CSL, 월 1회 유전성혈관부종 발작 예방제 EU 승인

[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 글로벌 생명공학기업 CSL의 월 1회 투여하는 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방 치료제 안뎀브리(Andembry, garadacimab)를 허가했다.

CSL은 유럽 집행위원회가 성인 및 12세 이상 청소년 환자의 유전성 혈관부종 발작 예방을 위해 12a인자(Factor XIIa)를 표적으로 하는 최초이자 유일한 월 1회 투여 치료제 안뎀브리를 승인했다고 13일(현지시간) 발표했다.

안뎀브리는 신체 여러 부위에서 혈관부종을 야기하는 일련의 사건을 시작하는 혈장 단백질 12a인자를 억제한다.

CSL은 안뎀브리가 유전성 혈관부종 커뮤니티에게 혁신적인 치료 방식을 제공하기 위해 수행해 온 수십 년간의 노력을 강화하며 피하 자가 주사 가능한 편리한 환자 중심의 사전 충전형 펜(자동 주입기) 형태로 제공된다고 설명했다.

안뎀브리의 승인은 핵심 임상 3상 시험 VANGUARD과 공개 연장 연구의 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 이뤄졌다.

VANGUARD에서 안뎀브리는 6개월 이후 월 평균 HAE 발작률을 2.01회에서 0.27회로 감소시킨 것으로 나타났다.

안뎀브리 치료 환자의 62%는 치료 기간 동안 발작이 없는 상태에 도달했고 HAE 발작 횟수 중앙값은 0으로 감소, 월 평균 HAE 발작 횟수는 위약군 대비 86.5% 감소했다.

VANGUARD 임상시험 결과는 2023년 4월에 란셋(The Lancet)에 게재됐고 공개 연장 연구의 1차 결과는 2024년 10월에 알레르기 저널에 게재됐다.

유럽에서 안뎀브리 통합 판매 허가는 모든 유럽연합(EU) 회원국과 유럽경제지역(EEA) 국가인 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 유효하다. 안뎀브리는 호주, 영국에서 이미 승인됐으며 미국, 일본, 스위스, 캐나다에서도 승인 심사가 진행 중이다.

CSL 베링은 접근성 및 보험 급여 협상이 완료되는 대로 안뎀브리를 적격 환자에게 제공할 계획이다.

CSL 연구개발 책임자 빌 메자노트 부사장은 “안뎀브리는 유전성 혈관부종 관리에서 중요한 발전으로, 생명을 위협하는 이 질환을 가진 환자들이 환자 중심의 편리한 투여 방법으로 질환을 장기간 조절할 수 있도록 한다”고 말했다.

이어 “안뎀브리는 CSL이 자체적으로 발굴 및 개발하고 승인을 받은 최초의 재조합 단클론항체로 HAE 연구 및 치료 최적화를 위해 40년 이상 이어온 유산과 이러한 혁신을 환자에게 제공하기 위한 수십 년에 걸친 여정을 강조한다”며 “HAE 환자와 CSL에게 흥미로운 이 이정표에 도달하는데 도움을 준 모든 동료, 의사, 환자분들께 감사드린다”고 덧붙였다.