FDA, 희귀질환 프래더-윌리증후군 치료제 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 과식증을 유발하는 희귀 유전질환인 프래더-윌리증후군(PWS) 환자를 위한 첫 치료제를 승인했다.

미국 제약회사 솔레노 테라퓨틱스는 FDA가 비캣 XR(Vykat XR, diazoxide choline) 서방정을 프래더-윌리증후군이 있는 4세 이상 소아 및 성인의 과식증 치료제로 승인했다고 26일(미국시간) 발표했다.

프래더-윌리증후군은 15번 염색체의 유전자 발현 이상으로 인해 발생하는 희귀 유전성 신경발달장애다.

대표적인 증상은 과식증으로 음식에 대한 집착을 동반한 극심하고 지속적인 배고픔, 극단적인 음식 섭취 욕구, 음식 관련 행동 문제, 정상적인 포만감 결여 등이 나타나 환자와 환자 가족의 삶의 질이 크게 저하될 수 있다.

비캣 XR은 ATP 민감성 칼륨 통로를 활성화하는 칼륨 통로 작용제로서 식욕을 조절하는 것으로 알려진 펩타이드 분비를 감소시켜 과식증을 줄이는데 도움을 주도록 설계된 1일 1회 경구약이다.

앞서 미국 FDA는 비캣 XR을 프래더-윌리증후군 치료를 위한 희귀의약품, 패스트트랙 심사 대상, 혁신치료제로 지정한 바 있다.

이번 승인은 적절하고 잘 통제된 연구와 포괄적인 임상 개발 프로그램의 안전성 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 효능은 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 시험 Study 2-RWP(Study C602-RWP)의 16주 무작위 중단 연구 기간 동안 입증됐다.

임상시험에 참가한 모든 환자는 평균 3.3년 동안 이중맹검 및 오픈라벨 상태로 비캣 XR 치료를 받았다.

연구 도중 무작위로 위약으로 전환된 환자들은 비캣 XR을 계속 투여 받은 환자들에 비해 과식증이 통계적으로 유의한 수준으로 악화된 것으로 나타났다.

비캣 XR은 이중맹검 및 오픈라벨 연구 4건에서 4년 이상의 데이터를 통해 안전성 프로파일이 확립됐다.

일차 안전성 분석은 Study 1 (Study C601) 연구를 기반으로 하며 비캣 XR 투여 후 가장 흔한 이상반응은 다모증, 부종, 고혈당증, 발진이었다.

솔레노는 미국에서 비캣 XR을 다음 달에 출시할 예정이다.

로이터 보도에 의하면 솔레노는 비캣 XR의 연간 평균 치료 비용은 46만6200달러(약 6억8000만 원)로 환자의 체중에 따라 달라질 것이라고 전했다.

미국 플로리다대학교 소아내분비학 교수인 제니퍼 밀러 박사는 “비캣 XR의 FDA 승인은 PWS 커뮤니티 전체에 놀라운 성과로 PWS의 가장 생명을 위협하는 측면인 과식증을 치료하기 위해서 비캣 XR을 사용할 수 있게 돼 기쁘다"고 밝혔다.

솔레노의 아니쉬 바트나가르 최고경영자는 “비캣 XR의 승인은 솔레노뿐만 아니라 무엇보다도 이 질환의 가장 파괴적인 측면을 치료할 수 있는 옵션이 없었던 PWS 커뮤니티에게 중요한 이정표”라고 말했다.

이어 “임상시험에 참여한 많은 PWS 환자와 보호자, 임상시험 기관, 여러 환자 단체, 비캣 XR의 승인을 지지해 온 사람들과 협력적인 심사 과정을 진행한 FDA, 비캣 XR을 환자에게 제공하기 위해 노력해 온 자사 직원들에게 깊이 감사드린다”고 전했다.