오노약품 건활막거대세포종 치료제 FDA 승인

[의약뉴스] 오노약품이 지난해 디사이페라 파마슈티컬스(Deciphera Pharmaceuticals)를 인수하면서 획득한 희귀 종양 치료제가 미국에서 승인됐다.

오노약품은 미국 식품의약국(FDA)이 키나아제 억제제 롬빔자(Romvimza, 성분명 빔셀티닙)를 수술적 절제가 기능 제한을 악화하거나 중증 이환율을 초래할 가능성이 있는 증상성 건활막거대세포종(TGCT) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 14일(미국시간) 발표했다.

오노약품의 자회사 디사이페라가 개발한 롬빔자는 FDA로부터 패스트트랙 및 우선 심사 지정을 받은 바 있다.

건활막거대세포종은 관절 내 또는 관절 근처에 형성되는 희귀 비악성 종양이며 CSF1(집락자극인자 1) 유전자의 조절 장애로 인해 CSF1이 과잉 생성되면서 발생한다.

치료하지 않거나 종양이 반복적으로 재발할 경우 영향을 받은 관절 및 주변 조직의 손상 및 퇴행을 유발하고 심각한 장애를 초래할 수 있다.

이번 승인은 항-CSF1/CSF1R 치료 경험이 없고(이매티닙 또는 닐로티닙 치료는 허용) 수술이 부적합한 건활막거대세포종 환자를 대상으로 한 롬빔자의 핵심 임상 3상 시험 MOTION의 효능 및 안전성 결과와 임상 1/2상 시험 결과를 기반으로 이뤄졌다.

MOTION 연구 결과 롬빔자는 ITT(Intent-to-treat)군에서 25주 차에 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 객관적 반응률(ORR)을 보였다(롬빔자 투여군 40%, 위약군 0%). 이는 고형암 반응평가기준(RECIST v1.1)에 따라 맹검 독립 방사선검토에 의해 평가됐다.

또한 25주 차에 롬빔자 투여군에서 능동 운동범위, 환자 보고 신체 기능, 환자 보고 통증이 위약군 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선된 것으로 관찰됐다.

롬빔자의 안전성 프로파일은 관리 가능했고 이전에 공개된 임상 1/2상 시험의 결과와 일치했다.

디사이페라는 미국에서 다음 주에 롬빔자를 출시할 계획이다. 유럽에서는 작년 7월에 유럽의약품청(EMA)이 롬빔자의 판매 허가 신청서를 접수했고 심사를 진행 중이다.

네덜란드 라이덴대학교 메디컬센터의 한스 겔더블롬 박사는 “롬빔자의 승인은 TGCT로 고통받는 환자에게 절실히 필요한 내약성이 우수하고 효과적인 새로운 치료 옵션을 제공한다”고 말했다.

그러면서 “MOTION 임상 3상 시험에서 롬빔자는 종양 축소 효과를 입증했고 다른 TGCT 치료에서 관찰된 간 손상 없이 여러 중요한 삶의 질 척도에 대해 유의한 개선 효과를 보인 내약성이 우수한 최초의 치료제로 확인됐다. 롬빔자는 TGCT 커뮤니티의 중요한 미충족 수요를 해결할 잠재력을 가진 차별화된 치료제다”고 설명했다.

디사이페라의 우다가와 료타 최고경영자는 “롬빔자가 FDA 승인을 받은 것은 TGCT 커뮤니티에게 중요한 진전이다. 롬빔자가 수술적 절제로 인해 기능 제한이 악화되거나 중증 이환율이 발생할 가능성이 있는 TGCT 환자를 위한 새로운 표준 치료제라 될 것이라고 믿는다. 롬빔자는 디사이페라의 스위치 제어 키나아제 억제제 플랫폼을 사용해 개발돼 승인된 2번째 치료제로, 이 승인은 우리 조직에게도 중요한 이정표다”고 밝혔다.

오노약품은 작년에 디사이페라 파마슈티컬스를 24억 달러에 인수했다. 디사이페라의 첫 스위치 제어 억제제 킨락(QINLOCK)은 미국에서 2020년에 위장관 기질종양(GIST) 4차 치료제로 승인을 받았다.