화이자, 상가모와 A형 혈우병 치료제 개발 협력 종료

[의약뉴스] 화이자가 상가모 테라퓨틱스와의 A형 혈우병 유전자 치료제 개발 협력을 종료하기로 결정했다.

미국 유전체 의학 전문기업인 상가모 테라퓨틱스는 지난달 30일(미국시간) 화이자가 양사 간의 글로벌 협력 및 라이선스 계약을 종료하기로 결정하고 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)에 대한 개발 및 상업화 권리를 반환하기로 했다고 발표했다.

이 발표 이후 상가모 테라퓨틱스의 주가는 50% 이상 급락했다.

지록토코진 피텔파보벡은 중등도 중증 및 중증 A형 혈우병 성인 환자를 위한 치료제로 개발되고 있는 유전자 치료제 후보물질이다.

화이자는 이번 계약 해지가 지록토코진 피텔파보벡의 생물학적 제제 허가 신청서(BLA) 및 판매 허가 신청서(MAA) 제출을 진행하거나 상업화를 추진하지 않겠다는 결정을 반영한다고 설명했다.

앞서 2024년 7월에 화이자는 지록토코진 피텔파보벡을 평가한 임상 3상 시험 AFFINE에서 예방요법 대비 우월성에 대한 1차 및 주요 2차 목표가 충족됐다는 긍정적인 톱라인 결과를 발표한 바 있다. 자세한 결과는 지난달에 미국혈액학회(ASH)에서 공개됐다.

화이자는 지난 11월에는 상가모에게 규제당국과 임상시험 데이터에 대해 논의하고 있다고 전했다고 한다. 이전에 화이자는 2025년 초에 허가 신청서를 제출할 것이라고 밝혔었다.

외신 보도에 따르면 화이자는 임상시험 결과의 광범위한 분석, 전문가 피드백, 중등도에서 중증 질환을 가진 환자에 대한 A형 혈우병 유전자 치료제의 느린 시장 수용을 고려해 결정을 내렸으며 특정 환자 집단을 위한 다른 유전자 치료 옵션에 대한 관심이 제한적인 상황이라고 언급했다.

화이자는 환자에게 가장 큰 영향을 미치고 상업적 성공 가능성이 가장 큰 자산과 치료제에 시간과 자원을 재투입하는 것이 최선이라고 믿는다고 주장했다.

상가모와 화이자의 협력 및 라이선스 계약은 2025년 4월 21일부로 종료되며 이 시점에 화이자는 지록토코진 피텔파보벡 프로그램을 상가모에게 반환해야 한다. 모든 임상시험 참가자는 계획대로 계속 모니터링될 예정이다.

상가모는 새로운 협력 파트너를 찾는 것을 포함해 프로그램을 계속 발전시키기 위한 모든 옵션을 모색할 계획이다.

상가모 테라퓨틱스의 샌디 멕레이 최고경영자는 “지록토코진 피텔파보벡은 A형 혈우병 환자의 삶을 바꿀 수 있는 유전자 치료제로서 잠재력을 입증했고, 임상 3상 AFFINE 시험의 긍정적인 결과에 따라 허가를 신청하고 상업화를 추진할 수 있는 좋은 위치에 있다고 믿는다”고 말했다.

그러면서 “강력한 핵심 임상시험 데이터를 고려할 때 BLA 및 MAA 제출이 임박했을 때 협력을 종료하기로 한 화이자의 결정에 놀랐고 매우 실망하기는 했지만 탄탄하고 성공적인 임상 개발 프로그램을 주도하고 이 중요한 단계까지 발전시켜 준 것에 감사드린다”고 밝혔다.

이어 “당사는 이 중요한 치료제를 환자에게 제공하기 위해 유전체 의약품 상업 환경에 대한 이해와 집중력을 갖춘 적절한 파트너를 찾는 등 최적의 경로를 모색하기 위해 최선을 다하고 있다. 이와 동시에 신경학 유전체 의약품 파이프라인을 발전시키고 2025년 하반기에 BLA를 제출할 수 있을 것으로 예상되는 파브리병 유전자 치료제 프로그램을 진행하는데 집중하고 있다”고 덧붙였다.