노바티스, PTC와 헌팅턴병 치료제 라이선스 계약

[의약뉴스] 스위스 제약사 노바티스가 희귀질환 치료제 개발사 PTC 테라퓨틱스의 헌팅턴병 치료제 후보물질에 대한 글로벌 라이선스를 확보했다.

미국 뉴저지주 워런에 본사를 둔 제약사 PTC 테라퓨틱스는 노바티스의 자회사와 PTC518 헌팅턴병 프로그램에 대한 글로벌 독점 라이선스 및 협력 계약을 체결했다고 2일(현지시간) 발표했다.

계약에 따라 PTC는 노바티스로부터 선불금 10억 달러를 받고, 추가로 향후 최대 19억 달러 규모의 개발ㆍ규제ㆍ판매 마일스톤, 미국 내 이익 분배금, 미국 외 매출에 따른 두 자릿수 단계별 로열티 등을 받다.

PTC518은 PTC의 검증된 스플라이싱 플랫폼으로 발굴됐으며 현재 진행 중인 임상 2상 PIVOT-HD 시험을 통해 연구하고 있다.

올해 6월에 보고된 중간 결과에 따르면 PTC518 치료는 혈액 및 뇌척수액(CSF) 돌연변이 헌팅틴 단백질(HTT) 수치를 지속적이고 용량 의존적으로 감소시켰고 12개월 차에 주요 임상 측정에서 용량 의존적인 혜택의 초기 신호를 확인했다.

PTC는 PTC518이 계속해서 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증하고 있다고 강조했다.

노바티스는 내년 상반기에 PIVOT-HD의 위약 대조 부분이 완료되면 PTC518의 개발, 제조, 상업화를 담당하기로 했다.

양사는 미국 내 이익과 손실을 40/60(PTC 40%, 노바티스 60%) 비율로 공유하기로 합의했다. 계약 절차는 내년 1분기 안에 완료될 것으로 예상되고 있다.

헌팅턴병은 중추신경계에 발생하는 치명적인 유전성 질환이다. 뇌의 신경세포 기능에 관여하는 헌팅틴 단백질을 생성하는 유전자의 결함으로 인해 발생한다.

증상은 사람마다 다르지만 주로 뇌에 영향을 미치며 비정상적인 운동과 언어ㆍ삼키기ㆍ보행 장애, 행동ㆍ인지ㆍ운동 증상 등을 유발할 수 있다.

현재 특정 증상에 승인된 치료제가 있기는 하지만 질환 발병을 지연시키거나 진행을 늦추는 약물은 없는 상황이다.

PTC 테라퓨틱스의 매슈 클라인 최고경영자는 “PTC518은 헌팅턴병 치료제로 개발되고 있는 선도적인 경구용 질환 조절 치료제로, 이번 계약의 경제성은 이 치료제의 잠재력과 일치한다”고 말했다.

이어 “이번 협력은 저분자 스플라이싱 치료제 개발에 대한 PTC의 전문성과 신경과학 치료제의 글로벌 개발 및 상용화에 대한 노바티스의 전문성을 결합한다"면서 "내약성이 우수하면서 효과적인 질환 조절 치료제를 필요로 하는 전 세계 헌팅턴병 환자를 위해 PTC518의 잠재력을 가속화하기 위해서 노바티스와 협력하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.

노바티스의 바스 내러시먼 CEO는 “헌팅턴병은 파괴적이고 치명적인 가족성 질환"이라며 "PTC와의 계약은 우리의 신경과학 파이프라인을 강화하기 위한 것으로, 미충족 수요가 높은 신경퇴행성 질환에 대해 새롭고 잠재적으로 혁신적인 접근법을 모색하기 위한 전략적 초점과 노력을 반영한다”고 의미를 부여했다.

그러면서 “우리는 신경퇴행성 질환에 대한 전문성과 헌팅턴병에 대한 경험을 바탕으로 헌팅턴병 커뮤니티를 위한 계열 내 최초의 경구용 치료제를 발전시킬 수 있길 기대하고 있다”고 덧붙였다.