FDA, 수퍼너스 파킨슨병 증상 치료기기 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 파킨슨병 환자의 운동 관련 증상 치료를 위한 의약품-의료기기 복합 제품을 승인했다.

미국 제약기업 수퍼너스 파마슈티컬스(Supernus Pharmaceuticals)는 FDA가 성인 진행성 파킨슨병 환자의 운동 동요 증상 치료를 위한 최초이자 유일한 피하 아포모르핀 주입 기기 오나프고(Onapgo, 이전 명칭 SPN-830)를 승인했다고 4일(미국시간) 발표했다.

이번 승인으로 수퍼너스는 FDA 승인을 위한 수년간의 노력이 결실을 맺게 됐다. 

FDA는 2022년에는 주입 기기와 의약품과 관련된 추가 정보를 요청하면서 이 제품의 승인을 거부했었다. 지난해에도 추가 정보를 검토할 필요가 있다며 승인하지 않았었다.

오나프고는 웨어러블(착용형) 피하 주입 기기로 깨어 있는 동안 지속적인 치료를 제공해 약효 소실 시간(OFF time)을 보다 일관되게 조절할 수 있도록 한다.

이번 승인은 오나프고의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상, 12주, 다기관, 평행군, 이중맹검, 무작위 위약 대조 연구의 결과를 기반으로 이뤄졌다.

연구 1차 효능 평가지표는 환자 일지를 바탕으로 베이스라인부터 12주 치료 기간의 종료 시점까지 평가된 일일 총 약효 소실 시간의 평균 변화였다. 주요 2차 평가지표는 문제성 운동이상증이 없는 약효 개시 시간(GOOD ON time)의 평균 변화와 전반적 환자 개선 지수(PGIC)였다.

오나프고 치료군은 12주 차에 일일 총 약효 소실 시간이 2.6시간 감소했고 이에 비해 위약군은 0.9시간 감소해 유의한 차이를 보였다. 운동이상증이 없는 약효 개시 시간은 오나프고 치료군이 2.8시간 증가했고 위약군은 1.1시간 증가했다.

또한 오나프고로 치료받은 환자들은 위약군에 비해 더 자주 전반적인 건강 상태가 개선됐다고 보고했다(PGIC: 79% 대 24%). 가장 흔한 이상반응은 주입 부위 결절, 오심, 졸림, 주입 부위 홍반, 운동이상증, 두통, 불면증이었다.

수퍼너스는 올해 2분기에 간호 교육 프로그램을 포함한 전문가 지원팀과 함께 오나프고를 출시할 계획이며 출시 시 접근성 지원을 제공하기로 했다.

미국 캔자스대학교 의과대학의 라제쉬 파화 교수는 “지속적인 피하 아포모르핀 주입은 이미 유럽에서 입증되고 30년 동안 확립된 치료법으로 환자 수천 명의 운동 동요 증상을 보다 일관되게 조절하는데 도움을 줬다”고 설명했다.

이어 “유럽에서 진행된 임상시험에서 오나프고로 치료받은 환자들은 일일 OFF 시간이 유의하게 감소했고 이와 유사하게 GOOD ON 시간은 유의하게 증가했다. 오늘 승인으로 레보도파를 포함한 현재 치료 요법에 잘 반응하지 않는 미국 환자들이 침습적 수술 없이 작고 가벼운 웨어러블 기기를 통해 지속적인 주입이 가능한 새로운 옵션을 갖게 됐다”고 말했다.

수퍼너스 파마슈티컬스의 잭 카타르 CEO는 “오나프고는 운동 동요 증상을 경험하는 성인 파킨슨병 환자에게 새로운 접근법을 제시한다. 수퍼너스는 CNS 부문에서 풍부한 경험을 바탕으로 CNS 및 기타 치료 분야에서 널리 인정받는 제품을 8개 이상 성공적으로 출시해왔다. 오나프고 추가는 파킨슨병과 기타 신경질환 관리를 위한 새로운 대안을 개발하려는 우리의 지속적인 노력을 보여준다”고 밝혔다.