바이오젠-세이지, 본태성 떨림 치료제 개발 중단

[의약뉴스] 미국 제약사 바이오젠과 세이지 테라퓨틱스가 신경계 질환인 본태성 떨림(ET) 치료제 후보물질의 임상 2상 시험에서 실패하면서 개발을 중단하기로 결정했다.

양사는 본태성 떨림의 잠재적인 치료제로서 경구용 신약 후보물질 SAGE-324(BIIB124)를 평가한 임상 2상 KINETIC 2 용량결정 시험의 톱라인 결과를 24일(현지시간) 밝혔다.

SAGE-324는 경구용 신경활성 스테로이드 GABAA 수용체 양성 알로스테릭 조절제다.

KINETIC 2 연구 결과 1차 평가변수인 91일 차까지 본태성 떨림 평가척도(TETRAS) 수행 하위척도 항목 4(상지) 총점의 변화에 관한 통계적으로 유의한 용량-반응 관계가 입증되지 않았다.

또한 TETRAS 수행 하위척도 항목 4 총점과 TETRAS 일상생활활동 복합 점수의 변화 면에서 SAGE-324와 위약 간의 통계적으로 유의한 차이가 나타나지 않았다.

안전성 면에서는 중추신경(CNS) 억제 치료 후 이상사례 발생률과 투약 중단으로 이어진 치료 후 이상사례의 빈도에서 용량-관계가 관찰됐다.

치료군에서 보고된 가장 흔한 치료 후 이상사례는 졸림, 어지러움, 피로, 이상감각, 두통, 균형 장애였는데 대부분 경증 또는 중등증이었다.

이러한 결과에 따라 세이지와 바이오젠은 본태성 떨림에 대한 SAGE-324의 개방표지 안전성 연구를 종료할 예정이며 본태성 떨림에 대한 SAGE-324의 추가 임상 개발을 수행하지 않기로 했다.

양사는 다른 잠재적인 적응증에서 다음 단계로 나아갈 수 있는지를 평가 중이다.

세이지 테라퓨틱스의 로라 골트 최고의학책임자는 “지난 50년 동안 본태성 떨림의 약물 치료에서 혁신은 거의 없었으며 이 쇠약성 질환을 앓는 사람들은 새로운 치료 옵션을 절실히 필요로 하고 있다”면서 “KINETIC 2 연구 결과가 본태성 떨림에 대한 SAGE-324의 추가 개발을 뒷받침하지 못해 실망스럽게 생각한다. 이 연구에 기여해 준 본태성 떨림 커뮤니티와 연구자에게 감사드린다”고 말했다.

바이오젠 치료개발부 총괄 캐서린 도슨은 “이 중요한 연구를 가능하게 한 연구 참가자와 연구자에게 감사를 표한다"며 "이들이 느낄 실망감에 공감하고 있지만 한편으로는 이번 연구 결과가 이 쇠약성 질환에 대한 집단적 이해를 더하고 향후 잠재적인 연구와 치료 접근법에 대한 정보를 제공하는데 도움이 될 것이라고 믿는다”고 전했다.

바이오젠과 세이지는 2020년에 우울증 및 운동장애 치료제의 개발과 상업화를 위한 글로벌 협력 및 라이선스 계약을 체결했다. SAGE-324는 양사가 계약을 맺은 약물 2개 중 하나였다.

양사는 계약에 포함된 다른 약물인 주르주배(Zurzuvae, 주라놀론)를 지난해 8월에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 산후 우울증 환자를 위한 최초의 경구용 치료제로 승인받았다. 다만 주요우울장애 적응증 승인은 거절된 상태다.