FDA, 바르트증후군 치료제 심사 3개월 연장

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 초희귀 유전질환인 바르트 증후군에 대한 치료제 후보물질의 허가 심사 기간을 3개월 연장했다.

미국 생명공학기업 스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth BioTherapeutics)는 FDA가 바르트 증후군 환자를 위해 개발되고 있는 엘라미프레티드(elamipretide)의 신약 허가 신청(NDA)에 대한 허가 여부 결정을 연기했다고 23일(미국시간) 밝혔다.

처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 새로운 결정일은 올해 4월 29일로 정해졌다.

스텔스는 당국으로부터 지난 10월에 심혈관ㆍ신장약물자문위원회(CRDAC)의 긍정적인 권고 의견이 나온 이후 이뤄진 요청에 따라 제출된 추가 정보를 충분히 검토하기 위해 시간이 추가로 필요하다는 통보를 받았다고 설명했다.

FDA는 이러한 제출이 신약 허가 신청에 대한 주요 수정 사항에 해당하며 이에 따라 허가 결정일이 1월 29일에서 표준 3개월 연장됐다고 전했다.

스텔스는 FDA가 안전성 문제를 발견하지는 않았고 새로운 시판 전 연구를 요청하지도 않았다고 강조했다. 또한 FDA는 이전에 스텔스에 전달한 시판 후 약속을 재확인했고 스텔스는 지금까지 FDA의 모든 정보 요청에 응답했다고 한다.

엘라미프레티드는 승인될 경우 계열 내 최초의 미토콘드리아 표적 치료제이자 바르트 증후군에 대한 최초의 FDA 승인 치료제가 될 것이다.

스텔스의 리니 매카시 최고경영자는 “NDA와 최근 정보 요청에 따라 제출한 긍정적인 추가 분석의 철저한 검토를 위한 FDA의 노력에 감사드리며 우리는 NDA 패키지의 견실성에 확신을 갖고 있다”고 밝혔다.

이어 “엘라미프레티드 NDA 심사가 완료될 때까지 당국과 계속 긴밀히 협력할 것이며 잠재적인 승인 이후 바르트 증후군 환자들이 이 치료제에 광범위하게 접근할 수 있도록 지원하기 위해 적극적으로 준비하고 있다”고 말했다.