FDA, 레켐비 정맥주사 월 1회 유지요법 허가

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 에자이와 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 레켐비(성분명 레카네맙)를 월 1회 유지요법으로 투여할 수 있도록 허가했다.

에자이와 바이오젠은 FDA가 4주마다 투여하는 레켐비 정맥주사(IV) 유지요법에 대한 추가 생물학적제제 허가신청(sBLA)을 승인했다고 26일(미국시간) 발표했다.

레켐비는 경도인지장애(MCI) 또는 경증의 치매가 있는 알츠하이머병(초기 알츠하이머병) 환자의 치료제로 승인을 받았다.

이번 승인에 따라 레켐비는 18개월 동안 2주에 1회 투여하는 개시 단계 이후 4주에 1회 10mg/kg 유지요법으로 전환하거나 2주에 1회 10mg/kg 요법으로 계속 투여할 수 있게 된다.

이 승인은 임상 2상 연구(Study 201)와 관련 장기 연장 연구, Clarity AD 임상시험(Study 301)과 관련 장기 연장 연구에서 관찰된 데이터의 모델링을 기반으로 이뤄졌다.

모델링 시뮬레이션에 따르면 18개월 동안 2주에 1회 치료 이후 4주에 1회 유지요법으로 전환했을 때 치료의 임상적 및 바이오마커 혜택이 유지될 것으로 예측됐다.

에자이와 바이오젠은 알츠하이머병이 아밀로이드-베타(Aβ) 플라크 제거 전에 시작해 제거 후에도 지속되는 근원적인 신경독성 과정으로 인해 발생하는 진행성 질환이라고 설명했다.

그러면서 레켐비가 원시섬유를 지속적으로 제거하면서 플라크를 빠르게 제거하는 두 가지 방식으로 알츠하이머병을 치료하는 유일한 약물이라고 밝혔다.

레켐비를 지속적으로 투여하면 뇌 내 플라크 제거 이후에도 신경 손상을 유발할 수 있는 고독성 원시섬유를 제거할 수 있다고 강조했다.

임상 2상 Study 201 핵심 연구와 장기 연장 연구 사이의 무치료 기간 데이터는 치료 중단이 아밀로이드 PET와 혈장 및 CSF 바이오마커의 재축적, 위약 수준의 임상적 저하와 관련이 있다는 것을 보여준다.

유지요법으로서 4주에 1회 투여 요법은 2주에 1회 투여 요법보다 환자 및 치료 협력자가 초기 알츠하이머병 치료를 더 쉽게 지속할 수 있도록 할 수 있다.

지속적인 치료는 질병 진행을 늦추고 치료 혜택을 연장해 환자들이 본인의 상태를 더 오래 유지할 수 있도록 돕는 것을 목표로 한다.

Clarity AD 핵심 연구에서 레켐비 치료군은 위약군에 비해 임상적 치매평가척도-박스 총점(CDR-SB) 전반적 인지 및 기능 척도 점수가 베이스라인 대비 평균 0.45점 감소했다.

Clarity AD 핵심 연구와 관련 장기 연장 연구에서 3년 치료 결과 레켐비는 자연사 코호트 대비 CDR-SB의 인지기능 저하를 0.95 감소시켜 초기 알츠하이머병 환자에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공한 것으로 확인됐다.

기억, 사회 활동, 가정/취미 영역 CDR 점수 0.5에서 1로의 변화는 혼자 있을 수 있는 능력, 최근 사건 기억, 일상생활 참여, 집안일 수행, 독립적으로 기능, 취미와 지적 관심사 참여 능력을 포함하는 독립성의 경미한 저하와 독립성 상실의 차이를 의미한다.

현재 레켐비는 국내를 포함해 미국, 일본, 중국 등에서 승인을 받았다. 유럽에서는 유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 레켐비 허가를 권고한 상태다. 에자이는 전 세계 17개국에서 레카네맙 허가 신청을 진행 중이다.

최근 FDA는 주 1회 유지요법으로 피하 투여하는 레켐비 오토인젝터 자가투여 주사제의 허가 심사를 시작했으며 올해 8월 31일까지 허가 여부를 결정할 예정이다.