한국글락소스미스클라인 골수섬유증 치료제 옴짜라, 식약처 승인 획득 外

◇한국글락소스미스클라인 골수섬유증 치료제 옴짜라, 식약처 승인 획득

한국글락소스미스클라인(한국법인 대표 마우리치오 보르가타)는 24일, 자사의 골수섬유증 치료제 옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)가 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다고 밝혔다.

옴짜라는 기존 치료제가 차단하던 JAK1 및 JAK2 단백질 뿐 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형, activin A receptor type 1)까지 포함해 총 3가지의 주요 신호 전달 경로를 차단하는 억제제다.

권장 용량은 1일 1회 200mg 을 경구 투여하는 방식으로, 식사 여부와 관계없이 복용할 수 있다.

골수섬유증은 진행성 골수 섬유화를 비롯해 빈혈, 혈소판 감소증, 비장 및 간 비대 등의 증상을 유발하는 중증 희귀 혈액암으로, 특히빈혈이 있는 골수섬유증 환자들은 치료 예후가 좋지 않다.

그러나 골수섬유증 환자 대다수는 빈혈을 경험한다. 연구에 따르면, 골수섬유증 환자 87%가 진료 의뢰 시점에서 빈혈 상태였으며, 또 다른 연구에서는 진단 후 1년 이상 경과 시점에도 환자의 46%가 수혈이 필요한 상태로 보고됐다.

골수섬유증 환자에서 빈혈은 나이, 백혈구 증가증, 전신 증상과 같은 다른 예후요인과 비교했을 때 사망 위험률을 2배 높인다.

골수섬유증은 전세계적으로 10만명 중 1명에게 발생하며, 국내에서는 2023년 기준 약 2292명의 환자가 입원 및 외래 치료를 받은 것으로 보고되고 있다.

옴짜라는 SIMPLIFY-1 3상 임상과 MOMENTUM 3상 임상 연구를 통해 성인 골수섬유증 환자에서 기존 치료제에서 기대할 수 있었던 비장 비대 개선 등 주요 증상에 대한 치료와 더불어, 빈혈 환자의 수혈 의존도를 낮추는 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인했다.

이번 국내 허가 역시 두 임상 연구의 주요 결과를 기반으로 이루어졌다.

SIMPLIFY-1 3상 임상은 이전에 JAK 억제제 치료를 받은 적이 없는 성인 골수섬유증 환자 432명을 대상으로 옴짜라와 룩소리티닙의 임상적 유효성 및 안전성 프로파일을 직접 비교한 연구로, 빈혈이 있는 하위군에서 사후 분석을 실시했다.

연구 결과, 옴짜라는 1차 유효성 평가 변수인 치료 24주 시점 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에 있어 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했으며, 총 증상개선점수에서는 비열등성을 보이지 않았다

각 환자군의 수혈 비의존성 비율을 확인한 결과, 옴짜라 투여군의 수혈 비의존성 환자 비율은 66.5%, 룩소리티닙 투여군은 49.3%로, 옴짜라 투여군에서 수혈 의존성이 유의미하게 낮은 것으로 확인됐다(p<0.001).

또 다른 허가 임상인 MOMENTUM 3상 임상은 이전에 JAK 억제제 치료 경험이 있고, 증상 및 빈혈이 있는 골수섬유증 성인 환자 195명을 대상으로 다나졸 대비 옴짜라의 유효성과 안전성 프로파일을 평가한 연구다.

모든 연구 대상자는 이전에 룩소리티닙을 투여 받았고, 그 중 4.6%의 대상자는 페드라티닙을 투여 받았다.

공동 1차 유효성 평가변수는 치료 24주 시점 총 증상 점수(ㅌTotal Symptom Score, TSS)가 50%이상 감소한 환자의 비율과 수혈 비의존성이었다. 주요 2차 평가변수로는 비장 용적 반응이 포함됐다.

연구 결과, 옴짜라 투여군에서 TSS가 50% 이상 감소한 환자의 비율은 25%(n=32/130)로 다나졸 투여군의 9%(n=6/65)와 비교해 통계적으로 유의미한 개선을 보였다(p=0.0095).

또한, 치료 시작 후 첫 12주 동안 헤모글로빈 수치가 8g/dL 이상으로 수혈 비의존성을 유지한 환자 비율은 옴짜라 투여군에서 더 높은 것으로 확인됐다(각각 30% vs 20%, p-value=0.0116).

나아가 치료 24주 시점의 비장 용적 반응 측면(비장 용적 35% 이상 감소)에서 옴짜라 투여군은 22%, 다나졸 투여군은 3%(p=0.0011)로 약 7배 이상의 차이를 보여 옴짜라의 유의미한 증상 개선 효과를 확인할 수 있었다.

옴짜라를 투여받은 환자군에서 흔하게 보고된 비혈액학적 이상반응은 설사(22.8%)와 오심(16.7%) 등이었으며, 가장 흔하게 발생한 3등급 이상 이상반응은 혈소판감소증(10.7%)이었다.

한국 GSK HIV/항암제사업부 총괄 양유진 상무는 “골수섬유증은 조절되지 않는 JAK 신호전달과 염증 증가, 그리고 ACVR1의 과활성화를 유도하는 질환 특성 상 치료제가 개발되어 있음에도 불구하고8,9 빈혈과 관련된 의학적 미충족 수요가 여전히 남아 있었다”며 “옴짜라는 골수섬유증을 유발하는 3가지 주요 신호 전달 경로를 모두 차단함으로써 주요 증상뿐 아니라 환자의 장기적인 치료 예후와 생존을 저해하는 빈혈과 관련된 주요 지표 개선에도 우수한 치료 효과를 보인 만큼, 국내 골수섬유증 치료 환경에 새로운 전환점을 제시할 수 있을 것으로 기대된다”고 전했다.

이어 “한국GSK는 국내 골수섬유증 환자와 의료진의 미충족 수요를 해소하고, 최대한 빠르게 환자들의 치료 편의성과 접근성을 높이기 위해 노력을 아끼지 않겠다”고 밝혔다.

한편, 옴짜라는 2023년 9월 미국 식품의약국(FDA)을 통해 처음으로 허가됐으며, 현재 미국과 유럽, 일본 등에서 허가를 받았다.

◇한국룬드벡, 함께한대에 해외 의료봉사 기금 전달

한국룬드벡(대표 오필수)은 어려운 이웃을 위한 해외 의료봉사 기금으로 사단법인 ‘함께한대’에 2000만 원을 전달했다고 밝혔다.

한국룬드벡은 사회와 환자들에게 받은 ‘사랑(Love)’을 받은 만큼 ‘보답(Back)’하겠다는 마음을 담아 지난 2019년 사회공헌활동 ‘러브백(LoveBack)’ 캠페인을 출범했다.

출범 이후 해외 소외 계층 지원을 위해 사단법인 ‘함께한대’와 업무협약을 맺어 6년째 후원하고 있다.

이번에 전달한 후원 기금은 의료 혜택 사각지대에 놓인 캄보디아 ‘봇뱅마을’ 현지 주민에게 필요한 의약품을 구입, 의료 활동을 지원하는 데 사용했다.

봇뱅마을은 캄보디아 시아누크빌시 외곽에 위치한 작은 마을로 약 400여 명의 주민들이 거주하고 있는 빈곤, 취약 지역으로 알려져 있다.

한국룬드벡 오필수 대표는 “의료 사각지대에 놓인 지역 주민들에게 실질적인 도움을 줄 수 있어 매우 뜻깊었다”면서 “앞으로도 우리 주변과 세계 곳곳의 어려운 이웃들에게 관심을 갖고 지속적으로 도움을 전하며 따뜻한 나눔을 이어가겠다”고 말했다.

한편, 한국룬드벡은 덴마크 코펜하겐에 본사를 둔 다국적 제약회사로서 신경ㆍ정신과 질환 치료제를 연구ㆍ개발하는 뇌질환 치료제 전문 기업이다.

한국룬드벡은 ‘러브백(LoveBack)’ 캠페인 출범 이후 나눔을 통해 기업의 사회적 가치를 실현하고 지역 사회의 발전을 도모하기 위해 다방면으로 사회 공헌 프로그램을 기획 및 운영해오고 있다.

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