한독, 만성 면역성 혈소판 감소증 치료제 도프텔렛 품목 허가 外

◇한독, 만성 면역성 혈소판 감소증 치료제 도프텔렛 품목 허가

한독(대표이사 김영진, 백진기)은 11월 26일 식약처로부터 ‘만성 면역성 혈소판감소증’(ITP) 및 ‘시술 예정인 만성 간질환 환자의 혈소판감소증’ 치료제 ‘도프텔렛’의 국내 품목허가를 받았다고 밝혔다.

한독은 올해 새로운 PNH(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 엠파벨리의 허가와 건강보험 급여 적용을 받았으며 이번 도프텔렛 허가로 희귀질환 치료제 파이프라인을 확대하게 됐다.

도프텔렛은 글로벌 바이오제약기업 ‘소비(SOBI)’의 신약으로 한독이 국내 허가를 진행해왔다.

도프텔렛(성분명: 아바트롬보팍)은 이전 치료에 불충분한 치료 반응을 보인 만성 면역성 혈소판감소증 성인 환자의 치료에 사용되는 혈소판생성인자 수용체 작용제(TPO-RA)로 경구용 제형이다.

빠르고 지속적인 효과와 식이조절 없이 복용할 수 있는 경구용 혈소판생성인자 수용체 작용제라는 장점이 있다.

미국, 유럽, 호주, 일본 등 다양한 국가에서 사용되고 있으며 미국 식품의약국(FDA)에서는 2019년 6월, 유럽의약품청(EMA)에서는 2021년 1월 면역성 혈소판감소증을 적응증으로 허가 받았다.

면역성 혈소판감소증)은 주로 병원성 자가항체에 의해 발생하는 후천성 면역 매개 질환이다. 자가항체가 혈소판을 공격하여 파괴함으로써 혈소판 수치가 정산인에 비해 감소하게 되며, 출혈의 위험이 증가한다.

도프텔렛은 만성 면역성 혈소판감소증 관련 TPO-RA 치료를 처음 접하는 환자와 이미 경험이 있는 환자 모두에게 새로운 옵션이 될 수 있다.

도프텔렛 3상 임상시험 Study 302 결과, 도프텔렛군에서 혈소판 반응(혈소판 수치 50,000/μL 이상)을 보인 누적 주수가 12.4주(중앙값)로 위약군의 0주(중앙값)대비 유의하게 길었으며, 65.6%의 도프텔렛군 환자에서 복용 8일차에 빠르게 혈소판 반응이 나타났다. 이러한 결과는 기존 TPO-RA 치료 경험 유무와 관계없이 일관되게 나타났다.

기존 TPO-RA에서 도프텔렛으로 변경한 환자를 대상으로 한 후향적 분석에서도 도프텔렛은 우수한 치료 효과를 보였다.

미국에서 총 44명의 환자를 대상으로 한 분석에서, 도프텔렛으로 전환한 환자의 93%가 혈소판 수치 50,000/μL이상에 도달했으며, 86%의 환자에서는 혈소판 수치 100,000/μL이상에 도달했다.

특히, 기존 TPO-RA로 충분한 효과를 보지 못한 환자에서 도프텔렛 복용 후 혈소판 수치(중앙값)가 28,000/uL에서 88,000/uL로 상승하는 결과를 보였다.

이와 더불어, 도프텔렛은 혈소판감소증으로 인해 침습적 시술의 진행에 어려움을 겪고 있는 만성 간질환 환자들에게 혈소판 수혈을 대체할 새로운 옵션이 될 수 있다.

간에서는 혈소판 생성을 촉진하는 혈소판 생성인자가 주로 분비된다. 만성 간질환 환자는 TPO 분비가 감소하며 이로 인해 혈소판감소증을 겪을 수 있다.

간경화 환자의 약 78%에서 혈소판감소증이 관찰된다. 혈소판감소증이 있는 환자는 출혈에 취약해 침습적 시술을 받기 전 혈소판 수혈을 진행하지만, 최근 혈액 제제의 부족으로 혈소판 수혈에 큰 어려움을 겪고 있다. 또한 혈소판 수혈은 반복될수록 반응성이 떨어질 수 있다.

도프텔렛은 3상 임상을 통해 시술이 예정된 혈소판 감소증이 있는 만성 간질환 환자에서 시술 전후 혈소판 수혈 또는 구조 요법을 감소시킬 수 있음을 확인했다.

두 임상(ADAPT-1, ADAPT-2) 결과, 혈소판 수치 40,000/uL 미만의 혈소판 감소증을 동반한 만성 간질환 환자에서 시술 후 혈소판 수혈 또는 구조 요법을 필요로 하지 않은 비율은 ADAPT1과 ADAPT2에서 각 위약군이 22.9%, 34.9%인 반면, 도프텔렛군은 각 임상에서 65.6%, 68.6%의 환자들이 혈소판 수혈 또는 구조 요법을 필요로 하지 않았다.

40,000/uL ~ 50,000/uL의 환자에서 또한 각 임상에서 위약군의 38.2%, 33.3%가 혈소판 수혈 또는 구조 요법이 필요하지 않았던 반면, 도프텔렛군은 각 88.1%, 87.9%의 환자에서 혈소판 수혈 또는 구조 요법이 필요치 않은 것으로 나타났다.

한편, 한독은 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 희귀질환 치료제 엠파벨리와 도프텔렛에 대해 협력해오고 있다.

또한, 2024년 4월 합작법인 한독소비를 공식 출범하며 희귀질환 치료제 파이프라인을 강화했다.

한독은 엠파벨리와 도프텔렛뿐 아니라 앞으로 한독소비에서 국내에 선보이는 희귀질환 치료제들에 대한 협력을 확대할 계획이다.

◇삼양그룹, 사회복지공동모금회의에 성금 3억원 기탁
삼양그룹(회장 김윤)은 사회복지공동모금회의 ‘희망2025나눔캠페인’에 이웃사랑성금 3억원을 기탁했다고 30일 밝혔다. 기부금은 삼양홀딩스와 삼양사, 삼양패키징이 각각 1억원을 출연해 마련했다.

삼양그룹은 2001년부터 사회복지공동모금회 희망나눔캠페인에 참여하고 있으며 올해까지 20억원이 넘는 이웃사랑성금을 기부해왔다.

기탁한 성금은 장애인, 저소득층 등 어려운 이웃을 비롯해 청소년 교육사업과 환경보호 사업 등에 활용할 예정이다.

삼양그룹은 ‘정직하게 돈을 벌어 겨레를 위해 올바르게 쓴다’는 수당 김연수 창업주의 뜻을 계승하기 위해 다양한 사회공헌 활동을 전개하고 있다.

양영재단과 수당재단의 장학사업을 통해 인재육성과 학문 발전에 기여할 뿐만 아니라 대전 지역 초등생을 대상으로 1박 2일간 과학ㆍ공학 교육 콘텐츠를 제공하는 미래과학캠프, 청소년에게 환경보호의 중요성을 알리는 자연사랑 파란마음 그림축제를 매년 개최하고 있다.

삼양그룹 관계자는 “연말연시를 맞아 어려운 이웃들에게 조금이나마 온기를 나누고자 올해도 희망나눔캠페인에 동참하게 됐다”며 “앞으로도 삼양그룹은 우리나라 사회에 선한 영향력을 확산할 수 있는 의미 있는 사회공헌 활동들을 지속적으로 운영할 것”이라고 말했다.

◇제넥신, 중국에서 지속형 소아성장호르몬제 GX-H9 품목허가 신정
제넥신(대표이사 홍성준)은 중국 파트너사 TJ바이오(TJ Bio)가 중국 약품심사평가센터(CDE)에 GX-H9(물질명 에프탄소마트로핀 알파)의 바이오의약품허가신청(BLA)을 완료했다고 밝혔다.

제넥신이 한독과 공동으로 개발한GX-H9은 제넥신의 hyFc 지속형 플랫폼 기술을 적용한 2세대 소아 성장호르몬 결핍증 치료제로 기존 매일 투약해야 하던 성장호르몬 주사제의 불편함을 해소하고 주 1회 투약으로 치료 편의성을 크게 개선한 바이오베터 신약이다.

소아 환자들과 그 가족들이 매일 주사를 투약해야 하는 부담을 줄이는 동시에 환자의 치료 순응도를 높이는 데 기여할 것으로 기대하고 있다.

제넥신은 TJ바이오의 주도로 중국에서 진행한 GX-H9의 소아 성장호르몬결핍증 환자 대상 임상 3상 시험에서 1세대(일일 제형) 노보 노디스크 (Novo Nordisk)의 성장호르몬 제제 ‘노디트로핀(Norditropin)’ 대비 비열등성 효능을 입증했다.

사측에 따르면, 임상결과보고서(CSR)에 따르면 52주간의 투약 결과 주 1회 투여받은 GX-H9 군은 연간 10.76㎝의 성장률(AHV)을 기록, 동일 조건에서 10.28㎝의 성장률을 보인 대조군 대비 높은 성장률을 보였다.

또한 주사 부위의 지방위축증, 인슐린 저항성 등 약물 부작용도 발생하지 않아 1세대 성장호르몬 제제 대비 투약 편의성을 높이고 효능 및 안전성에서 모두 우수한 성능을 확인했다.

제넥신의 중국 협력사 TJ바이오(구 I-Mab Biopharma)는 2015년 GX-H9의 중국 내 개발 및 상업화 권리를 기술이전 받고 제품 개발에 매진해 왔다. TJ바이오는 지난 2021년 이미 중국 내 유통 및 판매를 위해 점프캔 파마슈티칼(Jumpcan Pharmaceutial, 지촨약업)과 상업화 파트너십 계약을 체결했다.

점프캔은 소아용 치료제 분야와 영업 네트워크에 강점을 보유한 중국 상장 제약사로 연 매출 1.5조 원 이상을 기록하고 있다.

제넥신 홍성준 대표이사는 “이번 중국 BLA신청은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFc® 를 적용한 파이프라인중 인도네시아에서 허가 받은 에페사에 이은 두 번째 BLA 신청이라는 점에서 그 의미가 크다”며 “TJ바이오와의 전략적인 협업을 통해 중국 시장 런칭을 위해 노력하고 나아가 글로벌 시장 진출에도 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

제넥신은 GX-H9의 중국 BLA 신청을 시작으로 지속적으로 다국적 제약사들과 파트너링 계약을 추진하여 글로벌 시장 진출을 가속화할 계획이다.

프로스트 앤 설리반(Frost & Sullivan)의 조사에 따르면 중국 성장호르몬 시장 규모는 2018년 기준 약 6억 달러(약 7000억 원)였으며, 연평균 성장률 15.7%를 기록해 2030에는년 약 34.5억 달러(약 3조 4500억 원)에 이를 것으로 전망된다.

GX-H9은 2016년 미국식품의약국(FDA) 및 2021년 유럽의약품청(EMA), 2024년 3월 국내 식품의약품안전처로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

◇온코닉테라퓨틱스, 혁신형 제약기업 선정
온코닉테라퓨틱스(대표 김존)가 혁신형 제약기업으로 선정됐다고 30일 밝혔다.

보건복지부는 ‘제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법’에 따라 2012년부터 연구개발(R&D) 투자 비중이 일정 기준 이상이고, 신약 개발 실적이 뛰어난 기업들을 평가하여 혁신형 제약기업으로 선정하고 있다.

이 인증은 신규의 경우 2년, 연장의 경우 3년 주기로 이루어지며, 선정 시 3년 동안 해당 지위를 유지하게 된다.

혁신형 제약기업으로 인증 받을 경우, 정부 지원사업 참여 시 R&D 관련 가산점 부여, 의약품 가격 우대, 세제 혜택 및 규제 심사 지원 등 다양한 혜택을 받을 수 있다.

온코닉테라퓨틱스는 연구개발(R&D) 투자 비중, 혁신적인 신약 개발 실적, 그리고 글로벌 시장으로의 진출 가능성에서 높은 평가를 받아 혁신형 제약기업 인증을 획득했다.

이는 신약 R&D를 지속적으로 추진하며 국내 바이오 산업의 인프라 강화와 발전에 기여한 성과를 인정받은 결과라는 설명이다.

온코닉테라퓨틱스의 주요 신약인 ‘자큐보정’은 뛰어난 효능과 안정성을 입증하며 국내외 의약품 시장에서 경쟁력을 확보하고 있다.

이를 통해 회사는 신약 연구개발 전 과정을 독자적으로 수행할 수 있는 시스템을 완비했으며, 생산 공정 개발, 분석 기술 확립, 임상시험 수행, 상업용 의약품 생산 등 모든 단계를 자체적으로 운영할 수 있는 역량을 보유하고 있다.

혁신형 제약기업으로 선정된 온코닉테라퓨틱스는 2027년까지 3년간 다양한 혜택을 누릴 수 있다.

주요 혜택으로는 기술특례상장이나 성장성특례상장에 적용되는 코스닥 상장 요건 완화, 매출액 기준 미달에 따른 관리종목 지정 면제 등이 포함된다.

이는 온코닉테라퓨틱스의 신약 개발 및 상업화 전략에 긍정적인 영향을 미칠 것이란 설명이다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “이번 혁신형 제약기업 인증은 지속적인 신약 개발과 혁신을 향한 온코닉테라퓨틱스의 노력이 인정받은 결과라 생각한다”며 “온코닉테라퓨틱스는 국내 최초로 상장 이전 신약 허가에 성공한 기업으로, 대한민국 신약 37호 ‘자큐보정’을 통해 안정적인 매출 기반과 기술력을 구축한 바이오 제약사로, 앞으로도 기존 바이오 기업들과는 차별화된 성장 경로를 보여주는 대표 기업이 될 것”이라고 말했다.

◇한국릴리, 최초의 가역적 BTK 억제제 제이퍼카 국내 출시

한국릴리(대표: 존 비클)는 재발성ㆍ불응성 외투세포림프종 치료제 ‘제이퍼카정 100mg(성분명 퍼토브루티닙)’을 이달 26일 국내 출시했다고 밝혔다.

제이퍼카는 현재까지 최초이자 유일한 가역적 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제로, 올해 8월 식품의약품안전처로부터 이전에 BTK 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종(MCL) 성인 환자에서 단독요법으로 허가 받았다.

현재까지 재발성ㆍ불응성 외투세포림프종 환자에서 기존 BTK 억제제로 치료 후 질환이 진행된 경우, 해당 환자 집단에 사용하도록 국내 승인된 약물은 없었다.

제이퍼카는 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료 후 재발성 또는 불응성 MCL 환자를 대상으로 효과를 보인 임상적 근거가 있는 최초이자 유일한 가역적 BTK 억제제이며, 전임상 연구에 포함된 대부분의 키나제 (98%)보다 BTK에 대해 300배 더 선택적으로 억제하는 특징을 가지고 있다.

제이퍼카 승인 기반이 된 연구는 다기관, 공개 라벨, 단일군 연구인BRUIN 1/2상 임상으로, 해당 임상에서는 이전에 한 가지 이상의 BTK 억제제로 치료를 받은 재발성·불응성 외투세포림프종 성인 환자를 대상으로 제이퍼카의 임상적 유효성 및 안전성을 평가했다.

이전에 BTK 억제제를 1가지 이상 투여 받은 일차 분석군(primary analysis set, PAS) 90명을 살펴본 결과, 56.7%의 전체 반응률(ORR)과 17.6개월의 반응 기간(DoR)을 보였다.

제이퍼카 투여 후 가장 흔하게 발생한 이상반응은 피로(26.3%), 중성구 감소증(22.8%), 설사(22.1%), 그리고 타박상(19.0%)이었다.

이상반응으로 인한 치료 중단의 빈도는 1.2%이었고, 이상반응으로 인한 용량 감량의 빈도는 3.3%이었다.

제이퍼카는 반응률 결과를 바탕으로, 지난 해 1월 미국 FDA 신속승인 절차에 따라 승인을 받았다.

국내에서는 지난 해 6월, 이전에 BTK 억제제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 성인 MCL 환자를 대상으로 한 단독요법으로 희귀의약품에 지정되기도 했다.

한국릴리 항암제 사업부 권미라 전무는 “기존 치료 이후, 상태 개선이 없어도 대안이 부재해 적절한 치료를 이어 나가지 못한 MCL 환자에서 이번 제이퍼카의 출시는 치료 가능성을 확장하는 이정표가 될 것으로 생각한다”며 “한국릴리는 환자들에게 더 나은 치료 경험을 제공하고 혈액암 치료에 새로운 기준을 제시하기 위해 끊임 없이 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 제이퍼카는 식품의약품안전처로부터 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정 받아 지난 8월 허가 받은 바 있으며, 12월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에서 신규 급여 신청 약제 중 유일하게 급여 기준이 설정되어 급여 첫 관문을 넘었다.

현재 약제급여평가위원회 심의와 건강보험공단과의 약가협상, 건강보험정책심의원회 의결 절차를 남겨두고 있다.