동아에스티, 뇌전증 신약 세노바메이트 품목 허가 신청 外
◇동아에스티, 뇌전증 신약 세노바메이트 품목 허가 신청
동아에스티(대표이사 사장 정재훈)는 식품의약품안전처에 뇌전증 신약 ‘세노바메이트’의 품목허가를 신청했다고 20일 밝혔다.
동아에스티는 2024년 1월 SK바이오팜과 세노바메이트 라이선스 인 계약을 체결했다. 동아에스티는 SK바이오팜으로부터 세노바메이트 국내외 30개국 공급을 위한 완제의약품(DP) 생산 기술을 이전받아 세노바메이트 30개국 허가, 판매 및 완제의약품 생산을 담당한다.
세노바메이트는 SK바이오팜이 자체 개발한 뇌전증 치료제로 뇌에 흥분성 신호를 전달하는 나트륨 채널을 차단해 신경세포의 흥분성 및 억제성 신호의 균형을 정상화한다.
다국가 임상으로 진행한 Pivotal(품목허가를 위한 임상) 임상 결과 세노바메이트를 투여받은 환자들은 발작 빈도 감소율 55%, 완전발작소실율 28%를 보이며 유의미한 효과를 입증했다.
지난해 12월 발표한 한ㆍ중ㆍ일 환자 대상 임상 3상에서도 발작 빈도 감소율과 완전발작소실율의 유의미한 개선을 확인했다.
SK바이오팜은 세노바메이트의 전신 발작 적응증 확대와 소아 및 청소년 대상의 투약 연령 확대를 위한 임상을 진행하며 경쟁력을 강화하고 있다.
뇌전증은 뇌신경세포가 과도하게 흥분되거나 억제되면 신체의 일부나 전체가 의지대로 움직이지 않고 경련성 발작을 보이거나 의식을 잃게 되는 질환이다.
뇌전증 환자의 약 30%가 기존 약물로 증상이 조절되지 않는 어려움을 겪고 있다. 일부 뇌전증 환자들은 기존 약물로 발작 빈도 및 정도의 감소를 경험했으나 여전히 발작 증세가 완치되지 않는 것으로 나타났다.
동아에스티 관계자는 “동아에스티는 글로벌 시장에서 효과와 안전성을 인정받은 세노바메이트의 신속한 허가 및 급여 등재를 위해 보건 당국과 긴밀히 협력하고 있다”며 “환자들이 하루빨리 세노바메이트의 혁신적인 치료 혜택을 누릴 수 있도록 전사적인 노력을 기울일 것”이라고 말했다.
한편, SK바이오팜은 2019년 11월 미국 FDA(Food and Drug Administration, 식품의약국)로부터 세노바메이트 시판 허가를 받았다.
SK바이오팜의 미국 법인 SK라이프사이언스가 2020년 5월부터 ‘엑스코프리(XCOPRI)’라는 제품명으로 미국에서 판매하고 있으며, 총 누적 처방 환자 수 14만명을 넘어섰다.
◇에임스바이오사이언스, 디티앤씨알오와 업무협약
일동제약그룹의 신약개발전략 컨설팅 회사인 애임스바이오사이언스(AIMS BioScience, AIMSㆍ대표 임동석)가 ‘풀 서비스(full service)’ CRO(임상시험수탁기관)인 디티앤씨알오(Dt&CRO · 대표 박채규)와 신약연구개발 및 임상시험 분야 제휴에 관한 업무협약(MOU)을 체결했다고 20일 밝혔다.
AIMS는 가톨릭의대 임상약리학 교수인 임동석 대표가 2019년 설립한 신약개발 컨설팅 기업으로, 임상개발 및 약리 분야에서 글로벌 수준에 부합하는 전문 역량과 조직 등을 갖추고 유수의 제약회사와 연구기관, 대학교 등을 상대로 활발한 사업 활동을 전개하고 있다.
Dt&CRO는 의약품·의료기기 분야의 국내외 허가 임상 및 후기 임상 등과 관련한 통합 CRO로, 비임상 시험부터 임상 1~3상 시험, PMS(시판 후 조사), OS(관찰 연구), PV(약물감시) 등을 종합적으로 수행할 수 있는 ‘풀 패키지(full package)’ 서비스 역량을 갖추고 있다.
MOU에 따라 AIMS와 Dt&CRO는 ▲신약 개발 초기 전략 및 임상 시험 설계 최적화 ▲임상 시험 운영 및 데이터 관리 효율화 ▲DCT(분산형 임상 시험) 기반의 혁신 모델 개발 ▲글로벌 임상 시험 규제 대응 및 신약 허가 전략 수립 등의 분야에서 힘을 모으기로 했다.
두 회사는 특히, 비임상에서부터 상업화에 이르기까지 전 주기적 프로젝트 관리는 물론, 신약 개발 과정에서 당면할 수 있는 과제 해결 등을 통해 국내외 제약ㆍ바이오 기업의 R&D 분야 사업 활동과 원활한 시장 진출 등을 돕는 컨설팅과 서비스를 선보인다는 계획이다.
더불어, 이미 협업 중인 다수의 임상 1상 과제와 글로벌 제약사의 한국 내 가교 시험 과제 운영 외에도 식품의약품안전처를 비롯한 관계 기관 대응 및 상담 등과 같은 대관 업무를 더욱 고도화해 차별화된 서비스를 제공할 예정이다.
AIMS 임동석 대표는 “Dt&CRO와의 협력을 통해 신약 개발 분야 컨설팅 등 자사의 사업 역량을 더욱 높이고, 고객사를 포함한 국내외 제약ㆍ바이오 기업들의 R&D 경쟁력 향상은 물론, 상업화 성과 창출에 기여할 수 있는 동반자로서 자리매김하기를 기대한다”고 말했다.
Dt&CRO 박채규 대표는 “임상 운영ㆍ관리 분야의 자체 역량에 더해 모그룹인 디티앤씨바이오그룹(Dt&C Bio Group) 내의 임상 분석 및 소프트웨어 솔루션 관련 계열사와 연계한 체계적인 서비스 제공이 가능하다”며 “AIMS와 함께 전문성에 기반한 효율적인 신약 R&D 생태계 조성에 최선을 다할 방침"이라고 밝혔다.
◇한미약품ㆍGC녹십자, WORLD 심포지엄에서 파브리병 신약 후보물질 임상 결과 공유
한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약의 우수한 신장기능 개선 효능을 설명하는 기전적 연구 성과를 발표해 큰 주목을 받았다.
한미약품은 지난 3일부터 7일까지(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 리소좀 질환 관련 ‘WORLD Symposium 2025’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명: HM15421/GC1134A)’가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다고 19일 밝혔다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치 질환으로, 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다.
체내에 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이른다.
현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement Therapy, ERT)으로 치료받고 있다.
이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있으며, 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것이란 평가다.
이번 학회에서 한미약품은 파브리병의 임상적 징후가 나타나는 동물 모델에서 확인된 기존 ERT 치료제 대비 LA-GLA의 우수한 신장기능 개선 효능과 함께, 이를 가능하게 하는 약리기전 입증 결과를 발표했다.
체내에서 신장 기능 유지에 중요한 역할을 하는 사구체 족세포(podocytes)에 약물이 도달하려면, 사구체 여과 장벽을 통과해야 한다.
LA-GLA는 구조적 이점을 통해 기존의 ERT 치료제와 달리 사구체 여과 장벽을 통과해 족세포에 효율적으로 도달할 수 있다.
또 족세포에 흡수된 LA-GLA는 ‘리소좀 내에서 장기간 활성을 유지함으로써 당지질을 지속적으로 분해할 수 있다’는 가능성도 입증됐다.
다른 연구에서는 중증 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한 결과, 기존 치료제인 아갈시다제 베타(agalsidase beta), 페구니갈시다제 알파(pegunigalsidase alfa) 대비 신장 기능 개선 효능을 나타냈을 뿐만 아니라, 말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의미하게 개선됐다.
당지질 축적으로 인해 증가한 혈관벽 두께와 면적 역시 효과적으로 개선된 결과를 보였다.
또 다른 연구에서는 기존 치료제인 페구니갈시다제 알파에서 LA-GLA로 투약 전환 시 ▲신장 기능 악화 ▲말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변 ▲심장 조직의 당지질 축적 ▲심부전 관련 지표 상승 ▲대동맥벽 두께 증가 등이 효과적으로 개선되는 결과를 확인했다.
한미약품 관계자는 “파브리병 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 LA-GLA가 기존 치료제보다 효과가 뛰어났다는 점을 확인했다”며 “특히 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되는 등 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다”고 말했다.
한편 LA-GLA는 미국 식품의약국(FDA)과 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation) 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 한미약품과 GC녹십자는 FDA와 MFDS로부터 각각 작년 8월과 올해 1월에 임상 1/2상 시험계획(IND)을 승인받고 LA-GLA의 글로벌 임상에 본격적으로 돌입했다.
◇삼성바이오에피스, 연구노트경진대회 시상식 개최
삼성바이오에피스(대표이사 김경아 사장)는 20일(목) 고려대학교 자연계 캠퍼스에서 '연구노트 경진대회' 시상식을 열고 생명과학대학 대학원생들에게 우수 상패와 총 1000만원 규모의 장학금을 전달했다고 밝혔다.
연구노트는 시작부터 결과물 보고, 발표 및 지적재산권 확보 등에 이르기까지 전 과정에서의 연구 성과를 기록한 자료다.
연구노트는 연구의 지속성 유지 및 결과 보호, 논문 발표, 특허 출원 때의 기초 자료로 활용된다.
삼성바이오에피스는 국내 주요 대학교와의 협약을 통해 연구노트 작성법을 교육하고, 시상식을 통해 우수 학생들에게 장학금을 수여하는 산학협력 활동을 펼치고 있다.
이를 통해 미래 바이오 산업을 이끌어갈 인재를 조기에 양성하고, 대학에서부터 글로벌 수준의 연구개발 노하우를 습득할 수 있는 기회를 제공하고 있다.
삼성바이오에피스 인사팀장 강대성 상무는 “연구노트 경진대회는 글로벌 기업의 연구 개발 노하우를 조기에 학습할 수 있는 기회가 될 것”이라며 “앞으로도 바이오 제약 산업 특성을 살린 산학협력 활동을 지속 확대해 나갈 계획”이라고 밝혔다.
고려대학교 생명과학대학장 조용성 교수는 “삼성바이오에피스와 고려대학교 생명과학대학은 전략적 산학협력 관계로 다양한 인력 양성 프로그램을 운영하고 있다”면서 “협력을 지속적으로 강화하고 국가 바이오 산업의 발전에 기여할 것”이라고 말했다.
◇한국의료기기안전정보원, ISO/TC 84 국제회의 및 워크숍 성료
한국의료기기안전정보원(원장 이정림)은 지난 10일부터 14일까지 5일간 서울 아트리움 호텔(서울 종로구 소재)에서 2025년 ISO/TC 84 국제회의 및 워크숍을 개최했다.
이번 행사에는 ISO/TC 84 부의장(Derek Stillwell, 덴마크), 간사(Bibi Nellemose, 덴마크)를 비롯해 미국, 덴마크, 독일 등 총 15개국 80여 명의 의료기기 전문가가 참석했다.
국제회의에서 ▲(WG 9) 일회용 멸균 요도 카테터 및 무균 배액 카테터 보조 장치 ▲(WG 10) 일회용 멸균 피하 주사 바늘 및 의료기기 제조용 스테인리스강 바늘 ▲(WG 11) 일회용 멸균 주사기 및 멸균 피하 주사기 등 다양한 국제표준 제ㆍ개정에 대한 논의를 활발하게 진행했다.
또한 워크숍에서는 국내외 학계, 산업계 등 의료기기 전문가들을 대상으로 ▲카테터, 바늘, 주사기 관련 국제표준화 추진 방안 ▲ISO/TC 84 분야의 미래 산업기술 흐름 등 국제 의료기기 표준화 동향과 국내 적용 방안 등을 심층적으로 논의했다.
특히, 식약처 연구사업의 결과로 ‘필터가 부착되어 있는 주사침의 여과성능 시험’을 한국건설생활환경시험연구원(KCL) 이원회 책임연구원이 발표했다.
논의 결과는 향후 국제표준으로 제안할 수 있도록 한국의료기기안전정보원이 적극 지원할 예정이다.
한국의료기기안전정보원 이정림 원장은 “이번 ISO/TC 84 국제회의를 통해 해외 전문가들에게 국내 의료기기 산업표준(KS)과 국제표준의 부합화를 이해시키고 그 우수성을 적극적으로 알리는 계기가 됐다”면서 “국내에서 개발된 기준이 국제표준으로 등록 될 수 있도록 추진하는 과정이 더욱 속도를 낼 것으로 기대한다”고 밝혔다.