J&J, 전신 중증 근무력증 치료제 FDA 우선심사
임상 3상 결과 근거...지속적인 질병 조절 입증
[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 전신 중증근무력증(gMG) 치료제를 우선 심사 대상으로 지정했다.
존슨앤드존슨은 항체 양성(항 AChR, 항 MuSK, 항 LRP4)인 전신 중증 근무력증 환자의 치료를 위한 니포칼리맙(nipocalimab)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)이 FDA로부터 우선 심사 지정을 받았다고 9일(미국시간) 발표했다.
FDA는 승인될 경우 심각한 질환의 치료, 진단, 예방의 안전성 또는 효과를 크게 개선할 수 있는 의약품의 허가 신청에 대해 우선 심사를 부여한다.
전신 중증 근무력증은 평생 지속되는 만성 희귀 자가항체 매개 질환으로 현재 치료법이 없고 전 세계적으로 약 70만 명이 앓고 있는 것으로 추정된다.
니포칼리맙은 높은 친화성을 갖고 FcRn을 차단하며 다른 면역 기능에 영향을 주지 않으면서 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체 수치를 낮추는 단클론항체다.
FDA의 이번 우선 심사 지정은 임상 3상 Vivacity-MG3 연구 결과를 바탕으로 이뤄졌다. Vivacity-MG3 연구는 미충족 수요가 높은 이 예측 불가능한 만성 질환에서 지속적인 효능과 안전성을 측정하도록 설계됐다.
니포칼리맙과 표준치료(SOC) 병용요법은 위약+표준치료에 비해 중증 근무력증 수행능력 평가척도(MG-ADL) 점수에서 유의한 감소 효과를 입증했다(베이스라인 대비 2점 이상 개선).
전신 중증 근무력증 환자에서 MG-ADL 점수 1~2점의 변화는 정상적인 식사와 음식물에 의한 기도폐쇄의 차이 또는 안정 시 호흡곤란과 인공호흡기 사용의 차이를 의미할 수 있다.
존슨앤드존슨 이노베이티브메디신 자가항체 포트폴리오 및 모-태아 면역질환 분야 책임자 케이티 아부자르는 “전신 중증 근무력증 치료를 위한 FDA의 우선 심사 결정을 환영한다. 이는 광범위한 전신 중증 근무력증 환자를 위한 추가적인 치료 옵션의 필요성을 강조한다”고 밝혔다.
이어 “우리는 니포칼리맙을 특정 전신 중증 근무력증 환자를 위한 치료제로 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하고 있으며, 특히 임상 2상 및 3상 시험의 참가자들에게 감사드린다. 니포칼리맙은 승인될 경우 항 AChR, 항 MuSK, 항 LRP4를 포함해 항체 양성 전신 중증 근무력증 환자를 치료할 잠재력을 갖고 있다”고 말했다.
존슨앤드존슨은 지난 9월에 유럽의약품청(EMA)에도 니포칼리맙의 시판 허가 신청서를 제출했다.
최근 니포칼리맙은 미국 FDA로부터 중등도에서 중증의 쇼그렌 증후군 성인 환자 치료를 위한 혁신치료제로 지정받기도 했다.