한국아스트라제네카 울토미리스, 시신경 척수염 범주질환 적응증 추가 外

◇한국아스트라제네카 울토미리스, 시신경 척수염 범주질환 적응증 추가

한국아스트라제네카㈜(대표이사 사장 전세환)는 C5 보체 억제제 울토미리스주 (성분명:라불리주맙, 이하 울토미리스)가 지난 11일 식품의약품안전처로부터 만18세 이상 성인 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder,NMOSD)의 치료에 대한 적응증을 추가로 허가 받았다고 밝혔다.

울토미리스는 솔리리스 대비 반감기를 약 4배 연장한 차세대 C5 보체 억제제로, 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요한 반면, 울토미리스는 8주로 투여 간격을 늘려 치료 편의성을 개선했다.

NMOSD 적응증 추가는 울토미리스의 치료 효과 및 안전성을 평가하기 위해 실시한 외부 위약 대조, 다기관, 오픈라벨 3상 임상 CHAMPION-NMOSD를 근거로 했다.

대조군으로 활용된 위약은 NMOSD가 희귀질환이고 울토미리스와 솔리리스가 유사한 치료제인 점을 고려, 솔리리스의 NMOSD 3상 임상인 PREVENT의 위약군을 활용했다.

연구 결과, 73주 간(치료기간 중앙값)의 임상 기간 동안 울토미리스는 재발 판정을 받은 환자가 발생하지 않았으며, 위약 대비 재발 위험은 98.6% 감소한 것으로 나타났다.(HR=0.014, 95% CI 0.000-0.103, p<0.0001)

2차 평가 지표인 연간 재발률(Annualized Relapse Rate, ARR)과 하우저 보행 지수(Hauser Ambulation Index, HAI)에서도 유의미한 개선을 확인했다.

임상 기간 동안 울토미리스는 재발로 판정받은 사례가 없어 연간 재발률이 0.000을 기록했으며(p<0.0001), 하우저 보행 지수 악화를 경험한 환자 비율에서는 울토미리스가 3.4%(58명 중 2명)인데 비해 위약은 23.4%(47명 중 11명)로 보고됐다.(p<0.0228)

임상에서 확인된 투여 후 중대한 이상사례가 3건 확인됐으며, 이 중 수막구균 감염이 2명 발생했지만 모두 후유증 없이 회복해 치료를 지속했다.

국립암센터 신경과 김호진 교수는 “울토미리스는 NMOSD 환자에서 73.5주 간 무재발을 확인했을 뿐만 아니라 투약 간격을 2주에서 8주로 늘려 치료 편의성까지 향상한 치료 옵션”이라며 “투약 간격은 단순히 병원 방문 횟수를 줄이는 것을 넘어 보행 및 시각 기능이 좋지 않은 환자들의 체력적인 소모와 병원 방문에 따른 부수적인 비용 절감을 기대할 수 있다”고 의미를 부여했다.

나아가 “이와 같은 치료 편의성 개선은 치료 부담을 줄여 환자의 삶의 질과 치료 순응도 향상에 도움을 줄 수 있을 것”이라고 기대를 밝혔다.

한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 “솔리리스 급여 적용에 이어 울토미리스 적응증 확대를 통해 국내 NMOSD 치료 환경 개선에 기여할 수 있게 되어 기쁘다”며 “더 많은 NMOSD 환자들이 재발 걱정을 줄이고 일상을 살아갈 수 있도록 치료 환경 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 전했다.

이번 적응증 허가로 울토미리스는 ▲발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) ▲비정형 용혈성 요독증후군 ▲전신 중증 근무력증(gMG)을 포함. 4가지 희귀질환 영역에서 활용할 수 있게 됐다.

한편, NMOSD는 반복적인 횡단 척수염과 시신경염으로 실명, 하반신 마비 등 회복 불가능한 신경학적 장애를 유발하는 중추신경계 희귀질환으로, 재발로 인한 장애를 예방하기 위해 재발을 방지하는 치료가 매우 중요하다.

◇머크 라이프사이언스, 유망 바이오 스타트업 발굴 공모전 시상식 성료

머크 라이프사이언스(대표 마티아스 하인젤)는 지난 11일 ‘2024 유망 바이오 스타트업 발굴 공모전(2024 Korea Advance Biotech Grant Program)’ 시상식을 개최했다고 밝혔다.

사측에 다르면, 작년에 이어 두 번째로 진행된 이번 공모전은 국내 유망 바이오 스타트업 업체들이 직면한 도전 과제를 이해하며, 차세대 유망 의약품의 개발 및 상용화를 위한 여정에 함께 하기 위해 머크의 노력과 의지를 담은 프로젝트다.

이번 공모전에는 한국에 소재하거나 한국에서 실질적인 사업을 수행하고 있는 신약 개발 기업 총 23곳이 참가했으며, 정부기관 및 의료기관, 교육기관 또는 KOSPI 상장 업체는 지원자격에서 제외했다.

수상기업에는 총 3억 2000만 상당의 머크 제품과 서비스가 제공되는데, 이는 지난해 대비 1억원 증액된 규모다.

시상 영역 또한 혁신성과 다양한 모달리티(Modailty)로 확장, 지난해 보다 다양한 맞춤형 혜택을 제공할 예정이라는 것이 사측의 설명이다.

본선에 진출한 기업은 머크의 기업 벤처 펀드인 M 벤처스(M Ventures)와 머크의 바이오프로세싱 전문가들의 심사를 거쳐 선정했으며, 최종 수상 기업으로 △에이비온 △진메디신 △프로젠 △레나투스 △셀리아즈등 5개사다.

이들 기업은 연구의 혁신성 및 기술력, 당면 과제 해결력 등의 분야에서 높은 평가를 받았다.

시상 내역 중 혁신적 바이오ㆍ합성 신약 업체에 수여되는 ‘Merck Grand Award’ 수상의 영예는 에이비온에게 돌아갔다.

에이비온은 다양한 암종을 타깃으로 한 혁신적 바이오 의약품 개발을 전문으로 하는 기업으로, 우수한 분자 연구개발 및 생산 공정을 보유했다는 점을 높이 평가받아 ‘Merck Grand Award’ 수상기업으로 선정됐다.

에이비온을 비롯한 수상 기업들은 이날 코엑스에서 개최된 컨퍼런스인 ‘바이오플러스-인터펙스(BIX) 코리아 2024’에서 기업 발표 세션을 통해 자체 개발 중인 기술의 과학적ㆍ사회적ㆍ경제적 가치와 생명과학 분야에서의 전망을 공유했다.

이 기업들은 실험실에서 사용될 머크 사이언스 앤 랩 솔루션(SLS) 사업부의 기초 제품과 스케일업 및 GMP상용화에 사용될 머크 프로세스 솔루션(PS) 사업부의 제품 및 서비스를 제공받는다.

머크 라이프사이언스 담당자는 “성황리에 마친 제1회 공모전에 힘입어 올해도 새로운 유망 바이오 스타트업들을 대상으로 머크의 우수한 제품과 서비스 경험을 제공하고, 의약품 개발에서 나아가 상용화 과정까지 파트너십을 이어갈 수 있게 돼 반갑게 생각한다”며 “머크는 라이프 사이언스 분야에서 잠재력 있는 국내 기업과 협업하며 동반 성장하는 청사진을 그려 나갈 것”이라고 밝혔다.

BIX 2024 주관사인 RX코리아 손주범 대표는 “이번 공모전은 혁신적인 신약 개발에 매진하는 국내 스타트업들이 한 단계 도약할 수 있는 기회를 제공할 것이며, 글로벌 바이오·헬스케어 산업의 발전에 기여할 수 있는 중요한 계기가 될 것”이라고 전했다.

한국바이오협회 이승규 부회장은 “이 공모전이 작년에 이어 BIX에서 2회째 개최된다는 점에서, 한국 바이오산업 발전에 기여하고자 하는 머크의 여정에 협회가 함께 하게 되어 매우 기쁘다”며 “이 프로그램을 통해 국내 유망 바이오 스타트업 기업들에게 새로운 가능성을 열어주고, 나아가 한국 바이오산업의 혁신을 촉진하는 중요한 계기가 되기를 바란다”고 말했다.