AZㆍ아이오니스, 아밀로이드성 다발신경병증 신약 EU 승인

[의약뉴스] 미국 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스와 아스트라제네카의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 치료제가 유럽에서 승인을 획득했다.

아이오니스는 유럽연합에서 와인주아(Wainzua, eplontersen)가 1단계 또는 2단계 다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR-PN 또는 ATTRv-PN) 성인 환자의 치료제로 승인됐다고 10일(현지시간) 발표했다.

유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증은 진단 후 5년 이내에 운동 장애와 함께 말초 신경 손상을 유발할 수 있는 쇠약성 질환으로 치료하지 않을 경우 일반적으로 10년 이내에 사망을 초래한다.

와인주아는 트랜스티레틴 단백질 생성을 근본적으로 감소시키는 RNA 표적 의약품이며 유럽연합에서 자동주입기(오토인젝터)를 통해 월 1회 자가 투여할 수 있는 유일한 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 치료제다.

이번 유럽 집행위원회의 승인 결정은 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 따른 것이며 긍정적인 NEURO-TTRansform 임상 3상 시험 결과를 기반으로 이뤄졌다.

임상시험에서 66주 동안 와인주아로 치료받은 환자들은 혈청 트랜스티레틴 농도, 수정 신경병증 손상점수+7(mNIS+7)로 측정된 신경병증 손상, 주요 2차 평가지표인 노퍽 삶의 질 설문지-당뇨병성 신경병증(Norfolk QoL-DN) 척도로 평가된 삶의 질에서 외부 위약군 대비 일관되고 지속적인 혜택을 경험한 것으로 나타났다.

와인주아는 임상시험 기간 동안 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 지속적으로 입증했다. NEURO-TTRansform 임상시험의 전체 결과는 미국의사협회저널(JAMA)에 게재됐다.

앞서 와인주아는 2023년 12월에 미국에서 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 치료제로 승인된 바 있으며 와이누아(Wainua)라는 제품명으로 출시됐다. 이후 캐나다, 영국에서도 승인을 받았다.

아스트라제네카와 아이오니스는 미국에서 와이누아를 공동으로 개발하고 상업화하고 있으며 아스트라제네카가 독점 상업화 및 개발 권리를 갖고 있는 다른 지역에서도 승인을 추진할 계획이다.

아이오니스 브렛 모니아 최고경영자는 “유럽에서 와인주아가 승인됨에 따라 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 환자에게 트랜스티레틴 생성을 지속적으로 억제하고 신경병증 장애 및 삶의 질을 개선하는 새로운 자가 투여 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.

이어 “북미, 영국에 이어 유럽에서 승인이 이뤄짐에 따라 아스트라제네카와 함께 전 세계 사람에게 와인주아를 신속하고 효과적으로 제공하는데 지속적으로 진전을 거두고 있는 것을 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.