FDA, 인스메드 기관지확장증 치료제 심사 개시

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약기업 인스메드(Insmed)의 기관지확장증 치료제 승인 신청 심사를 시작했다.

인스메드는 지난 6일(미국시간) FDA가 비-낭성섬유증 기관지확장증 환자 치료를 위한 브렌소카팁(brensocatib)의 신약 허가 신청서(NDA)를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.

FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 8월 12일까지 허가 여부를 결정하기로 했다. 현 시점에서 자문위원회 소집 여부는 밝히지 않았다.

브렌소카팁은 기관지확장증에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제가 될 가능성이 있으며 호중구 매개 질환 치료를 위한 새로운 계열의 의약품인 디펩티딜 펩티다아제 1(DPP1) 억제제 중 첫 번째 약물이 될 수 있다.

브렌소카팁 허가 신청서는 임상 3상 ASPEN 연구의 데이터를 기반으로 한다. 브렌소카팁 2가지 용량은 52주 치료 기간 동안 위약 대비 연간 폐 악화율 감소에 대한 통계적 및 임상적 유의성을 달성하면서 1차 평가변수를 충족했다.

또한 첫 번째 악화 발생까지의 시간을 유의하게 연장하고 치료 기간 동안 악화가 발생하지 않을 가능성을 유의하게 증가시키는 등 여러 악화 관련 2차 평가변수를 충족했다.

브렌소카팁 25mg로 치료받은 환자들은 52주 차에 기관지확장제 투여 후 1초 강제호기량 측정 결과 폐 기능 저하율이 유의하게 낮은 것으로 나타났다.

임상시험에서 브렌소카팁은 내약성이 양호했다. 브렌소카팁 투여군의 최소 5%에서 발생하고 위약군 대비 더 자주 보고된 이상반응은 코로나19, 비인두염, 기침, 두통이었다.

FDA는 승인될 경우 심각한 질환의 치료에서 안전성 또는 효과를 유의하게 개선할 수 있는 의약품을 우선 심사 대상으로 지정한다. 앞서 브렌소카팁은 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받은 바 있다.

인스메드는 올해 유럽연합, 영국, 일본에서도 브렌소카팁의 허가 신청서를 제출할 계획이며 승인될 경우 2026년에 출시하는 것을 목표로 하고 있다.

인스메드의 마르티나 플래머 최고의료책임자는 “기관지확장증은 승인된 치료제가 없는 만성 진행성 질환으로, 미국 내 수십만 명의 사람들이 심각한 결과를 초래할 수 있는 폐 악화를 줄일 수 있는 효과적인 방법이 없는 상황”이라고 설명했다.

이어 “브렌소카팁은 기관지확장증 치료 환경을 변화시킬 잠재력을 갖고 있으며 우리는 FDA가 예상보다 일찍 우선 심사 지정과 함께 NDA를 접수해 기쁘게 생각한다"면서 "심사 과정 동안 FDA와 협력하면서 최초의 기관지확장증 치료제를 최대한 빨리 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.