EU, 희귀 간질환 치료제 오칼리바 시장 퇴출

[의약뉴스] 유럽에서 희귀 간질환인 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대한 치료제 오칼리바(Ocaliva, 성분명 오베티콜릭산)의 판매 허가가 결국 취소됐다.

영국 제약사 어드밴즈 파마는 유럽연합 일반법원이 원발성 담즙성 담관염 환자의 2차 치료제로서 오칼리바의 조건부 판매 허가를 취소하기로 한 유럽 집행위원회(EC) 결정 정지를 더 이상 연장하지 않기로 했다고 27일(현지시간) 밝혔다.

이에 따라 유럽 집행위원회의 취소 결정이 효력을 발생해 유럽연합 회원국과 유럽경제지역 국가인 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 오칼리바의 조건부 판매 허가가 즉시 취소된다.

일반법원의 명령은 유럽 집행위원회의 결정으로 인해 어드밴즈 파마에 심각하고 회복할 수 없거나 돌이킬 수 없는 손해가 있는지 여부만 평가했고 환자 영향이나 결정의 전반적인 타당성은 평가하지 않았다.

유럽 집행위원회 결정의 전반적인 타당성은 일반법원에서 진행 중인 무효화 절차에 따라 검토되며 내년에 판결이 나올 것으로 예상되고 있다.

앞서 유럽의약품청은 올해 6월에 오칼리바의 유익성이 더 이상 위험성보다 크지 않다고 간주된다고 평가하면서 판매 허가를 취소할 것을 권고했다.

이는 오칼리바의 확증 임상시험에서 위약 대비 효능을 입증하는데 실패했기 때문이다.

앞서 이달 초에 미국 식품의약국(FDA)도 오칼리바를 PBC 치료제로서 완전 승인하지 않기로 결정했다. 다만 미국에서 오칼리바는 가속 승인 상태로 계속 사용할 수 있는 상태다.

유럽의약품청은 어드밴즈 파마가 유럽에서 기존 환자에게 동정적 접근 또는 지정된 환자 프로그램 방식으로 오칼리바를 계속 공급할 수 있다고 언급했다. 어드밴즈 파마는 국가 관할 당국의 승인 조항에 따라 공급을 계속 보장하기로 했다.

어드밴즈 파마의 슈테펜 바그너 CEO는 “우리는 일반법원의 결정에 매우 실망했다"면서 "오칼리바는 유럽에서 수천 명의 PBC 환자에게 절실히 필요한 치료 옵션”이라고 역설했다.

특히 “FXR 작용제 오칼리바는 다른 치료제와 다른 작용 기전을 갖고 있고 7년 이상의 임상 사용으로 수집된 풍부한 긍정적인 실제 증거에 의해 뒷받침된다'면서 "오칼리바가 없으면 환자는 심각한 간 손상, 간 이식, 사망을 포함한 질병 진행 위험이 높아질 수 있다”고 주장했다.

이에 “어드밴즈 파마는 유럽 집행위원회의 취소 결정에 동의하지 않으며 PBC 환자를 돕기 위해 최선을 다하고 있다"며 "이 약에 의존하는 환자들이 계속 사용할 수 있도록 관련 국가 기관과 논의 중”이라고 전했다.