소비-아펠리스, 엠파벨리 희귀 신장질환 3상 성공

[의약뉴스] 미국 제약사 아펠리스 파마슈티컬스와 스웨덴계 글로벌 제약사 소비가 희귀질환 치료제 엠파벨리(성분명 페그세타코플란)를 신장질환 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 성공했다.

아펠리스와 소비는 지난 8일(현지시간) 승인된 치료제가 없는 희귀 신장질환인 C3 사구체병증(C3G) 또는 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 환자를 대상으로 전신 페그세타코플란을 연구하는 임상 3상 VALIANT 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 발표했다.

페그세타코플란은 신체 면역체계의 일부인 보체 연쇄반응의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 C3 단백질 표적 치료제다.

국내를 포함해 전 세계 여러 국가들에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인됐고 엠파벨리 또는 아스파벨리(Aspaveli)라는 제품명으로 발매됐다.

VALIANT 임상시험 결과에 따르면 기본요법을 병행하면서 페그세타코플란으로 치료받은 C3G 및 IC-MPGN 환자들은 26주 시점에 단백뇨가 위약군 대비 68%가량 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타났다.

이러한 결과는 C3G 및 IC-MPGN, 청소년 및 성인 환자, 신장 이식을 받지 않은 환자와 이식을 받은 환자를 포함해 모든 하위그룹에서 일관됐다.

또한 페그세타코플란은 단백뇨 감소, 추정 사구체여과율(eGFR) 안정화, 베이스라인 대비 최소 50%의 단백뇨 감소를 포함한 복합 신장 평가지표의 주요 2차 평가변수에서 통계적 유의성을 확보했다.

신장 생검에서 C3c 염색 수준 감소와 eGFR로 측정된 신장 기능 안정화의 조직학적 평가지표에서는 명목상의 유의성을 입증했다.

VALIANT 연구에서 페그세타코플란은 양호한 안전성 및 내약성을 보였고 확립된 프로파일과 일관된 것으로 보고됐다.

이상반응, 중대한 이상반응, 이상반응으로 인한 투약 중단 발생률은 페그세타코플란 투여군과 위약군이 유사했다.

VALIANT 연구를 완료한 모든 환자들은 VALE 장기 연장 연구에 등록된다. 상세한 데이터는 향후 학술회의에서 발표될 예정이다.

아펠리스의 제프리 아이젤레 최고개발책임자는 “이러한 결과는 이미 높은 기대치를 뛰어넘는 수준으로, 페그세타코플란은 C3G 및 IC-MPGN에서 단백뇨를 강력하게 감소시켰고 여러 질병 활성도 측정에 관한 보충 데이터가 있는 최초의 치료제"라면서 "PNH에 대한 페그세타코플란 승인을 바탕으로 FDA와 데이터를 공유할 것이며, 이러한 쇠약성 신장질환이 있는 환자에게 치료제를 신속하게 제공할 수 있도록 노력할 것”이라고 밝혔다.

소비의 최고의학책임자 겸 의학부 및 연구개발 부문 총괄 리디아 아바드-프란치는 “오늘 발표는 페그세타코플란이 생명을 위협하는 중증 신장질환 환자의 중대한 수요를 충족시킬 수 있다는 믿음을 더욱 강화한다"면서 "우리는 희귀질환 환자들의 삶을 변화시킨다는 확고한 사명을 바탕으로 페그세타코플란의 개발을 진전시키고 영향력을 확대하기 위해 최선을 다하고 있다”고 전했다.

아펠리스는 내년 초에 미국 식품의약국(FDA)에 엠파벨리의 적응증 추가 신청서를 제출할 계획이며, 소비는 내년 중에 유럽의약품청에 추가 판매 허가 신청서를 제출할 방침이다.