 생검으로 진단된 313명을 32.6개월 추적 관찰한 결과, 텝메코는 조직생검으로 진단되어 이전에 치료를 받은 적이 없는 환자(n=111)에서 객관적 반응률(ORR) 58.6%, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 15.9 개월, 전체생존기간 중앙값(mOS) 29.7 개월, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 46.4 개월로 강력하고 지속적인 임상적 효과를 나타냈다. 이러한 결과는 치료 차수 및 생검 방법 관계없이 일관되게 나타났다.

텝메코는 한국인을 포함한 아시아인 환자에서도 일관된 임상적 유효성을 확인했다. 아시아인 환자 106명(전체 환자군 중 33.9%)을 대상으로 한 하위그룹 분석에서 텝메코 1차 치료 시 객관적 반응률은 64.0% 무진행생존기간 중앙값 16.5개월, 전체생존기간 중앙값 32.7개월, 반응지속기간 중앙값은 20.7개월로 집계됐다.

삼성서울병원 혈액종양내과 안진석 교수는 “MET 변이의 경우 고령 환자가 많고 대부분 1년 이내 사망하는 등 예후가 좋지 않은데, 기존 급여 옵션인 항암화학요법이나 면역항암제로는 치료에 한계가 있어 국내외 가이드라인에서는 변이에 맞는 TKI를 우선적으로 사용하도록 권고하고 있다”며 “텝메코는1차 치료차수에서 현행 치료법 대비 질병 진행을 막을 수 있는 유용한 치료제로, 이번 급여 적용을 통해 치료 접근성이 크게 개선된만큼 질병 초기 단계에 효과적인 치료 옵션을 사용할 수 있도록 평균검사기간(TAT)이 짧은 차세대염기서열분석(NGS)을 적극적으로 활용해 MET 변이 환자를 위한 맞춤치료를 진행해야 한다”고 강조했다.

한국머크 바이오파마 이수경 항암제 사업부 총괄은 “오랜 노력과 기다림 끝에 텝메코가 국내 MET 변이 비소세포폐암 치료제 중 최초이자 유일하게 급여 혜택을 받게되어 매우 뜻깊다”면서 “환자들이 경제적 부담 없이 초기부터 적극적으로 텝메코를 사용할 수 있는 환경이 조성된만큼, 임상 현장에서 더 많은 환자분들이 치료 혜택을 누릴 수 있도록 다양한 지원에 힘쓸 것”이라고 전했다.

한편, 텝메코는 MET 엑손 14 결손이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암에 대한 치료제로서 2021년 11월 식품의약품안전처의허가를 받았다.

경구용 MET 억제제로, 1일 1회 투여하여 복용 순응도와 투약 편리성이 우수하다. 현재 A8 국가 중 6개 국가(미국, 영국, 일본, 스위스, 독일, 이탈리아)에서 급여 등재됐으며, 호주, 영국, 스코틀랜드 등 의료기술평가(HTA) 국가에서 1차 치료 이상에 급여 권고되고 있다.

NCCN, ASCO 등 글로벌 가이드라인에서는 MET 변이가 확인된 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로 권고되고 있다.

◇사노피, 혈우병 전문가 포럼 성료

사노피(대표 배경은)는 14일 서울 웨스틴 조선호텔에서 국내 혈우병 전문가들을 대상으로 혈우병 최신 치료 전략과 알프로릭스의 실제 임상 경험을 논의하는 ‘사노피 혈우병 전문가 포럼 2025(Sanofi Hemophilia Expert Forum 2025)’를 성료했다고 밝혔다.

이번 심포지엄은 사노피의 희귀혈액질환 사업부 국내 출범 5주년을 기념해 기획했으며, 한국혈우재단 서울의원 구홍회 교수가 좌장을 맡은 가운데, △혈액응고인자 8인자와 9인자의 응고 인자 활성도 차이에 따른 지혈 분석(한국혈우재단 유기영 원장), △출혈 양상에 기반한 맞춤형 치료 전략(경북대학교병원 소아청소년과 김지윤 교수), △알프로릭스를 활용한 실제 치료 경험(호주 알프레드 병원 혈우병 치료 센터 휴엔 트랜 센터장) 순으로 총 3개의 세션을 진행했다.

휴엔 센터장은 2018년 3월 이후 표준 반감기 제제(Standard Half-Life, SHL)에서 반감기 연장 제제(Extended Half-Life, EHL)로 전환한 호주 B형 혈우병 환자 59명에 대한 12개월 추적 관찰 결과를 발표했다.

분석에 포함된 환자 중 89%(52/59명)는 중증이었음에도 추적 관찰기간 동안 전체 환자의 64.4%(38/59명)가 자발적 출혈을 경험하지 않은 것으로 나타났다

자발적 출혈이 발생한 35.6%(21/59명)은 자발적 출혈이 없는 환자 대비 더 낮은 용량과 더 짧은 반감기를 처방 받은 것과 유의한 연관이 있었다(p<0.05).1 전환 환자 중 중화항체 발생은 보고되지 않았으며, 환자의 치료 순응도는 87.2%로 높게 나타났다.

휴엔 트랜 센터장은 “표준 반감기 제제에서 반감기 연장 제제로의 전환은 더 나은 질환 관리를 가능하게 한다”고 강조했다.

이어 “호주 리얼월드 데이터에 따르면, 부모님들이 예방요법을 시행하는 5세~14세 중증 B형 혈우병 환자들은 예방요법 시행률이 100%지만 이들이 자가주사를 시작하는 15세부터는 치료 순응도가 떨어지는 것으로 나타났다”며 “장기적인 질환 관리가 필요한 혈우병 환자에게 알프로릭스는 투여 횟수를 줄이면서도 출혈을 효과적으로 예방할 수 있는 치료 옵션이며, 혈우병 환자의 수술 시에도 안전성 프로파일이 확인됐다”고 소개했다.

유기영 원장은 A형 및 B형 혈우병 환자를 대상으로 혈액응고인자 제제를 투여할 경우 트롬빈 생성 정도와 혈전 탄성도 검사(Thromboelastography, 이하 TEG) 지수에 주목해야 하며, 투여 용량이 지혈 반응에 영향을 미친다고 강조했다.

특히 B형 혈우병 환자의 경우 혈액응고인자 투여 시 약물의 50~80%가 혈관 외 분포를 통해 혈관 외에서 지혈 작용을 하기 때문에 더 이질적인 지혈 반응을 나타내며, A형 혈우병 환자보다 여러가지 약동학적 변수를 고려해야 한다고 역설했다.

김지윤 교수는 출혈 패턴에 따른 개인 맞춤형 치료 전략의 중요성을 강조하며, 출혈 패턴이 다양한 환자의 경우 병력과 생활 방식, 개인 약동학적 프로파일뿐만 아니라 비용과 치료 접근성, 허용 가능한 출혈 횟수 등을 종합적으로 고려해야 한다면서, 이를 통해 환자 개개인의 상황에 적합한 최적의 치료 전략을 수립할 수 있다고 소개했다.

유기영 원장은 “지혈 분석은 환자의 지혈 가능성을 측정하고 모니터링함으로써 혈우병 환자에 대한 치료 효능을 객관적으로 평가할 수 있는 도구”라며 “지혈 반응을 판단하는 데 유용한 지표가 될 수 있다”고 설명했다.

사노피 한국법인 배경은 대표 겸 한국 및 호주/뉴질랜드 제약(Pharma) 총괄 다국가 리드는 “국내 혈우 사회에 보다 폭넓은 치료 기회를 제공하고자 출범한 사노피 희귀혈액질환 사업부가 5주년을 맞이하게 되어 뜻깊게 생각한다”며 “앞으로도 의료진과 긴밀히 협력하며 환자들이 최적의 치료를 받을 수 있는 환경을 조성하고, 혁신 신약 공급을 통해 국내 혈우병 환자들이 일반인과 다름없는 활발한 일상생활을 영위할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

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