화이자 B형 혈우병 유전자 치료제 판매 중단

[의약뉴스] 미국 제약기업 화이자가 B형 혈우병 유전자 치료제 베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파보벡)의 개발 및 판매를 중단하기로 결정했다고 외신들이 보도했다.

베크베즈는 작년 4월에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 중등도에서 중증의 B형 혈우병 성인 환자를 대상으로 1회 투여하는 유전자 치료제로 승인을 받았고 유럽에서는 더벡틱스(Durveqtix)라는 제품명으로 판매되고 있다.

외신 퍼스트워드(FirstWord) 보도에 따르면 화이자 측은 지금까지 혈우병 유전자 치료제에 대해 환자와 의료진이 보여준 관심이 제한적이라고 밝혔다.

베크베즈는 미국에서 투약비가 350만 달러(한화 약 49억 원)에 이르는 초고가 의약품으로 접근성에 문제가 있으며 이외에도 물류 문제, 다른 치료제 발전 가능성 등이 유전자 치료제 도입을 꺼리게 만드는 것으로 추정된다.

화이자보다 앞서 A형 혈우병 유전자 치료제 록타비안(Roctavian)을 판매 중인 미국 생명공학기업 바이오마린 파마슈티컬도 저조한 관심으로 인해 어려움을 겪었으며 현재는 보험 급여가 승인된 미국, 독일, 이탈리아 시장에 집중하고 있는 상황이다.

최근 화이자는 유전자 치료제 분야에서 멀어지려는 움직임을 보이고 있다.

지난 12월에는 상가모 테라퓨틱스와 공동 개발한 A형 혈우병 유전자 치료제 지록토코진 피텔파보벡의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 도출되고 허가 신청이 임박했음에도 불구하고 상가모와의 협력을 종료했다.

또한 작년 6월에 듀센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제 포다디스트로진 모바파보벡의 임상 3상 시험 CIFFREO에서 1차 평가지표 달성에 실패한 이후 관련 개발을 중단했고 미국 노스캐롤라이나주 샌포드에 위치한 시설의 직원을 200명 이상 해고하기도 했다.

베크베즈 판매 중단에 따라 이제 화이자는 상업화 단계 또는 임상 단계의 유전자 치료제를 보유하고 있지 않다.

화이자는 유전자 치료제를 포기하는 대신 혈우병 치료를 위한 항-조직인자 경로 억제제 하임파지(Hympavzi)처럼 환자에게 가장 큰 영향을 줄 수 있다고 생각되는 치료제에 노력을 집중하고 시간과 자원을 재투입할 방침이다.

하임파지는 작년 10월 미국에서 제8인자 억제인자를 보유하지 않은 A형 혈우병 또는 제9인자 억제인자를 보유하지 않은 B형 혈우병 청소년 및 성인 환자에서 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방요법으로 승인을 받았다.

FDA에 의하면 하임파지는 B형 혈우병에 대한 최초의 비-인자 및 주 1회 투여용 치료제다.

하임파지는 주 1회 투여하며 혈전증 위험이 없다는 점이 시장에서 큰 이점으로 작용할 것으로 예상되고 있다.