로슈, 에브리스디 경구용 정제 FDA 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 척수성 근위축증(SMA) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)의 경구용 정제 제형을 승인했다.

로슈는 FDA가 척수성 근위축증 환자를 위한 최초이자 유일한 정제 약물인 에브리스디 정제의 신약 허가 신청서(NDA)를 승인했다고 12일(미국시간) 발표했다.

에브리스디는 척수성 근위축증에 대한 유일한 비침습적 질환조절제다.

에브리스디 5mg 정제는 실온에서 보관이 가능하며 통째로 삼키거나 물에 녹여 복용할 수 있다.

로슈는 새로운 정제 제형이 간편한 투여를 통해 척수성 근위축증 환자에게 더 큰 자유와 독립성을 제공할 수 있다고 설명했다.

이 승인은 생물학적 동등성 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 에브리스디 5mg 정제는 통째로 삼키거나 염소 처리되지 않은 식수에 녹여 복용했을 때 오리지널 경구 용액에 비해 리스디플람 노출이 유사한 수준인 것으로 입증됐다.

이러한 결과는 정제를 복용하는 환자에서 에브리스디 경구 용액과 동일한 효능과 안전성을 기대할 수 있다는 것을 의미한다.

로슈는 다른 에브리스디 용량을 복용 중인 환자와 경구 용액을 선호하는 환자를 위해 에브리드시 경구 용액을 계속 제공할 방침이다.

새로운 정제는 체중 20kg 이상인 2세 이상 환자에게 적합하며 미국에서 앞으로 몇 주 안에 출시될 예정이다.

로슈 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발 책임자 레비 개러웨이 박사는 “에브리스디는 SMA 질병 궤도를 바꿀 수 있는 강력한 잠재력을 갖고 있으며 지금까지 수천 명의 환자를 치료하는데 사용됐다. 이번 승인은 또 다른 중요한 진전이다. 에브리스디 정제는 확립된 효능과 편의성을 결합해 SMA 관리를 위한 추가적인 유연한 옵션을 제공한다”고 말했다.