베라스템 희귀 난소암 치료제 FDA 우선심사

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 베라스템 온콜로지(Verastem Oncology)의 희귀 난소암 치료제를 우선 심사 대상으로 지정했다.

지난 30일(미국시간) 베라스템 온콜로지는 FDA가 경구용 RAF/MEK 클램프 아부토메티닙(avutometinib)과 경구용 FAK 억제제 데팍티닙(defactinib) 병용요법의 신약 허가 신청(NDA)을 가속 승인 경로를 통해 심사하기로 했다고 발표했다.

아부토메티닙과 데팍티닙 병용요법은 이전에 최소 한 가지 전신 치료를 받았고 KRAS 변이가 있는 재발성 저등급 장액성 난소암(LGSOC) 성인 환자의 치료제로 허가 신청됐다.

신청서 제출은 올해 10월에 완료됐고 FDA 심사 완료일은 우선 심사 지정에 따라 2025년 6월 30일로 정해졌다.

FDA는 현재로서는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 열 계획이 없다고 전했다.

저등급 장액성 난소암은 생물학적 특성과 치료 반응 방식이 고등급 장액성 난소암과는 다른 희귀 난소암이며 현재 FDA 승인된 치료제가 없는 상황이다.

FDA는 승인될 경우 기존 옵션보다 상당한 개선을 제공하거나 적절한 또는 승인된 치료제가 없는 상황에서 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성이 있는 치료제에 대해 우선 심사 지정을 부여한다.

이번 허가 신청은 재발성 저등급 장액성 난소암 환자를 대상으로 아부토메티닙과 데팍티닙 병용요법을 평가한 임상 2상 시험 RAMP 201의 1차 분석 결과를 기반으로 한다.

연구 결과는 2024년 10월에 국제부인암학회(IGCS)에서 발표됐다.

아부토메티닙과 데팍티닙 병용요법은 독립 중앙 맹검 평가에 의해 확인된 상당한 전체 반응률을 입증했고 일반적으로 반응이 지속된 것으로 나타났다.

또한 재발성 KRAS 변이 저등급 장액성 난소암 환자에서 일반적으로 내약성이 양호한 것으로 관찰됐다.

허가 신청서에는 재발성 저등급 장액성 난소암에 대한 병용요법의 첫 번째 연구인 FRAME 임상 1상 시험의 데이터도 포함됐다.

현재 베라스템 온콜로지는 국제 임상 3상 시험인 RAMP 301에 KRAS 변이 상태에 관계없이 재발성 저등급 장액성 난소암 환자를 등록하고 있다.

RAMP 301은 초기 적응증에 대한 확증 연구로 활용될 수 있으며 KRAS 변이 상태에 관계없는 적응증 확대 승인을 뒷받침할 수 있다.

베라스템 온콜로지의 댄 패터슨 최고경영자는 “아부토메티닙과 데팍티닙 병용요법에 대한 FDA 허가 신청서 접수 및 우선 심사는 이 희귀하고 서서히 진행되는 질환을 진단받은 환자들의 중요한 미충족 수요를 강조한다"면서 "오늘 소식에 기쁘게 생각하며 미국 환자에게 재발성 KRAS 변이 LGSOC에 대한 최초의 FDA 승인 치료제를 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.

이어 “이번 NDA 접수로 오랫동안 간과되어 온 질환을 해결하는데 중요한 한 걸음을 내딛었다"며 "심사 과정에서 FDA와 협력할 것이며 2025년 중반에 상업 출시를 준비하고 있다”고 밝혔다.