아이오니스, 유전성 혈관부종 신약 FDA 심사 돌입

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 유전성 혈관부종(HAE)에 대한 RNA 표적 의약품의 허가 심사를 시작했다.

미국 제약사 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 12세 이상 소아 및 성인에서 유전성 혈관부종 발작 예방을 위한 예방적 치료제인 도니달로센(donidalorsen)의 신약허가신청서(NDA)가 FDA에 접수됐다고 4일(현지시간) 발표했다.

FDA는 처방의약품 신청자 수수료 법(PDUFA)에 따라 내년 8월 21일까지 도니달로센의 허가 여부를 결정하기로 했다.

유전성 혈관부종은 손, 발, 생식기, 위, 얼굴, 목 등 다양한 신체 부위에 심한 부종이 반복적으로 발생하는 희귀하고 생명을 위협할 수 있는 유전질환이다.

도니달로센은 유전성 혈관부종의 급성 발작과 관련된 염증 매개체 활성화에 중요한 역할을 하는 프리칼리크레인(PKK)을 표적으로 삼는 RNA 표적 의약품이다.

프리칼리크레인 생성을 감소시킴으로써 HAE 발작을 예방하는 효과적인 예방법을 제시할 수 있다.

FDA는 앞서 2023년에 도니달로센을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

이번 허가 신청은 등록 임상 3상 OASIS-HAE 및 OASISplus(공개 연장 및 전환) 연구와 임상 2상 OLE 연구에서 도니달로센 월 1회 혹은 격월 1회 투여에 대한 긍정적인 결과를 기반으로 한다.

아이오니스는 최근 2024 미국알레르기천식면역학회(ACAAI) 연례 학술회의에서 임상 3상 및 임상 2상 OLE 연구의 새로운 결과를 발표했다.

도니달로센은 유전성 혈관부종 발작으로 유의하고 지속적으로 감소시킨 것으로 나타났으며 현재 진행 중인 임상 2상 OLE 연구에서 최대 3년 동안 베이스라인 대비 전체 평균 HAE 발작 감소율이 96%로 유지된 것으로 입증됐다.

임상시험 3건에서 도니달로센은 내약성이 우수했고 도니달로센과 관련된 중대한 치료유발 이상반응은 없었다. 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도 수준이었고 가장 흔한 이상반응은 주사부위반응이었다.

아이오니스의 브렛 모니아 최고경영자는 “많은 HAE 환자들은 현재 사용 가능한 치료에도 불구하고 고통스럽고 생명을 위협할 수 있는 발작을 계속 경험한다”며 “임상 3상 OASIS-HAE 및 OASISplus 연구의 전체 임상 증거와 임상 2상 OLE 연구의 새로운 3년 결과를 종합해 볼 때 도니달로센이 HAE 환자의 예방적 치료 패러다임을 발전시킬 잠재력을 갖고 있다"고 의미를 부여했다.

이어 “FDA가 도니달로센 NDA를 접수함에 따라 승인을 전제로 내년에 자사의 두 번째 단독 출시를 추진할 준비를 하고 있다”면서 “이를 통해 심각한 질환이 있는 환자에게 의약품을 꾸준히 제공한다는 목표를 계속해서 달성할 수 있을 것”이라고 기대를 밝혔다.

한편 유럽 및 아시아 태평양 지역에서 도니달로센의 독점 판권을 보유한 일본 오츠카제약은 올해 안에 유럽의약품청(EMA)에 판매 허가 신청서를 제출할 준비를 하고 있다.