케로스, PAH 치료제 임상 2상 중단 결정

[의약뉴스] 미국 제약회사 케로스 테라퓨틱스가 폐동맥고혈압(PAH) 치료제 후보물질의 임상 2상 시험을 중단하기로 결정했다.

케로스는 폐동맥고혈압 환자를 대상으로 시보터셉트(cibotercept, KER-012)와 기본요법 병용요법을 평가하는 임상 2상 시험의 모든 투여를 자발적으로 중단했다고 15일(현지시간) 밝혔다.

이번 결정은 TROPOS에서 새로운 심낭 삼출 이상반응이 관찰됨에 따라 진행 중인 안전성 검토를 바탕으로 이뤄졌다.

앞서 케로스는 지난달에도 예상치 못한 심낭 삼출 발생 때문에 시보터셉트 3.0 mg/kg 및 4.5 mg/kg 투여를 자발적으로 중단한다고 발표한 바 있다. 이제 1.5 mg/kg 투여와 위약 투여도 모두 중단하기로 했다.

케로스는 이러한 결정에 대해 연구자와 미국 식품의약국(FDA)을 포함한 특정 규제당국에 통보했고 다른 관련 규제당국에도 통보하는 절차를 진행 중이다.

TROPOS 임상시험은 조기에 종료될 것이며 환자들은 임상시험 종료 방문을 통해 모니터링될 예정이다. 케로스는 올해 2분기에 임상시험의 모든 치료군에 대한 톱라인 데이터를 발표할 계획이다.

시보터셉트는 액티빈 A, 액티빈 B, 마이오스타틴 등 평활근 비대 및 섬유화를 자극하는 TGF-β 리간드에 결합해 신호를 억제하도록 설계됐다.

케로스는 시보터셉트가 액티빈 A 및 액티빈 B 신호 억제를 통해 골형성 단백질(BMP) 신호를 증가시키고 결과적으로 골형성 단백질 수용체의 비활성화 돌연변이로 인한 신호 감소와 관련된 폐동맥고혈압 같은 질병을 치료할 가능성이 있다고 봤다.

케로스의 자스비르 시라 회장 겸 CEO는 “새로운 상황에 실망스럽기는 하지만 환자 안전은 언제나 우리의 최우선 순위다. 연구자, 미국 FDA, 기타 관련 규제당국과 계속 협력하고 있으며 TROPOS 톱라인 임상 데이터를 분석하고 발표할 것이다”고 말했다.