바이오젠, 스토크와 드라베증후군 치료제 개발 협력

[의약뉴스] 바이오젠이 미국 생명공학기업 스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics)의 희귀 유전성 뇌전증 치료제 후보물질에 대한 글로벌 권리를 확보했다.

바이오젠과 스토크 테라퓨틱스는 드라베 증후군 치료제로 개발되고 있는 잠재적인 계열 내 최초의 질병 조절 약물인 조레부너센(zorevunersen)을 미국, 캐나다, 멕시코를 제외한 모든 지역에서 개발 및 상업화하기 위해 협력하기로 했다고 18일(미국시간) 발표했다.

드라베 증후군은 중증, 재발성 발작과 심각한 인지 및 행동 장애가 나타나는 중증 유전성 발달 및 뇌전증성 뇌병증이며 미충족 치료 수요가 높다. 치료가 어렵고 장기적인 예후가 좋지 않으며 아직 허가된 질병 조절 치료제가 없는 실정이다.

조레부너센은 드라베 증후군의 주요 근본 원인인 SCN1A 유전자를 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난해 말에 조레부터센을 드라베 증후군 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다.

임상 1/2a상 및 공개 연장 연구 데이터에 따르면 조레부너센으로 치료받은 환자들은 경련발작 빈도가 상당히 지속적으로 감소했고 여러 인지 및 행동 척도가 개선된 것으로 나타났다.

스토크는 최근 미국, 유럽, 일본 규제기관과의 성공적인 협의 이후 조레부너센의 글로벌 임상 3상 시험 EMPEROR를 시작할 계획이라고 발표한 상태다.

이 임상시험은 올해 2분기에 시작될 예정이며 2027년 하반기에 핵심 데이터가 발표될 것으로 예상되고 있다. 이는 글로벌 허가 신청을 뒷받침하는데 중요한 역할을 할 것으로 예상되고 있다.

스토크는 조레부너센의 글로벌 개발을 계속 주도할 것이며 미국, 캐나다, 멕시코에서 독점 개발 및 상업화 권리를 보유한다. 바이오젠은 다른 전 세계에서 조레부너센에 대한 독점 상업화 권리를 갖게 된다.

계약에 따라 스토크는 바이오젠으로부터 계약금으로 1억6500만 달러를 받을 예정이다. 양사는 외부 임상 개발 비용을 분담하기로 했다(바이오젠 30%, 스토크 70%). 향후 스토크는 개발 및 상업화 마일스톤으로 최대 3억8500만 달러를 추가로 받을 수 있으며 바이오젠이 담당한 지역에서 발생한 제품 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있게 된다.

또한 스토크는 별도의 마일스톤, 비용 분담, 로열티를 받는 조건으로 SCN1A를 표적으로 삼는 특정 후속 ASO 제품에 대해 미국, 캐나다, 멕시코 이외의 지역에서 라이선스 권리를 확보할 수 있는 옵션을 바이오젠에 제공하기로 했다.

바이오젠 개발 책임자 프리야 싱할 박사는 “이번 협력은 당사의 후기단계 파이프라인에 임상 3상 시험 준비 단계의 질병 조절 약물을 추가하며 희귀질환 치료제 상업화를 위한 전문성과 글로벌 입지를 활용할 수 있는 기회를 제공한다”고 말했다.

이어 “이미 표준 치료를 받고 있는 환자들에서 발작이 감소하고 여러 인지 및 행동 척도가 개선된 것으로 나타난 것은 드라베 증후군의 근본 원인을 해결하는 최초의 질병 조절 의약품이 될 수 있는 조레부너센의 잠재력을 보여준다”고 강조했다.

스토크 테라퓨틱스의 에드워드 케이 최고경영자는 “바이오젠이 신경학 분야에서 쌓아온 풍부한 경험과 희귀 유전질환에 대한 고부가가치 질병 조절 의약품을 성공적으로 상업화한 실적을 바탕으로 조레부너센을 필요로 하는 모든 환자에게 제공함으로써 드라베 증후군 치료의 새로운 시대를 여는 것을 목표로 하고 있다”고 밝혔다.

그러면서 “이번 협업은 스토크의 재무 상태와 결합해 2028년 중반까지 회사를 지원할 수 있는 현금 흐름을 제공한다”고 덧붙였다.