사노피 새로운 혈우병 치료제 FDA 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환인 혈우병 환자를 위한 새로운 유형의 치료제를 승인했다.

프랑스 제약사 사노피는 FDA가 최초의 항트롬빈(AT) 저하제 큐피틀리아(Qfitlia, 성분명 피투시란)를 제8인자 또는 제9인자에 대한 억제인자를 보유하거나 보유하지 않은 성인 및 소아(12세 이상) A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자에서 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방요법으로 승인했다고 28일(현지시간) 발표했다.

큐피틀리아는 혈우병 환자에서 혈액 응고를 억제하는 단백질인 항트롬빈 수치를 낮춤으로써 트롬빈 생성을 증가시키고 지혈을 회복하는데 도움을 줄 수 있다. siRNA(짧은 간섭 리보핵산) 기술을 활용해 투여 빈도가 낮고 피하 투여 및 소량 주사가 가능하다.

큐피틀리아는 프리필드 펜이나 바이알 및 시린지를 통해 50mg 용량으로 2개월마다 1회(1년에 6회) 피하 투여한다.

이번 승인은 억제인자를 보유하거나 보유하지 않은 혈우병 환자를 대상으로 한 ATLAS 임상 3상 시험의 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 연간 출혈률(ABR) 측정 결과 큐피틀리아는 임상적으로 의미 있는 출혈 예방 효과를 입증했다.

억제인자를 보유하지 않은 환자에서 큐피틀리아 예방요법은 필요 시(on-demand) 응고인자 농축제제 보충요법에 비해 출혈을 71% 감소시켰다(추정 평균 ABR 각각 9.0, 31.4). 억제인자를 보유한 환자에서는 필요 시 보충요법 대비 출혈을 73% 감소시켰다(추정 평균 연간 ABR 각각 5.1, 19.1).

공개 연장 연구 동안 관찰된 연간 출혈률 중앙값은 억제인자를 보유하지 않은 환자의 경우 3.8, 억제인자를 보유한 환자의 경우 1.9였다. 연간 자연 출혈률 중앙값은 각각 1.9, 1.9였다. 환자의 절반가량(47%)은 출혈을 한 번 이하로 경험했다.

다만 큐피틀리아는 혈전, 급성 및 재발성 담낭 질환, 간독성 등 심각한 부작용을 초래할 가능성이 있다. 큐피틀리아에는 혈전 사건, 담낭 질환에 대한 박스 경고문이 포함된다. 가장 흔한 이상반응은 바이러스 감염, 비인두염, 세균 감염이었다.

이번 승인과 동시에 FDA는 항트롬빈 수치를 측정하기 위한 동반진단 검사인 지멘스 헬시니어스(Siemens Healthineers)의 INNOVANCE Antithrombin assay를 승인했다.

사노피는 큐피틀리아가 모든 혈우병 예방요법 중 가장 적게 투여할 수 있으며 다른 혈우병 예방 치료제와 유사한 가격으로 판매될 것이라고 설명했다. 로이터 보도에 의하면 큐피틀리아의 정가는 대부분의 환자에서 연간 64만2000달러(약 9억4500만 원)가 될 것이다. 큐피틀리아는 미국에서 4월 중에 출시될 예정이다.

앞서 FDA는 큐피틀리아를 A형 혈우병 및 B형 혈우병에 대한 희귀의약품, 패스트트랙 대상으로 지정했고 제9인자에 대한 억제인자를 보유한 B형 혈우병 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다.

FDA 의약품평가연구센터 비악성 혈액학 부문 책임자 타냐 로블레스키는 “오늘 승인된 큐피틀리아는 기존의 다른 치료제들보다 투여 빈도가 낮아 혈우병 환자에게 중요한 의미를 갖는다. 이 새로운 치료 옵션은 혈우병 환자의 삶을 개선하기 위한 우리의 지속적인 노력을 보여준다”고 말했다.

사노피 스페셜티케어 사업부 총괄 브라이언 포드 부사장은 “이번 승인은 희귀 혈액질환 커뮤니티를 위한 혁신과 치료 개선을 위한 당사의 헌신을 강조한다. 큐피틀리아는 효과적인 출혈 예방, 낮은 투여 빈도, 간편한 투여 방식으로 혈우병 환경을 의미 있게 변화시킬 수 있는 잠재력을 갖고 있다. 자사의 강력한 혈우병 치료 옵션 포트폴리오는 개인의 필요에 가장 적합한 예방 효과를 제공하고 치료 부담을 줄이는데 주력하면서 지속적으로 성장하고 있다”고 밝혔다.

현재 큐피틀리아는 브라질에서도 억제인자를 보유하거나 보유하지 않은 성인 및 청소년 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 환자의 치료제로 심사되고 있으며 중국에서의 승인 여부는 올해 하반기 안에 결정될 예정이다.