FDA, 2형 황반부 모세혈관 확장증 치료제 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 제2형 황반부 모세혈관 확장증(Macular Telangiectasia, MacTel)에 대한 최초의 치료제를 승인했다.

미국 생명공학기업 뉴로테크 파마슈티컬스(Neurotech Pharmaceuticals)는 FDA가 제2형 황반부 모세혈관 확장증 치료제 엔셀토(Encelto, revakinagene taroretcel-lwey)를 승인했다고 6일(미국시간) 발표했다.

황반부 모세혈관 확장증은 성인에서 발생하는 망막의 신경퇴행성 질환으로 점진적이고 되돌릴 수 없는 시력 손실을 유발해 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미친다.

엔셀토는 캡슐화 세포 치료 기술을 활용해 치료 용량의 섬모신경영양인자(CNTF)를 망막에 지속적으로 전달해 질병 진행 속도를 늦추는데 도움을 주도록 설계된 동종유래 캡슐화 세포 기반 유전자 치료제다.

황반부 모세혈관 확장증에 FDA 승인을 받은 치료제는 엔셀토가 최초이자 유일하다.

뉴로테크의 캡슐화 세포 치료 플랫폼은 질병 치료를 위한 특정 치료 단백질을 생산하도록 유전적으로 변형된 동종유래 망막색소상피세포가 들어있는 작은 반투과성 캡슐로 구성된다.

캡슐은 외과적으로 삽입된다. 캡슐의 반투과성 외부막은 필수 영양소가 들어올 수 있도록 하는 동시에 치료 단백질이 눈 뒤쪽에 위치한 망막으로 이동할 수 있도록 한다.

이번 승인은 임상 3상 시험 2건의 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상시험에서 엔셀토는 임플란트 이식 후 24개월 동안 환자의 황반부 광수용체 손실을 유의하게 늦춘 것으로 입증됐다.

엔셀토의 처방 정보에는 엔셀토 이식이 심각한 시력 손실, 감염성 안내염, 망막 파열 및 박리, 유리체 출혈, 임플란트 돌출, 백내장 형성, 봉합 관련 합병증, 암순응 지연과 관련이 있는 것으로 보고됐다는 경고가 포함된다.

뉴로테크는 올해 6월부터 미국 내 환자들이 엔셀토를 사용할 수 있게 될 것으로 예상했다.

뉴로테크의 리처드 스몰 최고경영자는 “오늘은 환자, 망막 커뮤니티, 뉴로테크에게 특별한 이정표를 세운 날"이라며 "임상시험 참가자, 임상 연구자 및 연구팀과 뉴로테크 조직 전체에 감사를 표한다”고 말했다.

뉴로테크의 토마스 아버그 최고의료책임자는 “엔셀토가 시력을 위협하는 이 질환에 대해 FDA 승인을 받은 최초의 치료제가 된 것은 황반부 모세혈관 확장증 커뮤니티에게 역사적인 순간"이라면서 "이 질환의 영향을 받는 사람들과 여정을 함께 해 준 모든 분들을 위해 황반부 모세혈관 확장증으로 인한 시력 손실이 늦춰질 수 있는 미래를 기대하고 있다”고 밝혔다.