MSD, 성공적인 윈레브에어 임상 3상 조기 중단

[의약뉴스] MSD(미국 머크)가 폐동맥고혈압(PAH) 치료제 윈레브에어(Winrevair, 성분명 소타터셉트)의 임상 3상 시험에서 효능 입증에 성공해 연구를 조기에 중단하기로 결정했다.

MSD는 폐동맥고혈압(WHO Group I) 기능분류 II 또는 III 단계에 해당하고 질병 진행 위험이 중간 또는 높은 새로 진단된 성인 환자를 대상으로 윈레브에어와 위약을 비교 평가하는 임상 3상 HYPERION 연구를 조기 중단한다고 30일(미국시간) 발표했다.

HYPERION 연구를 예정된 완료 시점 이전에 종료하기로 한 결정은 ZENITH 임상시험의 중간 분석에서 도출된 긍정적인 결과와 현재까지의 윈레브에어 임상 프로그램 데이터 전체를 검토한 결과에 근거한 것이다.

프로그램의 외부 운영위원회와 MSD는 해당 데이터를 고려해 모든 연구 참가자가 윈레브에어에 접근할 수 있는 기회를 가질 수 있도록 하기 위해 조기 중단 결정을 내렸다.

MSD는 미국 식품의약국(FDA)과 HYPERION 임상시험 조기 중단에 대해 논의했고 이를 연구자들에게 알렸다. 

HYPERION 연구 결과는 올해 안에 공개될 것이며 향후 열리는 학술대회에서 발표될 예정이다.

앞서 지난 11월에 MSD는 폐동맥고혈압 기능분류 III 또는 IV 단계에 해당하고 사망 위험이 높은 성인 환자를 대상으로 윈레브에어를 평가하는 ZENITH 연구의 중간 분석에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 발표한 바 있다.

ZENITH에서 윈레브에어는 기본 PAH 치료와 병용했을 때 이환 또는 사망 사건 위험을 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 감소시킨 것으로 나타나 1차 평가변수를 충족했다.

이러한 결과에 따라 독립적인 데이터모니터링위원회는 ZENITH 연구를 조기에 중단하고 SOTERIA 공개 연장 연구를 통해 모든 참가자에게 윈레브에어 투여 기회를 제공할 것을 권고했다.

현재 윈레브에어는 미국과 전 세계 38개국에서 임상 3상 STELLAR 시험 결과를 바탕으로 성인 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 증가, WHO 기능분류 개선, 임상적 악화 위험 감소를 위한 치료제로 승인을 받은 상태다.

미국 미시간대학교 폐고혈압 프로그램 책임자 발레리 맥로플린 교수는 “운영위원회는 윈레브에어 임상 개발 프로그램에서 평가된 광범위한 환자에 대한 강력한 효능 데이터를 면밀히 검토한 이후 기본요법에 더해 윈레브에어 또는 위약을 평가하는 HYPERION 연구가 임상적 균형을 잃어 조기 중단해야 한다고 만장일치로 결론을 내렸다”고 설명했다.

그러면서 “폐동맥고혈압은 이환율과 사망률이 높은 진행성 및 쇠약성 질환이다. 우리는 이러한 데이터가 치료 환경에 미칠 잠재적인 영향과 환자들을 지속적으로 평가할 수 있길 기대한다”고 말했다.

MSD연구소 글로벌임상개발 책임자 겸 최고의학책임자인 엘리아브 바 수석부사장은 “ZENITH 임상시험의 강력하고 긍정적인 중간 효능 데이터와 윈레브에어의 전체 데이터를 근거로 HYPERION 연구를 계속하는 것이 윤리적이지 않다고 판단했다”고 밝혔다.

이어 “연구에 참가한 환자 커뮤니티에 감사드리며 임상 3상 SOTERIA 공개 연장 연구를 통해 윈레브에어를 투여 받을 수 있는 옵션을 제공하게 돼 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다.