카프리코, DMD 세포치료제 FDA 우선심사 지정

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 듀센 근이영양증(DMD) 치료제를 우선 심사 대상으로 지정했다.

카프리코는 FDA가 듀센 근이영양증 심근병증을 진단받은 환자의 치료제로서 세포 치료제 후보물질 데라미오셀(deramiocel, CAP-1002)의 완전 승인을 위한 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 접수했다고 4일(미국시간) 발표했다.

FDA는 이 신청서에 대해 우선 심사를 부여했고 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 8월 31일까지 승인 여부를 결정하기로 했다.

현재로서는 심사와 관련한 잠재적인 문제가 발견되지 않았다는 설명이다.

데라미오셀 허가 신청은 임상 2상 시험 HOPE-2 및 공개 연장 연구에서 나온 심장 데이터와 듀센 근이영양증 심근병증 및 질병 진행의 잠재적 바이오마커에 관한 데이터세트의 자연사 데이터를 비교한 결과를 근거로 하고 있다.

FDA는 이 신청서와 관련해 자문위원회 회의가 필요한지 여부는 아직 결정하지 않았다.

듀센 근이영양증 환자의 심근병증은 심부전으로 이어질 수 있으며 현재 듀센 근이영양증 환자의 주요 사망 원인 중 하나다.

데라미오셀은 동종 심장공 유래 세포(CDC)로 구성된다. 심장공 유래 세포는 전임상 및 임상 연구에서 디스트로핀병증과 심부전에 대해 강력한 면역 조절, 항섬유화, 재생 작용을 하는 것으로 관찰된 기질 세포다.

FDA는 승인될 경우 심각한 질환에 대한 치료의 안전성 또는 효과를 유의하게 개선할 수 있는 의약품의 허가 신청서를 우선 심사 대상으로 지정한다.

앞서 데라미오셀은 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 데라미오셀의 허가 경로는 미국에서는 첨단재생의학치료제(RMAT), 유럽에서는 첨단치료의약품(ATMP) 지정에 의해 지원된다.

또한 카프리코는 미국에서 소아희귀질환 지정을 받았기 때문에 2026년 9월 30일까지 듀센 근이영양증 치료와 관련해 데라미오셀의 허가를 받을 경우 우선 심사 바우처를 수령할 수 있다.

카프리코의 린다 마르반 최고경영자는 “BLA가 접수됨에 따라 승인된 치료제가 없는 듀센-심근병증에 대한 동종 계열 최초의 치료제를 제공하는데 한 걸음 더 다가서게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.

이어 “허가 신청이 성공적일 경우 데라미오셀이 분기별로 평생 투여하는 치료제가 될 것이며, DMD 심근병증 치료 환경 전반에 걸쳐 넓게 이용될 가능성이 있다"면서 "카프리코와 지속적으로 협력하고 있는 환자, 환자 가족, 환자 단체와 DMD 치료를 가속화하기 위한 FDA의 노력에 감사드린다”고 전했다.